Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3-effektivitets- og sikkerhetsstudie av HBS-301 hos deltakere med idiopatisk hypersomni (IH)

11. september 2026 oppdatert av: Harmony Biosciences Management, Inc.

En fase 3, randomisert, dobbelblind, placebokontrollert studie for effekt og sikkerhet av HBS-301 hos deltakere med idiopatisk hypersomni (IH), etterfulgt av en åpen utvidelsesstudie

Dette er en fase 3, multiklinisk, randomisert, dobbeltblind, parallellgruppe, placebokontrollert klinisk studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til HBS-301 i behandling av idiopatisk hypersomni (IH) symptomer, inkludert overdreven døgnsøvnighet (EDS), søvninertia og tretthet hos voksne deltakere (alder ≥18 år) med idiopatisk hypersomni (IH).

Hovedmålet med denne studien er å evaluere effektiviteten til HBS-301 sammenlignet med placebo i behandling av IH-symptomer.

Sekundære mål inkluderer å evaluere effektiviteten til HBS-301 sammenlignet med placebo i behandling av EDS, søvninertia og tretthet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3, multisentrisk, randomisert, dobbeltblind, parallellgruppe, placebo-kontrollert klinisk studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til HBS-301 i behandling av IH-symptomer, inkludert EDS, søvninertia og tretthet hos voksne deltakere (alder ≥18 år) med IH.

Omtrent 248 deltakere er planlagt randomisert i studien. Studien vil bestå av en screenings-/baselineperiode (opptil 28 dager), en dobbeltblind behandlingsperiode (8 uker), en valgfri åpen merkelapp-forlengelsesperiode (OLE) (1 år), og 30 dager med sikkerhetsoppfølging.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

248

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Markham, Ontario, Canada, M5S 3A3
        • Rekruttering
        • AMNDX Inc
        • Hovedetterforsker:
          • Alan Lowe
        • Ta kontakt med:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5S 3A3
        • Rekruttering
        • Jodha Tishon Inc
        • Hovedetterforsker:
          • Colin Shapiro
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35213
        • Rekruttering
        • Sleep Disorders Center of Alabama
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Robert Doekel
    • Arizona
      • Peoria, Arizona, Forente stater, 85381
        • Rekruttering
        • Phoenix Medical Group LLC
        • Hovedetterforsker:
          • Robert Orr
        • Ta kontakt med:
    • California
      • Redwood City, California, Forente stater, 94063
        • Rekruttering
        • Stanford Center for Sleep Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Oliver Sum-Ping, MD
        • Ta kontakt med:
      • San Ramon, California, Forente stater, 04583
        • Rekruttering
        • Trial Site Solutions
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Haramandeep Singh
      • Santa Monica, California, Forente stater, 90404
        • Rekruttering
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Hovedetterforsker:
          • Daniel Norman, MD
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Forente stater, 80301
        • Rekruttering
        • Alpine Clinical Research Center, Inc.
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • John Harsh
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80918
        • Rekruttering
        • Delta Waves LLC
        • Hovedetterforsker:
          • Jonathan Olin
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33176
        • Rekruttering
        • PharmDev Research Institute, LLC
        • Hovedetterforsker:
          • Edward Mezerhane, MD
        • Ta kontakt med:
      • Winter Park, Florida, Forente stater, 32789
        • Rekruttering
        • Central Florida Pediatric Sleep Disorders Institute (Florida Pediatric Research Institute, LLC)
        • Hovedetterforsker:
          • Akinyemi Ajayi
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30328
        • Rekruttering
        • NeuroTrials Research Inc.
        • Hovedetterforsker:
          • Dennis Lacey, MD
        • Ta kontakt med:
      • Macon, Georgia, Forente stater, 31210
        • Rekruttering
        • Sleep Practitioners, LLC
        • Hovedetterforsker:
          • Charles Wells
        • Ta kontakt med:
      • Rincon, Georgia, Forente stater, 31326
        • Rekruttering
        • Southeast Lung Associates Research
        • Hovedetterforsker:
          • Maria Mascolo
        • Ta kontakt med:
      • Stockbridge, Georgia, Forente stater, 30281
        • Rekruttering
        • Clinical Research Institute Stockbridge
        • Hovedetterforsker:
          • Phillip Nowlin
        • Ta kontakt med:
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Forente stater, 46804
        • Rekruttering
        • Fort Wayne Neurological Center
        • Hovedetterforsker:
          • James Stevens
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, Forente stater, 48975
        • Rekruttering
        • Revive Research Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Syed Muhammad Talib Rizvi Raza, MD
        • Ta kontakt med:
      • Sterling Heights, Michigan, Forente stater, 48314
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Forente stater, 63017
        • Rekruttering
        • St. Luke's Hospital, Sleep Medicine and Research Center
        • Hovedetterforsker:
          • Michael McLeland, PhD
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Forente stater, 28054
        • Rekruttering
        • Clinical Research of Gastonia
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anup Banerjee, MD
      • Huntersville, North Carolina, Forente stater, 28078
        • Rekruttering
        • Stern Research Partners, LLC
        • Hovedetterforsker:
          • Thomas Stern, MD
        • Ta kontakt med:
      • Morrisville, North Carolina, Forente stater, 27560
        • Rekruttering
        • David Kudrow, MD
        • Hovedetterforsker:
          • David Kudrow
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forente stater, 44718
        • Rekruttering
        • Neuroscience Research Center, LLC
        • Hovedetterforsker:
          • Ryan Drake
        • Ta kontakt med:
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45245
        • Rekruttering
        • Intrepid Research
        • Hovedetterforsker:
          • Bruce Corser
        • Ta kontakt med:
    • Oklahoma
      • Ardmore, Oklahoma, Forente stater, 73401
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Forente stater, 19001
        • Rekruttering
        • Abington Neurological Associates
        • Hovedetterforsker:
          • John Khoury
        • Ta kontakt med:
      • West Chester, Pennsylvania, Forente stater, 19380
        • Rekruttering
        • Suburban Research Associates
        • Hovedetterforsker:
          • Omer Abdullah, MD
        • Ta kontakt med:
      • Wyomissing, Pennsylvania, Forente stater, 19610
        • Rekruttering
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alec Platt, MD
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Forente stater, 02914
        • Rekruttering
        • Infinity Medical Research Inc.
        • Hovedetterforsker:
          • Curtis Mello
        • Ta kontakt med:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29406
        • Rekruttering
        • Lowcountry Lung and Critical Care, PA
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Thomas Kaelin
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29201
        • Rekruttering
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Richard Bogan
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37204
        • Rekruttering
        • K2 Medical Research
        • Hovedetterforsker:
          • Joshua Lennon, MD
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78731
        • Rekruttering
        • Aayus Research
        • Ta kontakt med:
          • Maria-Fernanda Gamero
          • Telefonnummer: 803-606-2052
          • E-post: Maria@aayus.com
        • Hovedetterforsker:
          • Bhavim Desai
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Rekruttering
        • Southwest Family Medicine Associates
        • Hovedetterforsker:
          • Chrisette Dharma
        • Ta kontakt med:
      • McKinney, Texas, Forente stater, 75069
        • Rekruttering
        • Metroplex Pulmonary and Sleep Center
        • Hovedetterforsker:
          • Shahrukh Kureishy
        • Ta kontakt med:
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78240
        • Rekruttering
        • HAS Research
        • Hovedetterforsker:
          • Hernan A Salazar, DO
        • Ta kontakt med:
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 30328
        • Rekruttering
        • Sleep Therapy and Research Center
        • Hovedetterforsker:
          • Nagwa Lamaie
        • Ta kontakt med:
      • Sugar Land, Texas, Forente stater, 77478
        • Rekruttering
        • Tricoastal Narcolepsy and Sleep Disorders Center
        • Hovedetterforsker:
          • Gerry Meskill
        • Ta kontakt med:
    • Virginia
      • Williamsburg, Virginia, Forente stater, 23188
        • Rekruttering
        • TPMG Clinical Research
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Richard Parisi
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99210
        • Rekruttering
        • Washington State University Sleep and Performance Center
        • Hovedetterforsker:
          • Devon Hansen
        • Ta kontakt med:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • Rekruttering
        • West Virginia University
        • Ta kontakt med:
          • Lauren Chase
          • Telefonnummer: 304-598-4000
        • Hovedetterforsker:
          • Mouhannad Azzouz
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • Rekruttering
        • University of Washington
        • Hovedetterforsker:
          • David Plante
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har en nåværende dokumentert diagnose av IH i henhold til International Classification of Sleep Disorders, Third Edition (ICSD-3) eller Text Revision (ICSD-3-TR) kriterier med bekreftende polysomnografi (PSG) med multiple sleep latency test (MSLT); og hvis aktuelt, en aktigrafirapport med søvnlogg på fil som førte til diagnosen og ble fullført innen de siste 10 årene.
  • Har moderate til svært alvorlige symptomer på IH.
  • Hvis man tar en tillatt kronisk samtidig medisin eller kosttilskudd, inkludert ikke-forbudte antidepressiva, må man ha vært på en stabil dose i minst 3 måneder før screening og samtykke i å fortsette med den stabile dosen gjennom dobbeltblind behandlingsperioden i studien. Enhver behandling som kan påvirke dagtidssøvnighet (inkludert, men ikke begrenset til, stimulanter, modafinil og armodafinil) brukt etter behov, er ikke tillatt.
  • For deltakere som behandles for obstruktiv søvnapné (OSA) eller andre hypoventilasjonslidelser, må de være følgesomme med sin medisinske enhet eller munnstykke som fastslått av undersøkeren. Deltakere må opprettholde OSA-behandlingsfølgesomhet gjennom hele studien.

Eksklusjonskriterier:

  • Har hypersomni på grunn av en annen medisinsk lidelse.
  • Har en historie med pitolisantbruk innen 5 halveringstider før screening.
  • Har en primærdiagnose av psykisk sykdom som ikke er godt kontrollert.
  • Har en historie med moderat eller alvorlig leversvikt.
  • Har en kroppsoverflate (BSA)-korrigert estimert glomerulær filtreringsrate (eGFR) <60 mL/min.
  • Har en kjent historie med langt QT-syndrom eller en betydelig historie med alvorlig abnormitet på elektrokardiogram (EKG).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Double-Blind Treatment Period HBS-301
HBS-301 tablets administered once daily in the morning upon wakening
Legemiddel: HBS-301 tablett
HBS-301 tablett
Andre navn:
  • pitolisant forsinket utløsning
Placebo komparator: Double-blind Treatment Period Placebo
Matching placebo tablets administered once daily in the morning upon wakening
Legemiddel: Placebo
Placebo tablett
Eksperimentell: Open-label Extension Period HBS-301
HBS-301 tablets administered once daily in the morning upon wakening
Legemiddel: HBS-301 tablett
HBS-301 tablett
Andre navn:
  • pitolisant forsinket utløsning

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change in severity of EDS as measured by the Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Tidsramme: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change in cognitive complaints as measured by the British Columbia Cognitive Complaints Inventory
Tidsramme: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The British Columbia Cognitive Complaints Inventory is a participant-reported, 6-item, 4-point scale that assesses perceived cognitive difficulties.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Idiopathic Hypersomnia Severity Scale (IHSS)
Tidsramme: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The IHSS is a 14-item questionnaire designed to measure IH symptoms.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in sleep inertia as measured by the Sleep Inertia Questionnaire (SIQ)
Tidsramme: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The SIQ is a 22-item questionnaire that measures aspects of night and day sleep symptoms and the sleep inertia related to each.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in fatigue as measured by the Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Fatigue Short Form 7a
Tidsramme: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The PROMIS-Fatigue-SF-7a is a 7-question, 5-point scale used to assess fatigue.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Epworth Sleepiness Scale
Tidsramme: Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the IHSS
Tidsramme: Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Clinical Global Impression of Severity (EDS)
Tidsramme: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Clinical Global Impression of Severity (EDS) is a 5-item observer-rated scale that gauges the severity of a participant's EDS symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Patient Global Impression of Severity (EDS)
Tidsramme: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (EDS) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's EDS symptoms.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of EDS as measured by the Patient Global Impression of Change (EDS)
Tidsramme: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (EDS) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their EDS symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Clinical Global Impression of Severity (IH)
Tidsramme: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Clinical Global Impression of Severity (IH) is a 3-item observer-rated scale used to track IH symptom changes.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Patient Global Impression of Severity (IH)
Tidsramme: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (IH) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's IH symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of IH symptoms as measured by the Patient Global Impression of Change (IH)
Tidsramme: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (IH) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their IH symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of sleep inertia as measured by the Patient Global Impression of Severity (Sleep Inertia)
Tidsramme: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (Sleep Inertia) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's sleep inertia symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of sleep inertia as measured by the Patient Global Impression of Change (Sleep Inertia)
Tidsramme: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (Sleep Inertia) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their sleep inertia symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of fatigue as measured by the Patient Global Impression of Severity (Fatigue)
Tidsramme: Baseline of the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (Fatigue) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's fatigue symptoms.
Baseline of the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of fatigue as measured by the Patient Global Impression of Change (Fatigue)
Tidsramme: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (Fatigue) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their fatigue symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in health-related quality of life as measured by the Short Form Health Survey-36 physical and mental component summaries
Tidsramme: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Short Form-36 includes 36 questions across 8 health domains to measure a participant's functional health and well-being.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in work productivity as measured by the Work Productivity and Activity Impairment: Idiopathic Hypersomnia Work Productivity loss score
Tidsramme: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Work Productivity and Activity Impairment: Idiopathic Hypersomnia questionnaire is a 6-item scale used to measure impairments over 7 days.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Incidence of treatment-emergent adverse events
Tidsramme: Throughout study (16 months including OLE)
A treatment-emergent adverse event is any adverse event reported after the first dose of study drug and up to 30 days after final dose of study drug, or any worsening of a pre-existing condition reported after first dose of study drug and up to 30 days after final dose of study drug.
Throughout study (16 months including OLE)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: David Seiden, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

30. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HBS-301-CL-302
  • 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523822-42-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere