Daratumumab w immunologicznej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (DarTTP)
DarTTP: Badanie obserwacyjne, międzynarodowe, wieloośrodkowe nad daratumumabem w immunologicznej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (iTTP)
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
iTTP to choroba autoimmunologiczna spowodowana obecnością autoprzeciwciał skierowanych przeciwko metaloproteinazie ADAMTS13. Rytuksymab jest standardowym leczeniem immunosupresyjnym zalecanym w międzynarodowych wytycznych. Jednakże 10-15% pacjentów nie osiąga trwałej remisji ADAMTS13 za pomocą rytuksymabu, a znaczna część osób odpowiadających na leczenie ostatecznie wymaga ponownego leczenia po 12 miesiącach lub wcześniej. Inne opcje terapeutyczne są ograniczone i opierają się na starszych lekach immunosupresyjnych lub splenektomii, które wiążą się ze znaczną toksycznością i brakiem solidnych danych dotyczących skuteczności. Ostatnio celowanie w długo żyjące komórki plazmatyczne negatywne pod względem CD20 wydaje się obiecującą strategią w opornym iTTP. Przeciwciało monoklonalne anty-CD38 daratumumab zostało zastosowane u wybranych pacjentów z iTTP z dobrymi wynikami. Jednak dowody pochodzą jedynie z pojedynczych opisów przypadków.
Badanie DarTTP ma na celu zebranie dowodów na większej liczbie pacjentów dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa daratumumabu u osób z iTTP, które są oporne lub nietolerujące wcześniejszych terapii immunosupresyjnych. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest odsetek pacjentów z aktywnością ADAMTS13 powyżej 20% wartości prawidłowej w 6 miesięcy od pierwszej dawki daratumumabu.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Juri A Giannotta, M.D.
- Numer telefonu: +390255035273
- E-mail: juri.giannotta@policlinico.mi.it
Lokalizacje studiów
-
-
-
Milan, Włochy
- Rekrutacyjny
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center
-
Kontakt:
- Juri A Giannotta, M.D.
- Numer telefonu: +390255035273
- E-mail: juri.giannotta@policlinico.mi.it
-
Główny śledczy:
- Juri A Giannotta, M.D.
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria włączenia:
- pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem iTTP (tj. aktywność ADAMTS13 <10% z wykrytymi przeciwciałami anty-ADAMTS13);
- wiek ≥ 18 lat;
- pacjenci płci męskiej i żeńskiej;
- leczonych daratumumabem z powodu iTTP.
Kryteria wykluczenia:
- pacjenci niechętni lub niezdolni do wyrażenia świadomej zgody;
- okres obserwacji < 6 miesięcy po podaniu daratumumabu.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Dorośli pacjenci z iTTP
Pacjenci ze stwierdzoną diagnozą iTTP, w wieku ≥ 18 lat, leczeni daratumumabem z powodu iTTP
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Proporcja pacjentów reagujących na daratumumab
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki daratumumabu do 12 tygodni po ostatniej dawce
|
Liczba pacjentów odpowiadających na daratumumab / całkowita liczba pacjentów leczonych daratumumabem (odpowiedź zdefiniowana jako osiągnięcie aktywności ADAMTS13 powyżej 20% normy w dowolnym punkcie czasowym od pierwszej dawki daratumumabu do 12 tygodni po ostatniej dawce, bez nowych dodatkowych leków immunosupresyjnych)
|
Od pierwszej dawki daratumumabu do 12 tygodni po ostatniej dawce
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo daratumumabu
Ramy czasowe: Od pierwszej administracji daratumumabu do 24 tygodni po
|
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z daratumumabem, przy użyciu CTCAE v5.0
|
Od pierwszej administracji daratumumabu do 24 tygodni po
|
|
Czas trwania odpowiedzi
Ramy czasowe: Od daty pierwszej udokumentowanej aktywności ADAMTS13 >20% po pierwszej dawce daratumumabu do daty nawrotu ADAMTS13 (tj. aktywność ADAMTS13 <20%), oceniana do 3 lat.
|
Mediana przeżycia bez nawrotów ADAMTS13 po leczeniu daratumumabem
|
Od daty pierwszej udokumentowanej aktywności ADAMTS13 >20% po pierwszej dawce daratumumabu do daty nawrotu ADAMTS13 (tj. aktywność ADAMTS13 <20%), oceniana do 3 lat.
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Cytopenia
- Procesy patologiczne
- Krwotok
- Manifestacje skórne
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Zaburzenia płytek krwi
- Mikroangiopatie zakrzepowe
- Plamica, małopłytkowość
- Plamica
- Małopłytkowość
- Trombofilia
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Objawy i symptomy
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Purpura, zakrzepowa małopłytkowość
- Plamica małopłytkowa zakrzepowa, nabyta
Inne numery identyfikacyjne badania
- 6442
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .