Daratumumab u imunitně zprostředkované trombotické trombocytopenické purpury (DarTTP)
DarTTP: Observační, mezinárodní, multicentrická studie Daratumumabu u imuně zprostředkované trombotické trombocytopenické purpury (iTTP)
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
iTTP je autoimunitní onemocnění způsobené autoprotilátkami namířenými proti metaloproteináze ADAMTS13. Rituximab je standardní imunosupresivní léčba doporučovaná mezinárodními směrnicemi. Nicméně 10–15 % pacientů nedosáhne trvalé remise ADAMTS13 s rituximabem a významná část respondentů nakonec potřebuje opětovnou léčbu po 12 měsících nebo dříve. Další terapeutické možnosti jsou omezené a založené na starších imunosupresivních látkách nebo splenektomii, přičemž všechny jsou zatíženy významnou toxicitou a nedostatkem solidních údajů o účinnosti. V poslední době se cílení na CD20-negativní dlouhověké plazmatické buňky jeví jako slibná strategie u refrakterního iTTP. Protilátka proti CD38 daratumumab byla použita u vybraných pacientů s iTTP s dobrými výsledky. Důkazy však pocházejí pouze z izolovaných případových zpráv.
Studie DarTTP si klade za cíl shromáždit důkazy o větším počtu pacientů týkající se účinnosti a bezpečnosti daratumumabu u pacientů s iTTP, kteří jsou refrakterní nebo netolerantní k předchozí imunosupresivní léčbě. Primárním cílovým ukazatelem je podíl pacientů s hladinami aktivity ADAMTS13 nad 20 % normálu 6 měsíců po první aplikaci daratumumabu.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Juri A Giannotta, M.D.
- Telefonní číslo: +390255035273
- E-mail: juri.giannotta@policlinico.mi.it
Studijní místa
-
-
-
Milan, Itálie
- Nábor
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center
-
Kontakt:
- Juri A Giannotta, M.D.
- Telefonní číslo: +390255035273
- E-mail: juri.giannotta@policlinico.mi.it
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Juri A Giannotta, M.D.
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- pacienti s potvrzenou diagnózou iTTP (tj. aktivita ADAMTS13 <10 % s detekovanými protilátkami proti ADAMTS13);
- ve věku ≥ 18 let;
- mužští a ženští pacienti;
- léčení daratumumabem pro iTTP.
Kritéria pro vyloučení:
- pacienti neochotní nebo neschopní poskytnout informovaný souhlas;
- sledování < 6 měsíců po podání daratumumabu.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Dospělí pacienti s iTTP
Pacienti s potvrzenou diagnózou iTTP ve věku ≥ 18 let, léčení daratumumabem pro iTTP
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl pacientů reagujících na daratumumab
Časové okno: Od první aplikace daratumumabu do 12 týdnů po poslední dávce
|
Počet pacientů reagujících na daratumumab / celkový počet pacientů léčených daratumumabem (odezva je definována jako dosažení hladiny aktivity ADAMTS13 nad 20 % normální hodnoty v kterémkoli časovém bodu od první aplikace daratumumabu do 12 týdnů po poslední dávce, bez nových dalších imunosupresiv)
|
Od první aplikace daratumumabu do 12 týdnů po poslední dávce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost daratumumabu
Časové okno: Od první aplikace daratumumabu do 24 týdnů po ní
|
Počet nežádoucích příhod souvisejících s daratumumabem, s použitím CTCAE v5.0
|
Od první aplikace daratumumabu do 24 týdnů po ní
|
|
Délka odpovědi
Časové okno: Od data první zdokumentované aktivity ADAMTS13 >20 % po první dávce daratumumabu do data relapsu ADAMTS13 (tj. aktivity ADAMTS13 <20 %), hodnoceno až do 3 let.
|
Medián doby bez relapsu ADAMTS13 po léčbě daratumumabem
|
Od data první zdokumentované aktivity ADAMTS13 >20 % po první dávce daratumumabu do data relapsu ADAMTS13 (tj. aktivity ADAMTS13 <20 %), hodnoceno až do 3 let.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Cytopenie
- Patologické procesy
- Krvácení
- Kožní projevy
- Hematologická onemocnění
- Poruchy srážení krve
- Poruchy krevních destiček
- Trombotické mikroangiopatie
- Purpura, trombocytopenická
- Purpura
- Trombocytopenie
- Trombofilie
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Příznaky a symptomy
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Purpura, trombotická trombocytopenická
- Trombotická trombocytopenická purpura, získaná
Další identifikační čísla studie
- 6442
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .