Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Daratumumab ved immunmediert trombocytopenisk trombotsk purpura (DarTTP)

13. april 2026 oppdatert av: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

DarTTP: en observasjons-, internasjonal, multisentrisk studie om Daratumumab ved immunmediert trombotisk trombocytopenisk purpura (iTTP)

Data om effekt og sikkerhet av daratumumab ved iTTP som er refraktær eller intolerant til standard immunsuppressive behandlinger er begrenset. Derfor har forskerne som mål å samle bevis på et større antall pasienter gjennom et samarbeidende, internasjonalt studie.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

iTTP er en autoimmun sykdom forårsaket av autoantistoffer rettet mot metalloproteinasen ADAMTS13. Rituximab er standard immunsuppressiv behandling som foreslås fra internasjonale retningslinjer. Imidlertid oppnår 10-15 % av pasientene ikke en varig ADAMTS13-remisjon med rituximab, og en betydelig andel av respondenter trenger til slutt re-behandling etter 12 måneder eller mindre. Andre terapeutiske alternativer er knappe og basert på gamle immunsuppressive midler eller splenektomi, alle belastet av relevant toksisitet og mangel på solide effektdata. Nylig har det å rette seg mot CD20-negative langlivede plasmaceller vist seg å være en lovende strategi i refraktær iTTP. Den anti-CD38 monoklonale antistoffet daratumumab har blitt brukt på utvalgte iTTP-pasienter med gode resultater. Imidlertid stammer bevisene kun fra isolerte caserapporter.

DarTTP-studien har som mål å samle bevis på et større antall pasienter om effekten og sikkerheten til daratumumab hos iTTP-personer som er refraktære eller intolerante overfor tidligere immunsuppressive behandlinger. Primærendepunktet er andelen pasienter med ADAMTS13-aktivitetsnivåer over 20 % av normalt ved 6 måneder fra første daratumumab-administrasjon.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

40

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Italia
      • Milan, Italia
        • Rekruttering
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Juri A Giannotta, M.D.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studien inkluderer voksne iTTP-pasienter som ble behandlet med daratumumab i akuttfasen av sykdommen (dvs. med pågående plasmautvekslinger og/eller caplacizumab) eller under remisjon (dvs. på grunn av ADAMTS13-recidiv eller ADAMTS13-aktivitet i plasmanivåer som konsekvent var <20%) fra januar 2010 til 6 måneder før datainnsamlingstidspunktet. Den inkluderer iTTP-pasienter som mottar daratumumab enten for refraktær sykdom eller i ADAMTS13-remisjon, men som er intolerante overfor andre immunsuppressive midler.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • pasienter med bekreftet diagnose iTTP (dvs. ADAMTS13-aktivitet <10% med anti-ADAMTS13-antistoffer påvist);
  • alder ≥ 18 år;
  • mannlige og kvinnelige pasienter;
  • behandlet med daratumumab for iTTP.

Eksklusjonskriterier:

  • pasienter som ikke er villige eller i stand til å gi informert samtykke;
  • oppfølging < 6 måneder etter daratumumab-administrasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Voksne pasienter med iTTP
Pasienter med bekreftet diagnose av iTTP, alder ≥ 18 år, behandlet med daratumumab for iTTP

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel respondenter på daratumumab
Tidsramme: Fra første daratumumab-administrering til 12 uker etter siste dose
Antall pasienter som responderer på daratumumab / totalt antall pasienter behandlet med daratumumab (respons definert som oppnåelse av ADAMTS13-aktivitetsnivåer over 20 % av normalverdien når som helst fra første daratumumab-administrasjon til 12 uker etter siste dose, uten nye tilleggsimmunsuppressiva)
Fra første daratumumab-administrering til 12 uker etter siste dose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet ved daratumumab
Tidsramme: Fra første daratumumab-administrasjon til 24 uker etter
Antall bivirkninger relatert til daratumumab, bruker CTCAE v5.0
Fra første daratumumab-administrasjon til 24 uker etter
Varighet av respons
Tidsramme: Fra datoen for første dokumenterte ADAMTS13-aktivitet >20% etter første dose daratumumab til datoen for ADAMTS13-relaps (dvs. ADAMTS13-aktivitet <20%), vurdert opptil 3 år.
Median ADAMTS13 tilbakefallsfri overlevelse etter daratumumab-behandling
Fra datoen for første dokumenterte ADAMTS13-aktivitet >20% etter første dose daratumumab til datoen for ADAMTS13-relaps (dvs. ADAMTS13-aktivitet <20%), vurdert opptil 3 år.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

7. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2026

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 6442

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere