Daratumumabi immuunivälitteisessä tromboottisessa trombosytopenisessa purpurassa (DarTTP)
DarTTP: Havainnollinen, kansainvälinen, monikeskuksinen tutkimus Daratumumabista immuunivälitteisessä tromboottisessa trombosytopenisessa purpurassa (iTTP)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
iTTP on autoimmuunisairaus, joka johtuu ADAMTS13-metalloproteinaasia vastaan suunnatuista autoantikehoista. Rituksimabi on kansainvälisten suositusten mukainen standardi immuunivasteen estohoitovaihtoehto. Kuitenkin 10–15 % potilaista ei saavuta pysyvää ADAMTS13-remissiota rituksimabilla, ja merkittävä osa vastaajista tarvitsee lopulta uudelleenhoitoa 12 kuukauden tai lyhyemmän ajan kuluttua. Muut hoitovaihtoehdot ovat niukkoja ja perustuvat vanhoihin immuunivasteen estolääkkeisiin tai pernanpoistoon, joihin kaikkiin liittyy merkittävää myrkyllisyyttä ja vankkoja tehokkuustietoja puuttuu. Viime aikoina CD20-negatiivisten pitkäikäisten plasmasolujen kohdentaminen on osoittautunut lupaavaksi strategiaksi refraktaarisessa iTTP:ssä. Anti-CD38-monoklonaalista vasta-ainetta daratumumabia on käytetty valituilla iTTP-potilailla hyvillä tuloksilla. Todisteet perustuvat kuitenkin vain yksittäisiin tapausraportteihin.
DarTTP-tutkimuksen tavoitteena on kerätä todisteita suuremmasta potilasmäärästä daratumumabin tehokkuudesta ja turvallisuudesta iTTP-potilailla, jotka ovat refraktaarisia tai sietämättömiä aiemmille immuunivasteen estohoidoille. Päätepisteenä on potilaiden osuus, joilla ADAMTS13-aktiivisuustaso on yli 20 % normaalista 6 kuukauden kuluttua ensimmäisestä daratumumabiannoksesta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Juri A Giannotta, M.D.
- Puhelinnumero: +390255035273
- Sähköposti: juri.giannotta@policlinico.mi.it
Opiskelupaikat
-
-
-
Milan, Italia
- Rekrytointi
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Juri A Giannotta, M.D.
- Puhelinnumero: +390255035273
- Sähköposti: juri.giannotta@policlinico.mi.it
-
Päätutkija:
- Juri A Giannotta, M.D.
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- potilaat, joilla on vahvistettu iTTP-diagnoosi (eli ADAMTS13-aktiivisuus <10 % ja havaittu anti-ADAMTS13-vasta-aineita);
- ikä ≥ 18 vuotta;
- mies- ja naispotilaat;
- hoidettu daratumumabilla iTTP:hen.
Poissulkemiskriteerit:
- potilaat, jotka eivät halua tai pysty antamaan tietoista suostumustaan;
- seuranta < 6 kuukautta daratumumabin annostelun jälkeen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Aikuispotilaat, joilla on iTTP
Potilaat, joilla on vahvistettu iTTP-diagnoosi, ikä ≥ 18 vuotta, joita hoidetaan daratumumabilla iTTP:hen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Daratumumabiin vastaavien potilaiden osuus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä daratumumab-annoksesta 12 viikkoon viimeisen annoksen jälkeen
|
Potilaiden määrä, jotka reagoivat daratumumabiin / daratumumabilla hoidettujen potilaiden kokonaismäärä (vastauksena määritellään ADAMTS13-aktiivisuustason saavuttaminen yli 20 % normaalista milloin tahansa ensimmäisen daratumumabin annoksesta viimeisen annoksen jälkeen 12 viikkoon ilman uusia lisäimmunosupressantteja)
|
Ensimmäisestä daratumumab-annoksesta 12 viikkoon viimeisen annoksen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Daratumumabin turvallisuus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä daratumumab-annostuksesta 24 viikkoon jälkeen
|
Daratumumabiin liittyvien haittatapahtumien lukumäärä käyttäen CTCAE v5.0 -luokitusta
|
Ensimmäisestä daratumumab-annostuksesta 24 viikkoon jälkeen
|
|
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: Ensimmäisen dokumentoidun ADAMTS13-aktiivisuuden päivämäärästä (>20 %) ensimmäisen daratumumab-annoksen jälkeen aina ADAMTS13-relapsin päivämäärään (eli ADAMTS13-aktiivisuus <20 %), arvioitu enintään 3 vuoden ajan.
|
Mediaani ADAMTS13-relapsivapaa selviytyminen daratumumab-hoidon jälkeen
|
Ensimmäisen dokumentoidun ADAMTS13-aktiivisuuden päivämäärästä (>20 %) ensimmäisen daratumumab-annoksen jälkeen aina ADAMTS13-relapsin päivämäärään (eli ADAMTS13-aktiivisuus <20 %), arvioitu enintään 3 vuoden ajan.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sytopenia
- Patologiset prosessit
- Verenvuoto
- Ihon ilmenemismuodot
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Trombosytopenia
- Trombofilia
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Hemic- ja imusuutteet
- Purppura, tromboottinen trombosytopeeninen
- Hankittu tromboottinen trombosytopeeninen purpura
Muut tutkimustunnusnumerot
- 6442
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .