Desenvolvimento de um Registo de Tratamento Conservador e Aparelhos Ortopédicos (CCBR) (CCBR)

A escoliose idiopática (EI) é a forma mais comum de escoliose, definida como uma curvatura lateral da coluna vertebral de pelo menos 10°. Quando não tratada em crianças em crescimento, as curvas podem progredir, levando a dor nas costas, disfunção cardiopulmonar e deformidade substancial, afetando tanto o funcionamento físico como psicossocial. A EI é comum, afetando aproximadamente 3% da população; quase 10% desses pacientes necessitam de tratamento e 0,1% preenchem indicações cirúrgicas. As opções de tratamento, incluindo observação, uso de colete, fisioterapia e cirurgia, são específicas para cada paciente, dependendo dos fatores de risco para progressão, incluindo maturidade esquelética, magnitude da curva e histórico familiar.

A cirurgia é tipicamente recomendada para pacientes cujas curvas atingem 50° ou mais. O objetivo da correção cirúrgica é melhorar permanentemente o alinhamento e o equilíbrio do tronco. O procedimento mais comum é uma fusão espinhal posterior, onde hastes rígidas são utilizadas para alcançar com sucesso esses resultados, mas ao custo da perda de flexibilidade no segmento operado. Infelizmente, a cirurgia expõe os pacientes a riscos através de complicações. Estudos relataram uma taxa de complicações cirúrgicas de 0%-15,4%, com taxas de reoperação reportadas entre 12,9% e 47,5%. As complicações incluem infeções, problemas de cicatrização de feridas, lesão neurológica, lesões cutâneas, falha do implante e má cosmética, criando encargos de saúde física e mental para os pacientes e seus cuidadores.

Além do impacto negativo das complicações devido à cirurgia, a correção cirúrgica da EI é bastante dispendiosa. Vigneswaran et al relataram que os custos hospitalares para a cirurgia da EI mais do que triplicaram, de aproximadamente $55.000 em 1997 para mais de $177.000 em 2012. Estes números não incluem as consequências das complicações e re-operações, que acrescentam a estes custos e aumentam os encargos para os pacientes, suas famílias e o sistema de saúde como um todo.

O objetivo da terapia não operatória para a EI, uso de colete e fisioterapia, é prevenir ou limitar a progressão da curva e evitar a necessidade de cirurgia, evitando assim estes custos e potenciais complicações. Este é o objetivo crítico do manejo da EI, e o uso de colete, a base do tratamento conservador na EI, tem sido demonstrado em muitos estudos reduzir o risco de progressão da curva e a necessidade de cirurgia em relação à história natural. O estudo BrAIST de 2013, um ensaio clínico randomizado, forneceu a evidência mais convincente a favor do uso de colete até à data, e este estudo marcante aumentou dramaticamente o interesse e a utilização do colete globalmente. No entanto, mais de uma década depois, ainda faltam diretrizes fortes e baseadas em evidências para o tratamento com colete.

Sim, a literatura atual demonstra consistentemente que melhores resultados com o colete são observados em pacientes mais velhos com curvas menores e melhor adesão ao colete, mas quando se tenta destilar critérios específicos destas afirmações gerais (por exemplo, quão pequena deve ser uma curva para usar colete, ou quantas horas no colete são suficientes), a literatura é tremendamente variável; os detalhes não são bem compreendidos nem consensuais. A variabilidade é observada em toda a literatura sobre coletes, com pouca consistência nas indicações para tratamento com colete, tipos de colete, prescrições de colete, uso de monitores, momento das radiografias, objetivos do uso do colete e avaliação da maturidade esquelética. Uma recente diretriz de boas práticas sobre o uso de colete na EIA, publicada em 2020 por Roye et al., destacou este desafio ao demonstrar uma grande variabilidade em fatores tão básicos como o início do tratamento com colete, prescrições de colete, tipos de colete, uso de monitorização da adesão, e como e quando descontinuar o tratamento. Estes achados foram replicados num recente inquérito a membros da SRS que demonstrou variabilidade em todos os aspetos do manejo do colete, desde o início até à descontinuação, avaliação da qualidade do colete e monitorização objetiva do colete. Os muitos desconhecidos e as muitas lacunas na literatura atual demonstram uma necessidade clara e urgente de um grande registo de coletes para avaliar os regimes de colete e, em última análise, otimizar os resultados.

Em relação a trabalhos anteriores nesta área, não existem registos multicêntricos a estudar o tratamento com colete da EI. Uma revisão sistemática de 2015 que explorou o impacto dos estudos de registo da coluna vertebral não encontrou registos a recolher dados sobre cuidados conservadores (todos eram cirúrgicos). Os autores concluíram que faltava evidência para o papel dos registos existentes na melhoria da qualidade dos cuidados, e recomendaram a construção de registos mais específicos baseados em questões de investigação bem definidas. Os dados do mundo real provenientes do desenho do registo para o registo de coletes proposto serão uma fonte de dados fornecendo evidência prospetiva e suporte científico para diretrizes no manejo do colete.

Em resumo, a EI é uma condição comum que afeta uma parte significativa da população. A cirurgia da EI é dispendiosa e coloca os pacientes em risco de resultados adversos significativos, incluindo infeção e lesão da medula espinhal. O uso de colete é um tratamento estabelecido e eficaz que demonstrou claramente reduzir o risco de progressão da curva e o risco de cirurgia, mas permanecem questões significativas sobre as indicações ótimas, regimes de tratamento e cessação do colete. Apesar dos muitos milhares de pacientes que hoje em dia são submetidos a tratamento com colete para a EI, existe uma tremenda variabilidade nos regimes de colete, e não existe um grande registo multi-institucional a monitorizar esta população para ajudar a responder a estas questões críticas. Existe uma necessidade clara e urgente de apoio para tal registo, e a estrutura para desenvolver e iniciar tal registo para o tratamento com colete na EI é proposta abaixo.

Um registo de coletes é a forma ideal de responder a questões de investigação relacionadas com o efeito do colete na história natural da escoliose. Existem muitos fatores que influenciam o efeito do colete em pacientes com escoliose. Por exemplo, a adesão ao colete demonstrou ser criticamente importante para resultados bem-sucedidos com o colete, e a própria adesão é impactada por uma ampla gama de fatores em múltiplos domínios, incluindo: fatores psicossociais (por exemplo, personalidade e apoio familiar), fatores relacionados com o paciente (por exemplo, idade), fatores relacionados com o colete (por exemplo, desenho do colete, material do colete, prescrição do colete) e fatores relacionados com a curva (por exemplo, magnitude e rigidez da curva). A recolha longitudinal de dados, de pacientes tratados por diferentes médicos, fornecerá orientação para a tomada de decisão clínica através de protocolos de tratamento e diagnóstico baseados em evidências.

O objetivo desta investigação é recolher retrospectivamente dados longitudinais abrangentes sobre pacientes com escoliose idiopática tratados com colete para avaliar os resultados e seus determinantes, informar a tomada de decisão clínica, aumentar a padronização do tratamento e, em última análise, melhorar os cuidados. Este objetivo será alcançado através do seguinte processo:

Desenho e construção da base de dados: as variáveis de dados a serem recolhidas serão definidas e organizadas numa estrutura hierárquica, tendo em conta os dados longitudinais. Uma equipa multidisciplinar, incluindo clínicos especialistas, investigadores qualificados e um ortoprotésico especialista, colaborará para desenhar o registo da base de dados. A base de dados será configurada para entrada de dados retrospectivos e prospetivos.

Pontos temporais de recolha de dados: linha de base; consultas de seguimento do colete até à alta do colete na maturidade esquelética, no mínimo anualmente. As consultas de seguimento serão distinguidas entre verificação e ajuste do colete e renovação e entrega do colete. Seguimento pós-colete aos 12 e 24 meses após a alta do colete.

Entrada de dados retrospectivos: todos os dados dos pacientes recolhidos em ficheiros pdf serão verificados e introduzidos na base de dados, criando uma coorte retrospectiva para a análise preliminar. Para otimizar o processo, a entrada de dados começará nos pacientes mais recentemente dados de alta e retrocederá no tempo. Isto permitirá que o registo inclua pacientes com o manejo clínico mais recente (por exemplo, coletes mais avançados, uso padrão de sensores para medir a adesão e protocolos radiográficos modernos).

Análise de dados retrospectivos: a descrição e verificação de dados em falta orientarão o refinamento das variáveis, e as variáveis serão classificadas de acordo com a sua importância. Modelos de regressão logística e linear serão utilizados para a análise dos resultados do tratamento. Haverá comparações entre pacientes com modulação do crescimento com aqueles com estabilização das curvas e aqueles com progressão ao longo do tempo até à cirurgia. Diferentes protocolos radiográficos utilizados serão comparados para verificar as diferenças na variação do ângulo de Cobb ao longo do tempo.

O registo em desenvolvimento irá responder a múltiplas questões de investigação. Os dados recolhidos na fase retrospectiva do estudo serão utilizados para explorar uma variedade de fatores que impactam os resultados do colete. Por exemplo, há evidências crescentes de que o tratamento com colete pode levar à modulação do crescimento e à melhoria do tamanho da curva ao longo do tempo. O estudo visa identificar fatores associados à modulação do crescimento, incluindo magnitude e localização da curva, maturidade esquelética, tipo de colete, exposição ao colete (tempo no colete) e experiência do ortoprotésico (anos de prática). Outras prioridades de investigação incluirão a criação de protocolos para otimizar o momento/frequência das radiografias, contribuindo para o desenvolvimento de diretrizes de boas práticas para avaliações de resultados dos pacientes pelo ortoprotésico. Além disso, a descontinuação do colete é um tópico completamente inexplorado; não há consenso sobre que critérios usar ao decidir parar o colete, como, ou mesmo se, reduzir gradualmente o colete ao longo do tempo, e como monitorizar os pacientes após a descontinuação do colete. O objetivo final é criar protocolos padronizados para maximizar os resultados radiográficos bem-sucedidos, limitando os custos e preservando os resultados de qualidade de vida para os nossos pacientes e suas famílias.

Material e método O projeto atual descreve a fase retrospectiva, que funciona como um piloto da fase prospetiva. A fase retrospectiva também incluirá uma coorte ambispetiva, significando que os pacientes incluídos no esforço de recolha de dados retrospectivos serão consentidos para consultas de seguimento longitudinais prospetivas.

Desenvolvimento da base de dados A viabilidade é um dos principais objetivos a serem alcançados. Os dados do mundo real tornaram-se cada vez mais relevantes, mas uma maior atenção à qualidade dos dados é um requisito essencial. A qualidade vem de uma seleção cuidadosa das variáveis a serem recolhidas, equilibrando a quantidade de informação necessária para fornecer evidência de investigação que preencha uma lacuna de conhecimento, e garantindo a captura completa de dados e uma metodologia padronizada de recolha de dados. Para minimizar dados em falta, é importante ter clínicos envolvidos na entrada de dados, evitar sobrecarregar a entrada de dados com informação não útil e fornecer uma plataforma de registo fácil de usar. A equipa atual tem vasta experiência nesta área e implementará um procedimento passo a passo para o desenvolvimento deste registo. Este procedimento de desenvolvimento passo a passo permitirá uma otimização gradual e progressiva da versão final da plataforma, informada pelos dados retrospectivos de um centro único e de alto volume, e subsequentemente pela recolha prospetiva de dados de pacientes de clínicas piloto selecionadas, seguindo protocolos e procedimentos de tratamento homogéneos. Finalmente, serão definidos os principais critérios para os centros participarem num estudo de registo longitudinal multicêntrico.

Fase retrospectiva Este registo será desenvolvido dentro de uma plataforma de registo estabelecida, com mais de 25 anos de experiência em investigação multicêntrica e desenvolvimento de bases de dados. Esta colaboração com a plataforma de registo diminuirá os custos e agilizará a viabilidade e implementação. Esta plataforma compatível com HIPAA apoiará considerações éticas e legais, e estratégias de garantia de qualidade dos dados. Os dados retrospectivos são compostos por dados clínicos e radiográficos a serem recolhidos de pacientes tratados por um único grupo de ortoprotésicos na última década.

Seleção de variáveis de dados As variáveis de dados a serem recolhidas serão definidas e organizadas numa estrutura hierárquica, tendo em conta os dados longitudinais. A escolha das variáveis baseia-se primeiro na disponibilidade de dados. A lista de variáveis de dados a serem incluídas na fase retrospectiva foi discutida numa equipa multidisciplinar, incluindo clínicos especialistas, investigadores qualificados e um ortoprotésico especialista. Esta equipa está a colaborar para desenhar o registo da base de dados.

Pontos temporais de recolha de dados a incluir: linha de base; consultas de seguimento do colete (anualmente, no mínimo) até à alta do colete na maturidade esquelética. As consultas de seguimento serão distinguidas entre verificação e ajuste do colete e renovação e entrega do colete. Seguimento pós-colete aos 12 e 24 meses após a alta do colete. A duração mínima do seguimento será de três meses.

Entrada de dados retrospectivos: todos os dados dos pacientes recolhidos em ficheiros pdf serão verificados em QA (para dados ilógicos e erróneos) e introduzidos na base de dados, criando uma coorte retrospectiva para a análise preliminar. Para otimizar o processo, a entrada de dados começará nos pacientes mais recentemente dados de alta e retrocederá no tempo. Isto permitirá que o registo inclua pacientes com o manejo clínico mais recente (por exemplo, coletes mais avançados, uso padrão de sensores para medir a adesão e protocolos radiográficos modernos). A seleção de pacientes a serem incluídos será baseada nos critérios de inclusão pré-especificados acima. Podem ser feitas exceções e alterações nos critérios.

Análise de dados retrospectivos: estatísticas descritivas serão realizadas como análises interinas após a entrada de dados de blocos de 50 pacientes. No final da entrada de dados retrospectivos, as variáveis de resultado serão classificadas de acordo com a sua importância. A equipa discutirá a informação em falta e refinará a lista de variáveis de dados essenciais em comparação com informação "boa de ter". Este processo vital ajudará no desenvolvimento do registo prospetivo; garantindo a viabilidade prática da entrada de dados feita por clínicos e equilibrando o tempo mínimo para entrada de dados com a quantidade mínima e ideal de informação necessária para produzir investigação relevante.

Tamanho da amostra da coorte retrospectiva: Uma coorte de 1445 pacientes com EIA que completaram 2 anos de seguimento pós-colete constituirá o registo retrospectivo. Esta coorte retrospectiva é estabelecida a partir de encaminhamentos de múltiplos cirurgiões para uma prática de ortoprotésicos.

Participantes CRITÉRIOS de inclusão: todos os sujeitos afetados por escoliose, tratados com colete e seguidos até 2 anos após a alta do colete.

Da coorte retrospectiva, há 1900 pacientes que ainda estão em tratamento, que serão incluídos (e consentidos na coorte ambispetiva) para serem seguidos até à conclusão do tratamento.

Os pacientes serão incluídos na coorte retrospectiva de acordo com os seguintes critérios de inclusão Critérios de inclusão

● Diagnóstico de escoliose, formas idiopáticas e secundárias

● Sujeitos esqueleticamente imaturos na linha de base (Risser <=3 e Sanders <=6)

● Colete com monitor de adesão

● Consentimento informado assinado (para a recolha de dados de seguimento ambispetivo, se os pacientes não tiverem atingido o ponto temporal de seguimento de 2 anos) Critérios de exclusão

● Pacientes esqueleticamente maduros na linha de base (Risser >3 e Sanders>6)

● Pacientes com outras deformidades da coluna vertebral como hipercifose, deformidade de Scheuermann ou espondilolistese, a menos que associadas a escoliose.

● Aqueles que não consentem em participar (para a coorte de recolha de dados de seguimento ambispetivo) Desenho Os dados do registo permitirão responder a diferentes questões com diferentes desenhos de estudo: principalmente estudos de coorte e estudos de caso-controlo. A estrutura longitudinal dos dados permitirá estudos controlando as diferenças entre e dentro dos sujeitos.

Resultados A base de dados do registo fornecerá múltiplas medidas de resultado a serem consideradas dependendo das questões de investigação a serem respondidas. A tabela seguinte mostra a estrutura das medidas de resultado.

A seleção de resultados reportados pelos pacientes será feita após uma revisão da literatura para definir os questionários ideais a serem incluídos, permitir comparações com estudos publicados anteriormente, explorar novos aspetos e minimizar dados em falta e otimizar a recolha de dados.

Variáveis de dados (A Figura 1 mostra as variáveis de dados ao longo do tempo e ocasiões de medição)

Dados históricos:

● Idade

● Género

● Idade na menarca

● Tratamento anterior

● Tempo de uso do colete prescrito

Dados clínicos:

● Assimetrias ao nível do ombro e da cintura

● Desequilíbrio do tronco

● Medida da corcunda com o ângulo de rotação do tronco

● Altura e peso Dados radiográficos

● radiografia com ou sem colete, será recolhido o tempo desde a remoção do colete

● tipos de curva

● classificação de Rigo

● ângulo de Cobb

● ápice da curva e lado das curvas

● medidas pélvicas

● Cifose torácica

● Lordose lombar

● Escore de maturidade óssea: Risser e Sanders

Os protocolos de tratamento serão comparados para verificar se isto está a influenciar o resultado primário:

● Prescrição a tempo parcial vs prescrição a tempo inteiro

● Prescrição noturna vs prescrição a tempo inteiro

● Prescrição noturna vs prescrição a tempo parcial

● Nomes do ortoprotésico e dos médicos

● dados do monitor de adesão e tempo referido de uso do colete quando monitores indisponíveis.

● associação com outro tratamento, incluindo diferente desenho de colete.

● Nível de atividade física

● Exercícios específicos para escoliose, tipo e modalidades O protocolo radiográfico será comparado para verificar se está a influenciar o resultado primário: número e momento das radiografias com e sem colete.

Procedimentos e intervenção Recrutamento e retenção prospetivos Registos bem-sucedidos dependem de um modelo de fluxo de trabalho sustentável que possa ser integrado na prática clínica diária de profissionais de saúde ativos, com perturbação mínima. No desenvolvimento deste registo, ter a instalação do ortoprotésico como principal recrutadora dos dados dos pacientes pode oferecer uma minimização da perturbação de tempo para os MDs e uma maximização da motivação em fornecer dados, graças ao maior interesse em explorar os efeitos do colete. Além disso, a fase retrospectiva funciona como um teste piloto, fornecendo boas estratégias para evitar perturbação de tempo e aumentar a motivação dos introduzidores de dados e a retenção dos pacientes, e minimizar dados em falta.

Outra vantagem do recrutamento na instalação do ortoprotésico é a recolha de dados homogéneos sobre características do colete, fabrico e experiência dos ortoprotésicos. Por outro lado, espera-se que alguma heterogeneidade nos protocolos de tratamento e diagnóstico forneça evidência e suporte científico para diretrizes no manejo do colete e protocolos radiográficos. Esta é uma estratégia inovadora em comparação com o que foi publicado na área.

A análise retrospectiva também fornecerá informação sobre dados em falta para desenvolver estratégias para minimizar dados em falta, priorizando entre informação "boa de ter" e variáveis do tipo "obrigatório ter".

Obtenção de dados e garantia de qualidade Na fase retrospectiva, os dados serão introduzidos a partir dos formulários de relatório de caso em papel preenchidos no passado. Na fase prospetiva, os dados serão introduzidos como um formulário de relatório de caso eletrónico desenvolvido especificamente para os fins deste registo, num formato longitudinal, e acessível através de uma plataforma de website. Os dados podem ser introduzidos diretamente durante a prática diária pelo profissional de saúde ou por pessoal administrativo previamente treinado. A qualidade e a eficácia de tempo serão avaliadas no final deste projeto para ajudar na tomada de decisão da fase multicêntrica.

A limpeza de dados será manual e automática. A geração periódica de relatórios de consulta relacionados com a qualidade dos dados recebidos será feita pelo centro coordenador do registo. O rastreio de dados também orientará os procedimentos de garantia de qualidade a serem implementados no desenvolvimento futuro do registo.

Este registo será desenvolvido dentro de uma plataforma de registo bem estabelecida, com mais de 25 anos de experiência em investigação multicêntrica e desenvolvimento de bases de dados. Esta construção personalizada de base de dados multicêntrica utilizará SQL Server e será hospedada pela Amazon (AWS), que é apoiada todas as noites usando trabalhos de comando/agendamento nativos do SQL Server. A cópia de segurança é retida para AWS S3 durante 30 dias. Os serviços de gestão desta plataforma de base de dados são contratados através da Cloud Advisors e incluem: Design/Suporte Ambiental da Amazon Web Services, Monitorização & Alertas e Segurança. Esta colaboração com a plataforma de registo evitará muitos problemas, como custos relacionados, questões de viabilidade e implementação, mas também considerações éticas e legais, e, por último mas não menos importante, estratégias de garantia de qualidade.

Intervenção e descrição do centro de recrutamento Os dados retrospectivos provêm de dados de prontuário e radiográficos recolhidos prospetivamente de pacientes tratados por um único grupo de ortoprotésicos na última década. Este grupo, gerido por um dos co-investigadores (LS) com mais de 25 anos de experiência, é amplamente reconhecido como um produtor líder de ortóteses espinhais com qualidade excecional e um histórico de envolvimento académico/investigação. Isto é evidenciado pela sua pegada significativa; têm uma grande presença regional que recebe encaminhamentos de muitos cirurgiões da coluna vertebral não apenas da região, mas de todo o país e além. Para o componente prospetivo subsequente deste registo, haverá múltiplos centros de recrutamento. O grupo de ortoprotésicos mencionado acima será um importante centro de recrutamento e estão bem posicionados para fazer isto, dada a sua liderança centralizada e histórico de envolvimento em investigação sobre coletes.

Análise estatística:

Benchmarking e auditoria para verificar a qualidade dos dados serão realizados regularmente. Após a descrição demográfica, qualquer análise estatística planeada será refinada de acordo com as questões de investigação específicas feitas ao registo.

CRONOGRAMA Ano 1: Construção da base de dados retrospectiva, obtenção de aprovação do IRB (estudo retrospectivo & ambispetivo), introdução de todos os dados retrospectivos, análise de dados, definição de requisitos da base de dados prospetiva, submissão de manuscrito para publicação.

Ano 2: Refinamento da base de dados prospetiva & construção do Registo de QI, refinamento do protocolo prospetivo e multicêntrico e formulários de relatório de caso, obtenção de aprovação do IRB (estudo prospetivo), envolvimento de locais de investigação participantes e lançamento do estudo prospetivo e multicêntrico e do Registo de QI. A Figura 2 mostra o cronograma para o desenvolvimento do registo e seu refinamento. (NOTA: o projeto atual refere-se ao ano 1.

Próximos passos Este projeto envolve um registo piloto retrospectivo que servirá para implementar um registo multicêntrico otimizado para recolha prospetiva de dados de tratamento com colete. Os achados e a experiência provenientes dos profissionais envolvidos neste projeto podem aconselhar futuras colaborações com outros registos estabelecidos, para ampliar o corpo de dados de tratamento conservador.