Daratumumab bij immuungemedieerde trombotische trombocytopenische purpura (DarTTP)
DarTTP: een observationele, internationale, multicentrische studie naar Daratumumab bij immunogemedieerde trombotische trombocytopenische purpura (iTTP)
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
iTTP is een auto-immuunziekte veroorzaakt door auto-antilichamen gericht tegen de metalloproteïnase ADAMTS13. Rituximab is de standaard immunosuppressieve behandeling die wordt voorgesteld in internationale richtlijnen. Echter, 10-15% van de patiënten bereikt geen langdurige ADAMTS13-remissie met rituximab, en een aanzienlijk deel van de respondenten heeft uiteindelijk opnieuw behandeling nodig na 12 maanden of minder. Andere therapeutische opties zijn schaars en gebaseerd op oude immunosuppressiva of splenectomie, die allemaal belast zijn door relevante toxiciteit en gebrek aan solide werkzaamheidsgegevens. Recentelijk lijkt het richten op CD20-negatieve langlevende plasmacellen een veelbelovende strategie bij refractaire iTTP. Het anti-CD38 monoklonale antilichaam daratumumab is gebruikt bij geselecteerde iTTP-patiënten met goede resultaten. Echter, bewijs komt alleen van geïsoleerde casusrapporten.
De DarTTP-studie heeft als doel bewijs te verzamelen over een groter aantal patiënten over de werkzaamheid en veiligheid van daratumumab bij iTTP-patiënten die refractair of intolerant zijn voor eerdere immunosuppressieve behandelingen. Het primaire eindpunt is het aandeel patiënten met ADAMTS13-activiteitsniveaus boven 20% van normaal na 6 maanden vanaf de eerste daratumumab-toediening.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Juri A Giannotta, M.D.
- Telefoonnummer: +390255035273
- E-mail: juri.giannotta@policlinico.mi.it
Studie Locaties
-
-
-
Milan, Italië
- Werving
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center
-
Contact:
- Juri A Giannotta, M.D.
- Telefoonnummer: +390255035273
- E-mail: juri.giannotta@policlinico.mi.it
-
Hoofdonderzoeker:
- Juri A Giannotta, M.D.
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- patiënten met een bevestigde diagnose iTTP (d.w.z. ADAMTS13-activiteit <10% met anti-ADAMTS13-antilichamen gedetecteerd);
- leeftijd ≥ 18 jaar;
- mannelijke en vrouwelijke patiënten;
- behandeld met daratumumab voor iTTP.
Exclusiecriteria:
- patiënten die niet bereid of in staat zijn hun geïnformeerde toestemming te geven;
- follow-up < 6 maanden na daratumumab-toediening.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Volwassen patiënten met iTTP
Patiënten met een bevestigde diagnose van iTTP, ouder dan of gelijk aan 18 jaar, behandeld met daratumumab voor iTTP
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aandeel respondenten op daratumumab
Tijdsspanne: Vanaf de eerste daratumumabtoediening tot 12 weken na de laatste dosis
|
Aantal patiënten dat reageert op daratumumab / totaal aantal patiënten behandeld met daratumumab (respons gedefinieerd als het behalen van ADAMTS13-activiteitsniveaus boven 20% van normaal op elk tijdstip vanaf de eerste daratumumabtoediening tot 12 weken na de laatste dosis, zonder nieuwe aanvullende immunosuppressiva)
|
Vanaf de eerste daratumumabtoediening tot 12 weken na de laatste dosis
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid van daratumumab
Tijdsspanne: Vanaf de eerste daratumumabtoediening tot 24 weken na
|
Aantal bijwerkingen gerelateerd aan daratumumab, gebruikmakend van CTCAE v5.0
|
Vanaf de eerste daratumumabtoediening tot 24 weken na
|
|
Duur van respons
Tijdsspanne: Van de datum van de eerste gedocumenteerde ADAMTS13-activiteit >20% na de eerste dosis daratumumab tot de datum van ADAMTS13-recidief (d.w.z. ADAMTS13-activiteit <20%), beoordeeld tot 3 jaar.
|
Mediane ADAMTS13 terugvalvrije overleving na daratumumabbehandeling
|
Van de datum van de eerste gedocumenteerde ADAMTS13-activiteit >20% na de eerste dosis daratumumab tot de datum van ADAMTS13-recidief (d.w.z. ADAMTS13-activiteit <20%), beoordeeld tot 3 jaar.
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Cytopenie
- Pathologische processen
- Bloeding
- Manifestaties van de huid
- Hematologische ziekten
- Bloedstollingsstoornissen
- Bloedplaatjesstoornissen
- Trombotische microangiopathieën
- Purpura, trombocytopenisch
- Purpura
- Trombocytopenie
- Trombofilie
- Pathologische aandoeningen, tekenen en symptomen
- Tekenen en symptomen
- Hemische en lymfatische ziekten
- Purpura, trombotische trombocytopenie
- Verworven trombotische trombocytopenische purpura
Andere studie-ID-nummers
- 6442
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .