Daratumumab ved immunmedieret trombocytopenisk trombotsk purpura (DarTTP)
DarTTP: en Observationsbaseret, International, Multicentrisk Studie om Daratumumab ved Immunmedieret Trombocytopenisk Purpura (iTTP)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
iTTP er en autoimmun sygdom forårsaget af autoantistoffer rettet mod metalloproteinaset ADAMTS13. Rituximab er den standard immunsuppressive behandling, der foreslås i internationale retningslinjer. Imidlertid opnår 10-15 % af patienterne ikke en vedvarende ADAMTS13-remission med rituximab, og en betydelig del af responderende har til sidst behov for genbehandling efter 12 måneder eller mindre. Andre terapeutiske muligheder er få og baseret på gamle immunsuppressive midler eller splenektomi, som alle er belastet af relevant toksicitet og manglende solide effektivitetsdata. For nylig har målrettet behandling af CD20-negative langlivede plasmaceller vist sig at være en lovende strategi ved refraktær iTTP. Det anti-CD38 monoklonale antistof daratumumab er blevet anvendt på udvalgte iTTP-patienter med gode resultater. Imidlertid stammer evidensen kun fra isolerede caserapporter.
DarTTP-studiet har til formål at indsamle evidens på et større antal patienter om effektiviteten og sikkerheden af daratumumab hos iTTP-personer, der er refraktære eller intolerante over for tidligere immunsuppressive behandlinger. Det primære endepunkt er andelen af patienter med ADAMTS13-aktivitetsniveauer over 20 % af det normale 6 måneder efter den første daratumumab-administration.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Juri A Giannotta, M.D.
- Telefonnummer: +390255035273
- E-mail: juri.giannotta@policlinico.mi.it
Studiesteder
-
-
-
Milan, Italien
- Rekruttering
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center
-
Kontakt:
- Juri A Giannotta, M.D.
- Telefonnummer: +390255035273
- E-mail: juri.giannotta@policlinico.mi.it
-
Ledende efterforsker:
- Juri A Giannotta, M.D.
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- patienter med en bekræftet diagnose af iTTP (dvs. ADAMTS13-aktivitet <10% med påviste anti-ADAMTS13-antistoffer);
- alder ≥ 18 år;
- mandlige og kvindelige patienter;
- behandlet med daratumumab for iTTP.
Eksklusionskriterier:
- patienter, der ikke er villige eller i stand til at give deres informerede samtykke;
- opkøbning < 6 måneder efter daratumumab-administration.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Voksne patienter med iTTP
Patienter med en bekræftet diagnose af iTTP, alder ≥ 18 år, behandlet med daratumumab for iTTP
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel af patienter, der reagerer på daratumumab
Tidsramme: Fra den første daratumumab-administration til 12 uger efter den sidste dosis
|
Antal patienter, der reagerer på daratumumab / samlet antal patienter behandlet med daratumumab (respons defineret som opnåelse af ADAMTS13-aktivitetsniveauer over 20% af normalt på et hvilket som helst tidspunkt fra den første daratumumab-administrering til 12 uger efter den sidste dosis, uden nye yderligere immunsuppressiva)
|
Fra den første daratumumab-administration til 12 uger efter den sidste dosis
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerheden ved daratumumab
Tidsramme: Fra den første daratumumab-administration til 24 uger efter
|
Antal bivirkninger relateret til daratumumab, ved brug af CTCAE v5.0
|
Fra den første daratumumab-administration til 24 uger efter
|
|
Varighed af respons
Tidsramme: Fra datoen for den første dokumenterede ADAMTS13-aktivitet >20% efter den første dosis daratumumab indtil datoen for ADAMTS13-recidiv (dvs. ADAMTS13-aktivitet <20%), vurderet op til 3 år.
|
Median ADAMTS13-relapsfri overlevelse efter daratumumab-behandling
|
Fra datoen for den første dokumenterede ADAMTS13-aktivitet >20% efter den første dosis daratumumab indtil datoen for ADAMTS13-recidiv (dvs. ADAMTS13-aktivitet <20%), vurderet op til 3 år.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Cytopeni
- Patologiske processer
- Blødning
- Hudmanifestationer
- Hæmatologiske sygdomme
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Blodpladeforstyrrelser
- Trombotiske mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Trombocytopeni
- Trombofili
- Patologiske tilstande, tegn og symptomer
- Tegn og symptomer
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Purpura, trombotisk trombocytopenisk
- Trombocytopenisk purpura, erhvervet
Andre undersøgelses-id-numre
- 6442
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .