Daratumumab en la Púrpura Trombocitopénica Trombótica Inmunomediada (DarTTP)
DarTTP: un estudio observacional, internacional y multicéntrico sobre Daratumumab en la púrpura trombocitopénica trombótica inmunomediada (iTTP)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La PTI es una enfermedad autoinmune causada por autoanticuerpos dirigidos contra la metaloproteinasa ADAMTS13. El rituximab es el tratamiento inmunosupresor estándar sugerido por las guías internacionales. Sin embargo, entre el 10 y el 15 % de los pacientes no logran una remisión sostenida de la ADAMTS13 con rituximab, y una parte significativa de los respondedores finalmente necesita un nuevo tratamiento después de 12 meses o menos. Otras opciones terapéuticas son escasas y se basan en inmunosupresores antiguos o esplenectomía, todas ellas con una toxicidad relevante y falta de datos sólidos de eficacia. Recientemente, la orientación hacia las células plasmáticas de larga vida que no expresan CD20 parece ser una estrategia prometedora en la PTI refractaria. El anticuerpo monoclonal anti-CD38 daratumumab se ha empleado en pacientes seleccionados con PTI con buenos resultados. Sin embargo, la evidencia proviene solo de informes de casos aislados.
El estudio DarTTP tiene como objetivo recopilar evidencia en un mayor número de pacientes sobre la eficacia y seguridad del daratumumab en sujetos con PTI que son refractarios o intolerantes a tratamientos inmunosupresores previos. El criterio de valoración principal es la proporción de pacientes con niveles de actividad de ADAMTS13 superiores al 20 % de lo normal a los 6 meses de la primera administración de daratumumab.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Juri A Giannotta, M.D.
- Número de teléfono: +390255035273
- Correo electrónico: juri.giannotta@policlinico.mi.it
Ubicaciones de estudio
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Milan, Italia
- Reclutamiento
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center
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Contacto:
- Juri A Giannotta, M.D.
- Número de teléfono: +390255035273
- Correo electrónico: juri.giannotta@policlinico.mi.it
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Investigador principal:
- Juri A Giannotta, M.D.
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- pacientes con diagnóstico confirmado de PTTPi (es decir, actividad de ADAMTS13 <10% con anticuerpos anti-ADAMTS13 detectados);
- edad ≥ 18 años;
- pacientes de sexo masculino y femenino;
- tratados con daratumumab para PTTPi.
Criterios de exclusión:
- pacientes que no estén dispuestos o no puedan dar su consentimiento informado;
- seguimiento < 6 meses después de la administración de daratumumab.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes adultos con púrpura trombocitopénica trombótica inmunomediada
Pacientes con diagnóstico confirmado de PTI, con edad ≥ 18 años, tratados con daratumumab para PTI
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de respondedores a daratumumab
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de daratumumab hasta 12 semanas después de la última dosis
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Número de pacientes que responden a daratumumab / número total de pacientes tratados con daratumumab (respuesta definida como la consecución de niveles de actividad de ADAMTS13 superiores al 20% de lo normal en cualquier momento desde la primera administración de daratumumab hasta 12 semanas después de la última dosis, sin nuevos inmunosupresores adicionales)
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Desde la primera administración de daratumumab hasta 12 semanas después de la última dosis
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad de daratumumab
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de daratumumab hasta 24 semanas después
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Número de eventos adversos relacionados con daratumumab, utilizando CTCAE v5.0
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Desde la primera administración de daratumumab hasta 24 semanas después
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Duración de la respuesta
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera actividad documentada de ADAMTS13 >20% después de la primera dosis de daratumumab hasta la fecha de recaída de ADAMTS13 (es decir, actividad de ADAMTS13 <20%), evaluado hasta 3 años.
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Supervivencia libre de recaída mediana de ADAMTS13 tras el tratamiento con daratumumab
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Desde la fecha de la primera actividad documentada de ADAMTS13 >20% después de la primera dosis de daratumumab hasta la fecha de recaída de ADAMTS13 (es decir, actividad de ADAMTS13 <20%), evaluado hasta 3 años.
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Colaboradores e Investigadores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Citopenia
- Procesos Patológicos
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- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
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- Trombofilia
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Púrpura Trombótica Trombocitopénica
- Púrpura trombocitopénica trombótica, adquirida
Otros números de identificación del estudio
- 6442
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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