Vytvoření registru konzervativní péče a ortéz (CCBR) (CCBR)

Idiopatická skolióza (IS) je nejběžnější formou skoliózy, definovaná jako boční zakřivení páteře o nejméně 10°. Pokud se neléčí u rostoucích dětí, mohou se křivky zhoršovat, což vede k bolestem zad, kardiopulmonální dysfunkci a výrazné deformitě ovlivňující jak fyzické, tak psychosociální fungování. IS je běžná, postihuje přibližně 3 % populace; téměř 10 % těchto pacientů vyžaduje léčbu a 0,1 % splňuje indikace k operaci. Možnosti léčby, včetně sledování, korzetování, fyzioterapie a chirurgie, jsou specifické pro pacienta v závislosti na rizikových faktorech progrese, jako je kostní zralost, velikost křivky a rodinná anamnéza.

Chirurgie se typicky doporučuje pacientům, jejichž křivky dosahují 50° nebo více. Cílem chirurgické korekce je trvale zlepšit zarovnání a rovnováhu trupu. Nejběžnějším výkonem je zadní spinální fúze, kde se k úspěšnému dosažení těchto výsledků používají tuhé tyče, ale za cenu ztráty flexibility v operovaném segmentu. Bohužel, chirurgie vystavuje pacienty riziku komplikací. Studie uvádějí míru chirurgických komplikací 0 %–15,4 %, s mírou reoperací mezi 12,9 % a 47,5 %. Komplikace zahrnují infekce, problémy s hojením ran, neurologická poranění, poškození kůže, selhání implantátu a špatný kosmetický výsledek, což vytváří fyzickou a duševní zátěž pro pacienty a jejich pečovatele.

Kromě negativního dopadu komplikací způsobených chirurgií je chirurgická korekce IS poměrně nákladná. Vigneswaran et al uvedli, že nemocniční poplatky za operaci IS se více než ztrojnásobily z přibližně 55 000 $ v roce 1997 na přes 177 000 $ v roce 2012. Tato čísla nezahrnují důsledky komplikací a reoperací, které tyto náklady zvyšují a zvyšují zátěž pro pacienty, jejich rodiny a zdravotnický systém jako celek.

Cílem neoperační terapie pro IS, korzetování a fyzioterapie, je zabránit nebo omezit progresi křivky a odstranit potřebu chirurgie, čímž se vyhnout těmto nákladům a potenciálním komplikacím. To je klíčovým cílem léčby IS, a korzetování, hlavní pilíř konzervativní léčby IS, bylo v mnoha studiích prokázáno, že snižuje riziko progrese křivky a potřebu chirurgie oproti přirozenému průběhu. Studie BrAIST z roku 2013, randomizovaná klinická studie, poskytla dosud nejpřesvědčivější důkazy ve prospěch korzetování, a tato přelomová studie výrazně zvýšila zájem a využívání korzetování po celém světě. Přesto, více než desetiletí poté, stále chybí silné, na důkazech založené pokyny pro léčbu korzetem.

Ano, současná literatura důsledně ukazuje, že lepší výsledky korzetování jsou pozorovány u starších pacientů s menšími křivkami a lepší compliance s korzetem, ale když se člověk pokusí destilovat konkrétní kritéria z těchto obecných tvrzení (např. jak malá křivka pro korzetování, nebo kolik hodin v korzetu stačí), literatura je nesmírně variabilní; detaily nejsou dobře pochopeny ani obecně přijímány. Variabilita je vidět v celé literatuře o korzetování s malou konzistencí v indikacích pro léčbu korzetem, typech korzetů, předpisech korzetů, používání monitorů, načasování rentgenů, cílech korzetování a hodnocení kostní zralosti. Nedávný pokyn k nejlepší praxi pro korzetování u AIS, publikovaný v roce 2020 Roye et al., zdůraznil tuto výzvu tím, že ukázal širokou variabilitu v tak základních faktorech, jako je zahájení péče o korzet, předpisy korzetů, typy korzetů, používání monitorování compliance a jak a kdy ukončit léčbu. Tyto závěry byly replikovány v nedávném průzkumu členů SRS, který ukázal variabilitu ve všech aspektech léčby korzetem od zahájení až po ukončení, hodnocení kvality korzetu a objektivního monitorování korzetu. Mnoho neznámých a mnoho mezer v současné literatuře ukazuje jasnou a naléhavou potřebu velkého registru korzetování k vyhodnocení režimů korzetování a nakonec optimalizaci výsledků.

Pokud jde o předchozí práci v této oblasti, existují nějaké multicentrické registry studující léčbu korzetem IS. Systematický přehled z roku 2015 zkoumající dopad studií registrů páteře nenašel žádné registry shromažďující data o konzervativní péči (všechny byly chirurgické). Autoři dospěli k závěru, že chybí důkazy pro roli stávajících registrů při zlepšování kvality péče, a doporučili vybudovat konkrétnější registry na základě dobře definovaných výzkumných otázek. Data z reálného světa pocházející z návrhu registru pro navrhovaný registr korzetů budou zdrojem dat poskytujících prospektivní důkazy a vědeckou podporu pokynům v léčbě korzetem.

Shrnuto, IS je běžný stav postihující významnou část populace. Chirurgická IS je nákladná a vystavuje pacienty riziku významných nepříznivých výsledků, včetně infekce a poranění míchy. Korzetování je zavedená a účinná léčba, u které bylo prokázáno, že jasně snižuje riziko progrese křivky a riziko chirurgie, ale zůstávají významné otázky ohledně optimálních indikací, léčebných režimů a ukončení korzetování. Navzdory mnoha tisícům pacientů podstupujících léčbu korzetem pro IS dnes existuje obrovská variabilita v režimech korzetování a neexistuje žádný velký, multi-institucionální registr monitorující tuto populaci, který by pomohl odpovědět na tyto klíčové otázky. Existuje jasná a naléhavá potřeba podpory pro takový registr, a níže je navržen rámec pro vývoj a zahájení takového registru pro léčbu korzetem u IS.

Registr korzetů je ideální způsob, jak odpovědět na výzkumné otázky týkající se účinku korzetování na přirozený průběh skoliózy. Existuje mnoho faktorů, které ovlivňují účinek korzetování na pacienty se skoliózou. Například, compliance s korzetem se ukázala jako kriticky důležitá pro úspěšné výsledky korzetování, a compliance sama je ovlivněna širokou škálou faktorů napříč více doménami včetně: psychosociálních faktorů (např. osobnost a podpora rodiny), faktorů souvisejících s pacientem (např. věk), faktorů souvisejících s korzetem (např. design korzetu, materiál korzetu, předpis korzetu) a faktorů souvisejících s křivkou (např. velikost a tuhost křivky). Longitudinální sběr dat od pacientů vedených různými lékaři poskytne návod pro klinické rozhodování prostřednictvím léčby a diagnostických protokolů založených na důkazech.

Cílem tohoto výzkumu je retrospektivně shromáždit komplexní, longitudinální data o pacientech s idiopatickou skoliózou léčených korzetem, aby bylo možné vyhodnotit výsledky a jejich determinanty, informovat klinické rozhodování, zvýšit standardizaci léčby a nakonec zlepšit péči. Tento cíl bude splněn prostřednictvím následujícího procesu:

Návrh a konstrukce databáze: datové proměnné, které mají být shromážděny, budou definovány a organizovány v hierarchické struktuře s ohledem na longitudinální data. Multidisciplinární tým včetně odborných kliniků, zkušených výzkumníků a odborného ortézáře bude spolupracovat na návrhu registru databáze. Databáze bude nastavena pro retrospektivní i prospektivní zadávání dat.

Časové body sběru dat: výchozí stav; kontrolní návštěvy korzetu až do ukončení korzetování při kostní zralosti, minimálně ročně. Kontrolní návštěvy budou rozlišeny mezi kontrolou a úpravou korzetu a obnovením a dodáním korzetu. Následná péče po korzetování 12 a 24 měsíců po ukončení korzetování.

Retrospektivní zadávání dat: všechna data pacientů shromážděná v souborech pdf budou zkontrolována a zadána do databáze, čímž se vytvoří retrospektivní kohorta pro předběžnou analýzu. Pro optimalizaci procesu bude zadávání dat zahájeno od nejnověji propuštěných pacientů a bude pokračovat zpětně v čase. To umožní registru zahrnout pacienty s nejnovějším klinickým managementem (např. pokročilejší korzety, standardní používání senzorů k měření compliance a moderní radiografické protokoly).

Retrospektivní analýza dat: popis a kontrola chybějících dat povede k upřesnění proměnných a proměnné budou klasifikovány podle jejich důležitosti. Pro analýzu léčebných výsledků budou použity logistické a lineární regresní modely. Budou provedena srovnání mezi pacienty s růstovou modulací, těmi se stabilizací křivek a těmi s progresí v čase až k operaci. Budou porovnány různé použité radiografické protokoly, aby se zkontrolovaly rozdíly ve variace Cobbova úhlu v čase.

Vyvíjený registr odpoví na více výzkumných otázek. Data shromážděná v retrospektivní fázi studie budou použita k prozkoumání různých faktorů ovlivňujících výsledky korzetování. Například, stále více důkazů ukazuje, že léčba korzetem může vést k růstové modulaci a zlepšení velikosti křivky v čase. Studie má za cíl identifikovat faktory spojené s růstovou modulací včetně velikosti a umístění křivky, kostní zralosti, typu korzetu, expozice korzetu (čas v korzetu) a zkušeností ortézáře (roky praxe). Další výzkumné priority budou zahrnovat vytváření protokolů pro optimalizaci načasování/frekvence rentgenů, což povede k vývoji pokynů pro nejlepší praxi pro hodnocení výsledků pacientů ortézářem. Kromě toho, ukončení korzetování je zcela neprozkoumané téma; neexistuje shoda na tom, jaká kritéria použít při rozhodování o zastavení korzetování, jak, nebo dokonce zda, postupně korzet vysazovat v čase, a jak monitorovat pacienty po ukončení korzetování. Konečným cílem je vytvořit standardizované protokoly pro maximalizaci úspěšných radiografických výsledků při omezení nákladů a zachování výsledků kvality života pro naše pacienty a jejich rodiny.

Materiál a metoda Současný projekt popisuje retrospektivní fázi, která funguje jako pilot prospektivní fáze. Retrospektivní fáze bude také zahrnovat ambispektivní kohortu, což znamená, že pacienti zařazení do úsilí o retrospektivní sběr dat budou požádáni o souhlas s prospektivními longitudinálními kontrolními návštěvami.

Vývoj databáze Jedním z hlavních cílů, které mají být dosaženy, je proveditelnost. Data z reálného světa se stávají stále relevantnějšími, ale větší pozornost kvalitě dat je nezbytným požadavkem. Kvalita pochází z pečlivého výběru proměnných, které mají být shromážděny, vyvážením množství informací potřebných k poskytnutí výzkumných důkazů zaplňujících mezeru ve znalostech, a zajištěním úplného sběru dat a standardizované metodologie sběru dat. Pro minimalizaci chybějících dat je důležité zapojit kliniky do zadávání dat, vyhnout se přetížení zadávání dat neužitečnými informacemi a poskytnout snadno použitelnou platformu registru. Současný tým má v této oblasti rozsáhlé odborné znalosti a implementuje postupný postup pro vývoj tohoto registru. Tento postupný vývojový postup umožní postupné a progresivní optimalizace konečné verze platformy informované retrospektivními daty z jedinečného, vysoce vytíženého centra a následně prospektivním sběrem dat pacientů z vybraných, pilotních klinik následujících homogenní protokoly a postupy léčby. Nakonec budou definována hlavní kritéria pro centra, aby se účastnila multicentrické longitudinální registrové studie.

Retrospektivní fáze Tento registr bude vyvíjen v rámci zavedené platformy registru s více než 25 lety zkušeností v multicentrickém výzkumu a vývoji databází. Tato spolupráce platformy registru sníží náklady a zefektivní proveditelnost a implementaci. Tato platforma kompatibilní s HIPPA podpoří etická a právní hlediska a strategie zajištění kvality dat. Retrospektivní data se skládají z klinických a radiografických dat, která mají být shromážděna od pacientů ošetřovaných jednou skupinou ortézářů za poslední desetiletí.

Výběr datových proměnných Datové proměnné, které mají být shromážděny, budou definovány a organizovány v hierarchické struktuře s ohledem na longitudinální data. Výběr proměnných je nejprve založen na dostupnosti dat. Seznam datových proměnných, které mají být zahrnuty do retrospektivní fáze, byl prodiskutován v multidisciplinárním týmu včetně odborných kliniků, zkušených výzkumníků a odborného ortézáře. Tento tým spolupracuje na návrhu registru databáze.

Časové body sběru dat, které mají být zahrnuty: výchozí stav; kontrolní návštěvy korzetu (minimálně ročně) až do ukončení korzetování při kostní zralosti. Kontrolní návštěvy budou rozlišeny mezi kontrolou a úpravou korzetu a obnovením a dodáním korzetu. Následná péče po korzetování 12 a 24 měsíců po ukončení korzetování. Minimální doba sledování bude tři měsíce.

Retrospektivní zadávání dat: všechna data pacientů shromážděná v souborech pdf budou zkontrolována QA (pro nelogická a chybná data) a zadána do databáze, čímž se vytvoří retrospektivní kohorta pro předběžnou analýzu. Pro optimalizaci procesu bude zadávání dat zahájeno od nejnověji propuštěných pacientů a bude pokračovat zpětně v čase. To umožní registru zahrnout pacienty s nejnovějším klinickým managementem (např. pokročilejší korzety, standardní používání senzorů k měření compliance a moderní radiografické protokoly). Výběr pacientů, kteří mají být zahrnuti, bude založen na výše uvedených předem stanovených kritériích pro zařazení. Výjimky a změny v kritériích mohou být provedeny.

Retrospektivní analýza dat: popisná statistika bude provedena jako průběžné analýzy po zadání dat bloků po 50 pacientech. Na konci retrospektivního zadávání dat budou výsledkové proměnné klasifikovány podle jejich důležitosti. Tým prodiskutuje chybějící informace a upřesní seznam nezbytných datových proměnných ve srovnání s informacemi "dobré mít". Tento životně důležitý proces pomůže ve vývoji prospektivního registru; zajistí praktickou proveditelnost zadávání dat prováděného kliniky a vyváží minimální čas pro zadávání dat s minimálním a ideálním množstvím informací potřebných k produkci relevantního výzkumu.

Velikost vzorku retrospektivní kohorty: Kohorta 1445 pacientů s AIS, kteří dokončili 2 roky následné péče po korzetování, bude tvořit retrospektivní registr. Tato retrospektivní kohorta je založena na doporučeních od více chirurgů k jedné praxi ortézáře.

Účastníci KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ: všichni subjekty postižené skoliózou, léčené korzetem a sledované až do 2 let po ukončení korzetování.

Z retrospektivní kohorty je 1900 pacientů, kteří jsou stále v léčbě, kteří budou zařazeni (a požádáni o souhlas do ambispektivní kohorty) a budou sledováni až do dokončení léčby.

Pacienti budou zařazeni do retrospektivní kohorty podle následujících kritérií pro zařazení Kritéria pro zařazení

• Diagnóza skoliózy, idiopatické a sekundární formy

• Kostně nezralí subjekty při výchozím stavu (Risser <=3 a Sanders <=6)

• Korzet s monitorem compliance

• Podepsaný informovaný souhlas (pro sběr dat ambispektivní následné péče, pokud pacienti nedosáhli 2letého časového bodu sledování) Kritéria pro vyloučení

• Pacienti kostně zralí při výchozím stavu (Risser >3 a Sanders>6)

• Pacienti s jinými deformitami páteře jako hyperkyfóza, Scheuermannova deformita nebo spondylolistéza, pokud nejsou spojeny se skoliózou.

• Ti, kteří neudělí souhlas k účasti (pro kohortu sběru dat ambispektivní následné péče) Design Data registru umožní odpovědi na různé otázky s různými studijními designy: hlavně kohortové studie a studie případů a kontrol. Longitudinální struktura dat umožní studie kontrolující rozdíly mezi subjekty a v rámci subjektů.

Výsledky Databáze registru poskytne více výsledkových měření, která mají být zvážena v závislosti na výzkumných otázkách, na které mají být odpovězeny. Následující tabulka ukazuje rámec výsledkových měření.

Výběr výsledků hlášených pacienty bude proveden po literární rešerši, aby byly definovány ideální dotazníky, které mají být zahrnuty, aby bylo možné srovnání s předchozími publikovanými studiemi, prozkoumání nových aspektů a minimalizace chybějících dat a optimalizace sběru dat.

Datové proměnné (Obrázek 1 ukazuje datové proměnné v čase a příležitosti měření)

Historická data:

• Věk

• Pohlaví

• Věk při menarché

• Předchozí léčba

• Doporučená doba nošení korzetu

Klinická data:

• Asymetrie na úrovni ramen a pasu

• Nevyváženost trupu

• Měření hrbu s úhlem rotace trupu

• Výška a hmotnost Radiografická data

• rentgen v korzetu nebo mimo korzet, bude shromážděn čas od odstranění korzetu

• typy křivek

• Rigo klasifikace

• Cobbův úhel

• Apex křivky a strana křivek

• Měření pánve

• Hrudní kyfóza

• Bederní lordóza

• Skóre kostní zralosti: Risser a Sanders

Léčebné protokoly budou porovnány, aby se zkontrolovalo, zda to ovlivňuje primární výsledek:

• Předpis na částečný úvazek vs předpis na plný úvazek

• Předpis na noc vs předpis na plný úvazek

• Předpis na noc vs předpis na částečný úvazek

• Jména ortézáře a lékařů

• data monitoru compliance a doporučená doba nošení korzetu, když nejsou k dispozici monitory.

• asociace s jinou léčbou, včetně různých designů korzetů.

• Úroveň fyzické aktivity

• Cvičení specifická pro skoliózu, typ a modality Radiografický protokol bude porovnán, aby se zkontrolovalo, zda ovlivňují primární výsledek: počet a načasování rentgenů v korzetu a mimo korzet.

Postupy a intervence Prospektivní nábor a udržení Úspěšné registry závisí na udržitelném modelu pracovního postupu, který může být integrován do každodenní klinické praxe aktivních zdravotnických pracovníků s minimálním narušením. Při vývoji tohoto registru může mít zařízení ortézáře jako hlavní náboráře dat pacientů minimalizovat časové narušení pro MD a maximalizovat motivaci při poskytování dat, díky největšímu zájmu o zkoumání účinků korzetů. Kromě toho, retrospektivní fáze funguje jako pilotní test, poskytující dobré strategie k vyhnutí se časovému narušení a zvýšení motivace zadavatelů a udržení pacientů a minimalizaci chybějících dat.

Další výhodou náboru v zařízení ortézáře je sběr homogenních dat o charakteristikách korzetu, výrobě a odbornosti ortézářů. Na druhou stranu, určitá heterogenita v léčebných a diagnostických protokolech se očekává, že poskytne důkazy a vědeckou podporu pokynům v léčbě korzetem a radiografických protokolech. Toto je inovativní strategie ve srovnání s tím, co bylo publikováno v oboru.

Retrospektivní analýza také poskytne informace o chybějících datech k vývoji strategií pro minimalizaci chybějících dat, stanovením priorit mezi informacemi "dobré mít" a proměnnými typu "musí mít".

Získávání dat a zajištění kvality V retrospektivní fázi budou data zadávána z papírových formulářů zpráv o případech vyplněných v minulosti. V prospektivní fázi budou data zadávána jako elektronický formulář zprávy o případu vyvinutý speciálně pro účely tohoto registru, v longitudinálním formátu a přístupný prostřednictvím webové platformy. Data mohou být zadávána přímo během každodenní praxe zdravotnickým pracovníkem nebo dříve proškoleným administrativním personálem. Kvalita a časová efektivita budou vyhodnoceny na konci tohoto projektu, aby pomohly rozhodování multicentrické fáze.

Čištění dat bude manuální a automatické. Periodické generování dotazovacích zpráv týkajících se kvality přijatých dat bude provedeno koordinačním centrem registru. Sledování dat také povede postupy zajištění kvality, které mají být implementovány v budoucím vývoji registru.

Tento registr bude vyvíjen v rámci dobře zavedené platformy registru s více než 25 lety zkušeností v multicentrickém výzkumu a vývoji databází. Tato vlastní multicentrická databáze bude využívat SQL Server a bude hostována Amazonem (AWS), který je zálohován každou noc pomocí nativních příkazů/plánovaných úloh SQL Serveru. Záloha je uchovávána na AWS S3 po dobu 30 dnů. Služby správy této databázové platformy jsou smluvně zajištěny prostřednictvím Cloud Advisors a zahrnují: Návrh/podporu prostředí Amazon Web Services, monitorování a upozornění a zabezpečení. Tato spolupráce platformy registru odstraní mnoho problémů, jako související náklady, problémy s proveditelností a implementací, ale také etická a právní hlediska, a v neposlední řadě strategie zajištění kvality.

Intervence a popis náborového centra Retrospektivní data pocházejí z prospektivně shromážděných údajů z kart a radiografických dat od pacientů ošetřovaných jednou skupinou ortézářů za poslední desetiletí. Tato skupina, vedená jedním ze spolu-investigátorů (LS) s více než 25 lety zkušeností, je široce uznávána jako přední výrobce spinálních ortéz s vynikající kvalitou a historií akademického/výzkumného zapojení. To je doloženo jejich významnou stopou; mají velkou regionální přítomnost, která přijímá doporučení od mnoha spinálních chirurgů nejen z regionu, ale z celé země a mimo ni. Pro následnou prospektivní složku tohoto registru bude více náborových center. Výše zmíněná skupina ortézářů bude hlavním náborovým centrem a jsou dobře situováni k tomu, aby to dělali, vzhledem ke své centralizované vedení a historii zapojení do výzkumu korzetů.

Statistická analýza:

Benchmarking a audit ke kontrole kvality dat budou prováděny pravidelně. Po demografickém popisu bude jakákoli plánovaná statistická analýza upřesněna podle konkrétních výzkumných otázek položených registru.

HARMONOGRAM Rok 1: Konstrukce retrospektivní databáze, získání schválení IRB (retrospektivní a ambispektivní studie), zadání všech retrospektivních dat, analýza dat, definování požadavků prospektivní databáze, podání rukopisu k publikaci.

Rok 2: Upřesnění prospektivní databáze a konstrukce registru QI, upřesnění prospektivního, multicentrického protokolu a formulářů zpráv o případech, získání schválení IRB (prospektivní studie), zapojení účastnických výzkumných míst a spuštění prospektivní, multicentrické studie a registru QI. Obrázek 2 ukazuje harmonogram pro vývoj registru a jeho upřesnění. (POZNÁMKA: současný projekt se týká roku 1.

Další kroky Tento projekt zahrnuje retrospektivní pilotní registr, který poslouží k implementaci optimalizovaného multicentrického registru pro prospektivní sběr dat o léčbě korzetem. Zjištění a odborné znalosti pocházející od profesionálů zapojených do tohoto projektu mohou radit budoucí spolupráci s dalšími zavedenými registry, aby se rozšířil soubor dat o konzervativní léčbě.