Daratumumab nella Porpora Trombotica Trombocitopenica Immunomediata (DarTTP)
DarTTP: uno studio osservazionale, internazionale, multicentrico sul Daratumumab nella porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata (iTTP)
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
La iTTP è una malattia autoimmune causata da autoanticorpi diretti contro la metalloproteinasi ADAMTS13. Il rituximab è il trattamento immunosoppressivo standard suggerito dalle linee guida internazionali. Tuttavia, il 10-15% dei pazienti non raggiunge una remissione sostenuta di ADAMTS13 con il rituximab, e una parte significativa dei rispondenti alla fine necessita di un nuovo trattamento dopo 12 mesi o meno. Le altre opzioni terapeutiche sono scarse e basate su vecchi agenti immunosoppressivi o splenectomia, tutti gravati da tossicità rilevante e mancanza di dati solidi sull'efficacia. Recentemente, il targeting delle plasmacellule a lunga vita CD20-negative sembra essere una strategia promettente nella iTTP refrattaria. L'anticorpo monoclonale anti-CD38 daratumumab è stato utilizzato in pazienti selezionati con iTTP con buoni risultati. Tuttavia, le prove derivano solo da casi clinici isolati.
Lo studio DarTTP mira a raccogliere prove su un numero maggiore di pazienti riguardo all'efficacia e alla sicurezza del daratumumab in soggetti con iTTP che sono refrattari o intolleranti ai precedenti trattamenti immunosoppressivi. L'endpoint primario è la proporzione di pazienti con livelli di attività di ADAMTS13 superiori al 20% del normale a 6 mesi dalla prima somministrazione di daratumumab.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Juri A Giannotta, M.D.
- Numero di telefono: +390255035273
- Email: juri.giannotta@policlinico.mi.it
Luoghi di studio
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Milan, Italia
- Reclutamento
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center
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Contatto:
- Juri A Giannotta, M.D.
- Numero di telefono: +390255035273
- Email: juri.giannotta@policlinico.mi.it
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Investigatore principale:
- Juri A Giannotta, M.D.
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
- pazienti con diagnosi confermata di iTTP (cioè, attività di ADAMTS13 <10% con anticorpi anti-ADAMTS13 rilevati);
- età ≥ 18 anni;
- pazienti di sesso maschile e femminile;
- trattati con daratumumab per iTTP.
Criteri di esclusione:
- pazienti non disposti o incapaci di fornire il loro consenso informato;
- follow-up < 6 mesi dopo la somministrazione di daratumumab.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Pazienti adulti con iTTP
Pazienti con diagnosi confermata di iTTP, di età ≥ 18 anni, trattati con daratumumab per iTTP
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Proporzione di rispondenti a daratumumab
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di daratumumab fino a 12 settimane dopo l'ultima dose
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Numero di pazienti che rispondono al daratumumab / numero totale di pazienti trattati con daratumumab (risposta definita come il raggiungimento di livelli di attività ADAMTS13 superiori al 20% del normale in qualsiasi momento dalla prima somministrazione di daratumumab fino a 12 settimane dopo l'ultima dose, senza nuovi immunosoppressori aggiuntivi)
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Dalla prima somministrazione di daratumumab fino a 12 settimane dopo l'ultima dose
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza del daratumumab
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di daratumumab fino a 24 settimane dopo
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Numero di eventi avversi correlati al daratumumab, utilizzando CTCAE v5.0
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Dalla prima somministrazione di daratumumab fino a 24 settimane dopo
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Durata della risposta
Lasso di tempo: Dalla data della prima attività documentata di ADAMTS13 >20% dopo la prima dose di daratumumab fino alla data di recidiva di ADAMTS13 (cioè, attività di ADAMTS13 <20%), valutata fino a 3 anni.
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Sopravvivenza mediana senza recidiva di ADAMTS13 dopo trattamento con daratumumab
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Dalla data della prima attività documentata di ADAMTS13 >20% dopo la prima dose di daratumumab fino alla data di recidiva di ADAMTS13 (cioè, attività di ADAMTS13 <20%), valutata fino a 3 anni.
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Citopenia
- Processi patologici
- Emorragia
- Manifestazioni cutanee
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Microangiopatie trombotiche
- Porpora, Trombocitopenica
- Porpora
- Trombocitopenia
- Trombofilia
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Segni e sintomi
- Malattie emiche e linfatiche
- Porpora, Trombotico Trombocitopenico
- Porpora trombotica trombocitopenica acquisita
Altri numeri di identificazione dello studio
- 6442
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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