Daratumumab na Púrpura Trombocitopénica Trombótica Imuno-mediada (DarTTP)
DarTTP: Um Estudo Observacional, Internacional e Multicêntrico sobre Daratumumab na Púrpura Trombocitopênica Trombótica Imunomediada (iTTP)
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
O iTTP é uma doença autoimune causada por autoanticorpos dirigidos contra a metaloproteinase ADAMTS13. O rituximabe é o tratamento imunossupressor padrão sugerido pelas diretrizes internacionais. No entanto, 10-15% dos pacientes não alcançam uma remissão sustentada da ADAMTS13 com rituximabe, e uma porção significativa dos respondedores eventualmente necessita de retratamento após 12 meses ou menos. Outras opções terapêuticas são escassas e baseiam-se em antigos agentes imunossupressores ou esplenectomia, todas oneradas por toxicidade relevante e falta de dados sólidos de eficácia. Recentemente, o direcionamento de plasmócitos de longa duração negativos para CD20 parece ser uma estratégia promissora no iTTP refratário. O anticorpo monoclonal anti-CD38 daratumumabe tem sido utilizado em pacientes selecionados com iTTP com bons resultados. No entanto, as evidências derivam apenas de relatos de casos isolados.
O estudo DarTTP visa recolher evidências num maior número de pacientes sobre a eficácia e segurança do daratumumabe em indivíduos com iTTP que são refratários ou intolerantes a tratamentos imunossupressores anteriores. O endpoint primário é a proporção de pacientes com níveis de atividade da ADAMTS13 acima de 20% do normal aos 6 meses após a primeira administração de daratumumabe.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Juri A Giannotta, M.D.
- Número de telefone: +390255035273
- E-mail: juri.giannotta@policlinico.mi.it
Locais de estudo
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Milan, Itália
- Recrutamento
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center
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Contato:
- Juri A Giannotta, M.D.
- Número de telefone: +390255035273
- E-mail: juri.giannotta@policlinico.mi.it
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Investigador principal:
- Juri A Giannotta, M.D.
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de Inclusão:
- doentes com diagnóstico confirmado de iTTP (ou seja, atividade de ADAMTS13 <10% com anticorpos anti-ADAMTS13 detetados);
- idade ≥ 18 anos;
- doentes do sexo masculino e feminino;
- tratados com daratumumab para iTTP.
Critérios de Exclusão:
- doentes que não estejam dispostos ou não possam dar o seu consentimento informado;
- seguimento < 6 meses após a administração de daratumumab.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Doentes adultos com iTTP
Pacientes com diagnóstico confirmado de iTTP, com idade ≥ 18 anos, tratados com daratumumab para iTTP
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Proporção de respondedores ao daratumumab
Prazo: Desde a primeira administração de daratumumab até 12 semanas após a última dose
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Número de doentes que responderam ao daratumumab / número total de doentes tratados com daratumumab (resposta definida como a obtenção de níveis de atividade da ADAMTS13 superiores a 20% do normal em qualquer momento desde a primeira administração de daratumumab até 12 semanas após a última dose, sem novos imunossupressores adicionais)
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Desde a primeira administração de daratumumab até 12 semanas após a última dose
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança do daratumumab
Prazo: Desde a primeira administração de daratumumab até 24 semanas após
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Número de eventos adversos relacionados com daratumumab, utilizando CTCAE v5.0
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Desde a primeira administração de daratumumab até 24 semanas após
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Duração da resposta
Prazo: Desde a data da primeira atividade documentada de ADAMTS13 >20% após a primeira dose de daratumumab até à data de recidiva de ADAMTS13 (ou seja, atividade de ADAMTS13 <20%), avaliado até 3 anos.
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Mediana da sobrevivência livre de recaída do ADAMTS13 após tratamento com daratumumab
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Desde a data da primeira atividade documentada de ADAMTS13 >20% após a primeira dose de daratumumab até à data de recidiva de ADAMTS13 (ou seja, atividade de ADAMTS13 <20%), avaliado até 3 anos.
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Colaboradores e Investigadores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Citopenia
- Processos Patológicos
- Hemorragia
- Manifestações de pele
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Trombofilia
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Púrpura Trombocitopênica Trombótica
- Púrpura trombocitopénica trombótica, adquirida
Outros números de identificação do estudo
- 6442
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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