Создание Реестра консервативного лечения и ортезирования (CCBR) (CCBR)

Идиопатический сколиоз (ИС) является наиболее распространенной формой сколиоза, определяемой как латеральное искривление позвоночника не менее чем на 10°. При отсутствии лечения у растущих детей кривые могут прогрессировать, приводя к болям в спине, кардиопульмональной дисфункции и значительной деформации, влияющей как на физическое, так и на психосоциальное функционирование. ИС распространен, затрагивая примерно 3% населения; почти 10% этих пациентов нуждаются в лечении, а 0,1% соответствуют хирургическим показаниям. Варианты лечения, включая наблюдение, ортезирование, физиотерапию и хирургию, специфичны для пациента и зависят от факторов риска прогрессирования, включая скелетную зрелость, величину кривой и семейный анамнез.

Хирургия обычно рекомендуется пациентам, у которых кривые достигают 50° и более. Целью хирургической коррекции является постоянное улучшение выравнивания и баланса туловища. Наиболее распространенной процедурой является задний спондилодез, при котором используются жесткие стержни для успешного достижения этих результатов, но за счет потери гибкости в оперированном сегменте. К сожалению, хирургия подвергает пациентов риску осложнений. Исследования сообщали о частоте хирургических осложнений от 0% до 15,4%, с показателями повторных операций от 12,9% до 47,5%. Осложнения включают инфекции, проблемы с заживлением ран, неврологические повреждения, кожные повреждения, отказ имплантатов и плохую косметику, создавая физическую и психическую нагрузку для пациентов и их опекунов.

Помимо негативного воздействия осложнений из-за хирургии, хирургическая коррекция ИС является весьма дорогостоящей. Vigneswaran et al сообщили, что больничные расходы на операцию по ИС более чем утроились с примерно 55 000 долларов в 1997 году до более 177 000 долларов в 2012 году. Эти цифры не включают последствия осложнений и повторных операций, которые добавляют к этим затратам и увеличивают нагрузку на пациентов, их семьи и систему здравоохранения в целом.

Целью неоперативной терапии ИС, ортезирования и физиотерапии, является предотвращение или ограничение прогрессирования кривой и устранение необходимости в хирургии, тем самым избегая этих затрат и потенциальных осложнений. Это критическая цель управления ИС, и ортезирование, основа консервативного лечения ИС, было показано во многих исследованиях, что оно снижает риск прогрессирования кривой и необходимость в хирургии по сравнению с естественным течением. Исследование BrAIST 2013 года, рандомизированное клиническое испытание, предоставило наиболее убедительные доказательства в пользу ортезирования на сегодняшний день, и это знаковое исследование значительно увеличило интерес и использование ортезирования во всем мире. Тем не менее, более десяти лет спустя, сильные, основанные на доказательствах руководства по лечению ортезами все еще отсутствуют.

Да, текущая литература последовательно демонстрирует, что улучшенные результаты ортезирования наблюдаются у более старших пациентов с меньшими кривыми и лучшей приверженностью к ортезированию, но когда пытаются извлечь конкретные критерии из этих общих утверждений (например, насколько мала кривая для ортезирования или сколько часов в ортезе достаточно), литература чрезвычайно разнообразна; детали не хорошо поняты и не согласованы. Разнообразие наблюдается во всей литературе по ортезированию с небольшой последовательностью в показаниях к лечению ортезами, типах ортезов, назначениях ортезов, использовании мониторов, времени проведения рентгенограмм, целях ортезирования и оценке скелетной зрелости. Недавнее руководство по лучшей практике ортезирования при АИС, опубликованное в 2020 году Roye et al., подчеркнуло эту проблему, продемонстрировав широкую вариабельность в таких основных факторах, как начало ухода за ортезом, назначения ортезов, типы ортезов, использование мониторинга приверженности и как и когда прекращать лечение. Эти результаты были воспроизведены в недавнем опросе членов SRS, который продемонстрировал вариабельность во всех аспектах управления ортезированием от начала до прекращения, оценки качества ортеза и объективного мониторинга ортеза. Многие неизвестные и пробелы в текущей литературе демонстрируют явную и неотложную необходимость в большом регистре ортезирования для оценки режимов ортезирования и, в конечном итоге, оптимизации результатов.

Что касается предыдущей работы в этой области, нет многоцентровых регистров, изучающих лечение ортезами ИС. Систематический обзор 2015 года, исследующий влияние исследований регистров позвоночника, не обнаружил регистров, собирающих данные о консервативном лечении (все были хирургическими). Авторы пришли к выводу, что отсутствуют доказательства роли существующих регистров в улучшении качества лечения, и рекомендовали создавать более специфические регистры на основе четко определенных исследовательских вопросов. Данные реального мира, поступающие из дизайна регистра для предлагаемого регистра ортезов, будут источником данных, предоставляющих перспективные доказательства и научную поддержку руководствам по управлению ортезами.

В итоге, ИС является распространенным состоянием, затрагивающим значительную часть населения. Хирургический ИС дорогостоящ и подвергает пациентов риску значительных неблагоприятных исходов, включая инфекцию и повреждение спинного мозга. Ортезирование является установленным и эффективным лечением, которое, как было показано, явно снижает риск прогрессирования кривой и риск хирургии, но значительные вопросы остаются об оптимальных показаниях, режимах лечения и прекращении ортезирования. Несмотря на многие тысячи пациентов, проходящих лечение ортезами по ИС сегодня, существует огромная вариабельность в режимах ортезирования, и нет крупного, многопрофильного регистра, мониторирующего эту популяцию, чтобы помочь ответить на эти критические вопросы. Существует явная и неотложная необходимость в поддержке такого регистра, и структура для разработки и запуска такого регистра для лечения ортезами при ИС предлагается ниже.

Регистр ортезов является идеальным способом ответить на исследовательские вопросы, связанные с влиянием ортезирования на естественное течение сколиоза. Существует множество факторов, влияющих на эффект ортезирования у пациентов со сколиозом. Например, приверженность к ортезированию была показана как критически важная для успешных результатов ортезирования, и сама приверженность подвержена влиянию широкого спектра факторов в нескольких областях, включая: психосоциальные факторы (например, личность и семейная поддержка), факторы, связанные с пациентом (например, возраст), факторы, связанные с ортезом (например, дизайн ортеза, материал ортеза, назначение ортеза), и факторы, связанные с кривой (например, величина и жесткость кривой). Продольный сбор данных от пациентов, управляемых разными врачами, будет предоставлять руководство для клинического принятия решений через основанные на доказательствах протоколы лечения и диагностики.

Целью этого исследования является ретроспективный сбор комплексных, продольных данных о пациентах с идиопатическим сколиозом, получающих ортезирование, для оценки исходов и их детерминант, информирования клинического принятия решений, увеличения стандартизации лечения и, в конечном итоге, улучшения ухода. Эта цель будет достигнута через следующий процесс:

Дизайн и построение базы данных: переменные данных для сбора будут определены и организованы в иерархическую структуру с учетом продольных данных. Мультидисциплинарная команда, включающая экспертов-клиницистов, опытных исследователей и экспертов-ортопедов, будет сотрудничать для проектирования регистра базы данных. База данных будет настроена как для ретроспективного, так и для перспективного ввода данных.

Временные точки сбора данных: исходный уровень; контрольные визиты по ортезированию до выписки из ортеза при скелетной зрелости, минимум ежегодно. Контрольные визиты будут различаться между проверкой и регулировкой ортеза и обновлением и доставкой ортеза. Контрольное наблюдение после ортезирования через 12 и 24 месяца после выписки из ортеза.

Ретроспективный ввод данных: все данные пациентов, собранные в файлах pdf, будут проверены и введены в базу данных, создавая ретроспективную когорту для предварительного анализа. Для оптимизации процесса ввод данных начнется с наиболее недавно выписанных пациентов и будет двигаться назад во времени. Это позволит регистру включать пациентов с наиболее современным клиническим управлением (например, более продвинутые ортезы, стандартное использование датчиков для измерения приверженности и современные рентгенографические протоколы).

Ретроспективный анализ данных: описание и проверка пропущенных данных будут направлять уточнение переменных, и переменные будут классифицированы по их важности. Логистические и линейные регрессионные модели будут использоваться для анализа исходов лечения. Будут проводиться сравнения между пациентами с модуляцией роста и теми со стабилизацией кривых и теми с прогрессированием со временем до хирургии. Будут сравниваться различные использованные рентгенографические протоколы для проверки различий в вариации угла Кобба со временем.

Разрабатываемый регистр будет отвечать на множество исследовательских вопросов. Данные, собранные в ретроспективной фазе исследования, будут использоваться для изучения различных факторов, влияющих на исходы ортезирования. Например, растет количество доказательств, что лечение ортезами может приводить к модуляции роста и улучшению размера кривой со временем. Исследование направлено на выявление факторов, связанных с модуляцией роста, включая величину и расположение кривой, скелетную зрелость, тип ортеза, экспозицию ортеза (время в ортезе) и опыт ортопеда (годы практики). Другие исследовательские приоритеты будут включать создание протоколов для оптимизации времени/частоты рентгенограмм, способствуя разработке руководств по лучшей практике для оценки исходов пациентов ортопедом. Кроме того, прекращение ортезирования является полностью неисследованной темой; нет согласия о том, какие критерии использовать при решении прекратить ортезирование, как, или даже если, постепенно отучать от ортеза со временем, и как мониторить пациентов после прекращения ортезирования. Конечной целью является создание стандартизированных протоколов для максимизации успешных рентгенографических исходов, одновременно ограничивая затраты и сохраняя качество жизни для наших пациентов и их семей.

Материал и метод Текущий проект описывает ретроспективную фазу, которая функционирует как пилот для перспективной. Ретроспективная фаза также будет включать амбиспективную когорту, что означает, что пациенты, включенные в ретроспективный сбор данных, будут согласованы для перспективных продольных контрольных визитов.

Разработка базы данных Осуществимость является одной из основных целей, которые должны быть достигнуты. Данные реального мира становятся все более и более актуальными, но большее внимание к качеству данных является существенным требованием. Качество происходит из тщательного отбора переменных для сбора путем балансирования количества информации, необходимой для предоставления исследовательских доказательств, заполняющих пробел в знаниях, и обеспечения полного захвата данных и стандартизированной методологии сбора данных. Для минимизации пропущенных данных важно вовлекать клиницистов во ввод данных, избегать перегрузки ввода данных ненужной информацией и предоставлять удобную платформу регистра. Текущая команда имеет обширный опыт в этой области и будет реализовывать пошаговую процедуру для разработки этого регистра. Эта пошаговая процедура разработки позволит постепенную и прогрессивную оптимизацию окончательной версии платформы, информированную ретроспективными данными из уникального, высокообъемного центра, и впоследствии из перспективного сбора данных пациентов из выбранных, пилотных клиник, следующих однородным протоколам и процедурам лечения. Наконец, будут определены основные критерии для центров, чтобы участвовать в многоцентровом продольном исследовании регистра.

Ретроспективная фаза Этот регистр будет разработан в рамках установленной платформы регистра с более чем 25-летним опытом в многоцентровых исследованиях и разработке баз данных. Это сотрудничество платформы регистра снизит затраты и упростит осуществимость и реализацию. Эта соответствующая HIPPA платформа будет поддерживать этические и юридические соображения, и стратегии обеспечения качества данных. Ретроспективные данные состоят из клинических и рентгенографических данных, которые будут собраны от пациентов, находившихся под наблюдением одной группы ортопедов за последнее десятилетие.

Выбор переменных данных Переменные данных для сбора будут определены и организованы в иерархическую структуру с учетом продольных данных. Выбор переменных сначала основан на доступности данных. Список переменных данных, которые будут включены в ретроспективную фазу, обсуждался в мультидисциплинарной команде, включающей экспертов-клиницистов, опытных исследователей и экспертов-ортопедов. Эта команда сотрудничает для проектирования регистра базы данных.

Временные точки сбора данных для включения: исходный уровень; контрольные визиты по ортезированию (ежегодно, минимум) до выписки из ортеза при скелетной зрелости. Контрольные визиты будут различаться между проверкой и регулировкой ортеза и обновлением и доставкой ортеза. Контрольное наблюдение после ортезирования через 12 и 24 месяца после выписки из ортеза. Минимальная продолжительность наблюдения составит три месяца.

Ретроспективный ввод данных: все данные пациентов, собранные в файлах pdf, будут проверены на качество (на нелогичные и ошибочные данные) и введены в базу данных, создавая ретроспективную когорту для предварительного анализа. Для оптимизации процесса ввод данных начнется с наиболее недавно выписанных пациентов и будет двигаться назад во времени. Это позволит регистру включать пациентов с наиболее современным клиническим управлением (например, более продвинутые ортезы, стандартное использование датчиков для измерения приверженности и современные рентгенографические протоколы). Выбор пациентов для включения будет основан на вышеуказанных предварительно определенных критериях включения. Исключения и изменения в критериях могут быть сделаны.

Ретроспективный анализ данных: описательная статистика будет выполнена как промежуточные анализы после ввода данных блоков по 50 пациентов. В конце ретроспективного ввода данных переменные исходов будут классифицированы по их важности. Команда обсудит недостающую информацию и уточнит список существенных переменных данных по сравнению с информацией "желательной". Этот жизненно важный процесс поможет в разработке перспективного регистра; обеспечивая практическую осуществимость ввода данных, выполняемого клиницистами, и балансируя минимальное время для ввода данных с минимальным и идеальным количеством информации, необходимой для проведения релевантного исследования.

Размер выборки ретроспективной когорты: Когорта из 1445 пациентов с АИС, которые завершили 2 года наблюдения после ортезирования, составит ретроспективный регистр. Эта ретроспективная когорта установлена из множественных направлений хирургов к одной практике ортопеда.

Участники КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ: все субъекты, пораженные сколиозом, леченные ортезом и наблюдаемые до 2 лет после выписки из ортеза.

Из ретроспективной когорты есть 1900 пациентов, которые все еще находятся на лечении, которые будут включены (и согласованы в амбиспективную когорту) для наблюдения до завершения лечения.

Пациенты будут включены в ретроспективную когорту согласно следующим критериям включения Критерии включения

• Диагноз сколиоза, идиопатические и вторичные формы

• Скелетно незрелые субъекты на исходном уровне (Risser <=3 и Sanders <=6)

• Ортез с монитором приверженности

• Подписанное информированное согласие (для амбиспективного сбора данных наблюдения, если пациенты не достигли 2-летнего срока наблюдения) Критерии исключения

• Пациенты скелетно зрелые на исходном уровне (Risser >3 и Sanders>6)

• Пациенты с другими деформациями позвоночника, такими как гиперкифоз, болезнь Шейермана или спондилолистез, если они не связаны со сколиозом.

• Те, кто не согласен участвовать (для когорты амбиспективного сбора данных наблюдения) Дизайн Данные регистра позволят отвечать на разные вопросы с разными дизайнами исследований: в основном когортные исследования и исследования случай-контроль. Продольная структура данных позволит исследованиям контролировать различия между и внутри субъектов.

Исходы База данных регистра предоставит множественные меры исходов для рассмотрения в зависимости от исследовательских вопросов, на которые нужно ответить. Следующая таблица показывает структуру мер исходов.

Выбор исходов, сообщаемых пациентами, будет сделан после обзора литературы для определения идеальных вопросников для включения, чтобы позволить сравнения с предыдущими опубликованными исследованиями, исследовать новые аспекты и минимизировать пропущенные данные и оптимизировать сбор данных.

Переменные данных (Рисунок 1 показывает переменные данных во времени и моменты измерения)

Исторические данные:

• Возраст

• Пол

• Возраст при менархе

• Предыдущее лечение

• Рекомендуемое время ношения ортеза

Клинические данные:

• Асимметрии на уровне плеч и талии

• Дисбаланс туловища

• Измерение горба с углом ротации туловища

• Рост и вес Рентгенографические данные

• рентген в ортезе или без, будет собираться время с момента снятия ортеза

• типы кривых

• классификация Риго

• угол Кобба

• Апекс кривой и сторона кривых

• Тазовые измерения

• Грудной кифоз

• Поясничный лордоз

• Оценка костной зрелости: Risser и Sanders

Протоколы лечения будут сравниваться, чтобы проверить, влияет ли это на первичный исход:

• Частичное назначение против полного назначения

• Ночное назначение против полного назначения

• Ночное назначение против частичного назначения

• Имена ортопеда и врачей

• данные монитора приверженности и рекомендуемое время ношения ортеза, когда мониторы недоступны.

• ассоциация с другим лечением, включая различный дизайн ортеза.

• Уровень физической активности

• Упражнения, специфичные для сколиоза, тип и модальности Рентгенографический протокол будет сравниваться, чтобы проверить, влияют ли они на первичный исход: количество и время рентгенограмм в ортезе и без ортеза.

Процедуры и вмешательство Перспективный Набор и удержание Успешные регистры зависят от устойчивой модели рабочего процесса, которая может быть интегрирована в повседневную клиническую практику активных медицинских работников с минимальными нарушениями. При разработке этого регистра, наличие ортопедического учреждения в качестве основных сборщиков данных пациентов может предложить минимизацию временных нарушений для врачей и максимизацию мотивации в предоставлении данных, благодаря большему интересу в исследовании эффектов ортезов. Кроме того, ретроспективная фаза работает как пилотный тест, предоставляя хорошие стратегии для избежания временных нарушений и увеличения мотивации вводящих и удержания пациентов и минимизации пропущенных данных.

Еще одним преимуществом набора в ортопедическом учреждении является сбор однородных данных о характеристиках ортезов, изготовлении и опыте ортопедов. С другой стороны, некоторая гетерогенность в протоколах лечения и диагностики ожидается для предоставления доказательств и научной поддержки руководствам в управлении ортезами и рентгенографическим протоколам. Это инновационная стратегия по сравнению с тем, что было опубликовано в этой области.

Ретроспективный анализ также предоставит информацию о пропущенных данных для разработки стратегий минимизации пропущенных данных, путем приоритизации между информацией "желательной" и переменными типа "должны быть".

Получение данных и обеспечение качества В ретроспективной фазе данные будут вводиться из бумажных форм отчетов о случаях, заполненных в прошлом. В перспективной фазе данные будут вводиться как электронная форма отчета о случае, разработанная специально для целей этого регистра, в продольном формате и доступная через веб-платформу. Данные могут быть введены непосредственно во время повседневной практики медицинским работником или ранее обученным административным персоналом. Качество и временная эффективность будут оценены в конце этого проекта, чтобы помочь принятию решений многоцентровой фазы.

Очистка данных будет ручной и автоматической. Периодическая генерация отчетов запросов, связанных с качеством полученных данных, будет выполняться координирующим центром регистра. Отслеживание данных также будет направлять процедуры обеспечения качества, которые будут реализованы в будущем развитии регистра.

Этот регистр будет разработан в рамках хорошо зарекомендовавшей себя платформы регистра с более чем 25-летним опытом в многоцентровых исследованиях и разработке баз данных. Эта пользовательская многоцентровая сборка базы данных будет использовать SQL Server и будет размещена на Amazon (AWS), которая резервируется каждую ночь с использованием нативных заданий SQL Server Command/расписания. Резервная копия сохраняется в AWS S3 на 30 дней. Услуги управления этой платформой базы данных контрактуются через Cloud Advisors и включают: Amazon Web Services Дизайн/Поддержка окружения, Мониторинг и Оповещения и Безопасность. Это сотрудничество платформы регистра устранит многие проблемы, такие как связанные затраты, проблемы осуществимости и реализации, но также этические и юридические соображения, и, наконец, стратегии обеспечения качества.

Вмешательство и описание центра набора Ретроспективные данные поступают из перспективно собранных данных карт и рентгенограмм пациентов, находившихся под наблюдением одной группы ортопедов за последнее десятилетие. Эта группа, управляемая одним из соисследователей (LS) с более чем 25-летним опытом, широко признана как ведущий производитель спинальных ортезов с выдающимся качеством и историей академического/исследовательского участия. Это подтверждается их значительным присутствием; они имеют большое региональное присутствие, которое получает направления от многих хирургов позвоночника не только из региона, но и со всей страны и за ее пределами. Для последующей перспективной компоненты этого регистра будет несколько центров набора. Упомянутая выше группа ортопедов будет основным центром набора, и они хорошо подходят для этого, учитывая их централизованное руководство и историю участия в исследованиях ортезов.

Статистический анализ:

Бенчмаркинг и аудит для проверки качества данных будут выполняться регулярно. После демографического описания любой запланированный статистический анализ будет уточнен в соответствии с конкретными исследовательскими вопросами, заданными регистру.

ГРАФИК Год 1: Построение ретроспективной базы данных, получение одобрения IRB (ретроспективное и амбиспективное исследование), ввод всех ретроспективных данных, анализ данных, определение требований к перспективной базе данных, подача рукописи для публикации.

Год 2: Уточнение перспективной базы данных и построение регистра QI, уточнение перспективного, многоцентрового протокола и форм отчетов о случаях, получение одобрения IRB (перспективное исследование), вовлечение участвующих исследовательских площадок и запуск перспективного, многоцентрового исследования и регистра QI. Рисунок 2 показывает график разработки регистра и его уточнения. (ПРИМЕЧАНИЕ: текущий проект относится к году 1.

Следующие шаги Этот проект включает ретроспективный пилотный регистр, который послужит для реализации оптимизированного многоцентрового регистра для перспективного сбора данных лечения ортезами. Результаты и опыт, полученные от профессионалов, вовлеченных в этот проект, могут посоветовать будущее сотрудничество с другими установленными регистрами, чтобы расширить объем данных консервативного лечения.