Développement d'un registre de soins conservateurs et d'appareillage orthopédique (CCBR) (CCBR)

La scoliose idiopathique (SI) est la forme la plus courante de scoliose, définie comme une courbure latérale de la colonne vertébrale d'au moins 10°. Lorsqu'elle n'est pas traitée chez les enfants en croissance, les courbures peuvent progresser, entraînant des douleurs dorsales, des dysfonctionnements cardiopulmonaires et une déformation substantielle affectant à la fois le fonctionnement physique et psychosocial. La SI est courante, touchant environ 3 % de la population ; près de 10 % de ces patients nécessitent un traitement et 0,1 % répondent aux indications chirurgicales. Les options de traitement, y compris l'observation, le corset, la physiothérapie et la chirurgie, sont spécifiques au patient en fonction des facteurs de risque de progression, notamment la maturité squelettique, l'amplitude de la courbure et les antécédents familiaux.

La chirurgie est généralement recommandée pour les patients dont les courbures atteignent 50° ou plus. L'objectif de la correction chirurgicale est d'améliorer de manière permanente l'alignement et l'équilibre du tronc. La procédure la plus courante est une fusion vertébrale postérieure où des tiges rigides sont utilisées pour atteindre avec succès ces résultats, mais au prix d'une perte de flexibilité dans le segment opéré. Malheureusement, la chirurgie expose les patients à des risques de complications. Des études ont rapporté un taux de complications chirurgicales de 0 % à 15,4 %, avec des taux de réintervention rapportés entre 12,9 % et 47,5 %. Les complications comprennent des infections, des problèmes de cicatrisation, des lésions neurologiques, des escarres, des défaillances d'implant et une mauvaise cosmétique, créant des charges physiques et mentales pour les patients et leurs aidants.

Outre l'impact négatif des complications dues à la chirurgie, la correction chirurgicale de la SI est assez coûteuse. Vigneswaran et al ont rapporté que les frais hospitaliers pour la chirurgie de la SI ont plus que triplé, passant d'environ 55 000 $ en 1997 à plus de 177 000 $ en 2012. Ces chiffres n'incluent pas les conséquences des complications et des réinterventions qui s'ajoutent à ces coûts et augmentent les charges pour les patients, leurs familles et le système de santé dans son ensemble.

L'objectif de la thérapie non chirurgicale pour la SI, le corset et la physiothérapie, est de prévenir ou de limiter la progression de la courbure et d'éviter la nécessité d'une chirurgie, évitant ainsi ces coûts et complications potentielles. C'est l'objectif crucial de la prise en charge de la SI, et le corset, pilier de la prise en charge conservatrice de la SI, a été démontré dans de nombreuses études comme réduisant le risque de progression de la courbure et le besoin de chirurgie par rapport à l'évolution naturelle. L'étude BrAIST de 2013, un essai clinique randomisé, a fourni les preuves les plus convaincantes en faveur du corset à ce jour, et cette étude marquante a considérablement accru l'intérêt et l'utilisation du corset à l'échelle mondiale. Pourtant, plus d'une décennie plus tard, des lignes directrices solides et fondées sur des preuves pour le traitement par corset manquent toujours.

Oui, la littérature actuelle démontre constamment que de meilleurs résultats du corset sont observés chez les patients plus âgés avec des courbures plus petites et une meilleure observance du corset, mais lorsqu'on essaie de distiller des critères spécifiques à partir de ces déclarations générales (par exemple, quelle courbure est suffisamment petite pour justifier un corset, ou combien d'heures dans le corset sont suffisantes), la littérature est extrêmement variable ; les détails ne sont pas bien compris ni convenus. La variabilité est observée dans toute la littérature sur le corset avec peu de cohérence dans les indications du traitement par corset, les types de corset, les prescriptions de corset, l'utilisation de moniteurs, le timing des radiographies, les objectifs du corset et l'évaluation de la maturité squelettique. Une récente ligne directrice de meilleures pratiques sur le corset dans la SIA, publiée en 2020 par Roye et al., a souligné ce défi en démontrant une grande variabilité dans des facteurs aussi basiques que l'initiation des soins par corset, les prescriptions de corset, les types de corset, l'utilisation de la surveillance de l'observance, et comment et quand arrêter le traitement. Ces résultats ont été reproduits dans une récente enquête auprès des membres de la SRS qui a démontré une variabilité dans tous les aspects de la gestion du corset, de l'initiation à l'arrêt, l'évaluation de la qualité du corset et la surveillance objective du corset. Les nombreuses inconnues et les nombreuses lacunes dans la littérature actuelle démontrent un besoin clair et urgent d'un grand registre de corset pour évaluer les régimes de corset et finalement optimiser les résultats.

En ce qui concerne les travaux précédents dans ce domaine, il n'existe aucun registre multicentrique étudiant le traitement par corset de la SI. Une revue systématique de 2015 explorant l'impact des études de registre de la colonne vertébrale n'a trouvé aucun registre collectant des données sur les soins conservateurs (tous étaient chirurgicaux). Les auteurs ont conclu qu'il manquait de preuves sur le rôle des registres existants dans l'amélioration de la qualité des soins, et ont recommandé de construire des registres plus spécifiques basés sur des questions de recherche bien définies. Les données du monde réel provenant de la conception du registre pour le registre de corset proposé seront une source de données fournissant des preuves prospectives et un soutien scientifique aux lignes directrices dans la gestion du corset.

En résumé, la SI est une affection courante touchant une partie significative de la population. La chirurgie de la SI est coûteuse et expose les patients à un risque de résultats indésirables significatifs, y compris l'infection et les lésions de la moelle épinière. Le corset est un traitement établi et efficace qui a été démontré comme réduisant clairement le risque de progression de la courbure et le risque de chirurgie, mais des questions importantes subsistent concernant les indications optimales, les régimes de traitement et l'arrêt du corset. Malgré les milliers de patients subissant un traitement par corset pour la SI aujourd'hui, il existe une variabilité considérable dans les régimes de corset, et il n'existe aucun grand registre multi-institutionnel surveillant cette population pour aider à répondre à ces questions critiques. Il existe un besoin clair et urgent de soutien pour un tel registre, et le cadre pour développer et initier un tel registre pour le traitement par corset dans la SI est proposé ci-dessous.

Un registre de corset est le moyen idéal pour répondre aux questions de recherche liées à l'effet du corset sur l'évolution naturelle de la scoliose. Il existe de nombreux facteurs qui influencent l'effet du corset sur les patients atteints de scoliose. Par exemple, l'observance du corset s'est avérée d'une importance critique dans les résultats réussis du corset, et l'observance elle-même est influencée par une large gamme de facteurs dans de multiples domaines, notamment : les facteurs psychosociaux (par exemple, la personnalité et le soutien familial), les facteurs liés au patient (par exemple, l'âge), les facteurs liés au corset (par exemple, la conception du corset, le matériau du corset, la prescription du corset), et les facteurs liés à la courbure (par exemple, l'amplitude et la rigidité de la courbure). La collecte longitudinale de données, provenant de patients pris en charge par différents médecins, fournira des orientations pour la prise de décision clinique grâce à des protocoles de traitement et de diagnostic fondés sur des preuves.

L'objectif de cette recherche est de recueillir rétrospectivement des données longitudinales complètes sur les patients atteints de scoliose idiopathique traités par corset pour évaluer les résultats et leurs déterminants, éclairer la prise de décision clinique, augmenter la standardisation du traitement et finalement améliorer les soins. Cet objectif sera atteint grâce au processus suivant :

Conception et construction de la base de données : les variables de données à collecter seront définies et organisées dans une structure hiérarchique tenant compte des données longitudinales. Une équipe multidisciplinaire incluant des cliniciens experts, des chercheurs qualifiés et un orthésiste expert collaborera pour concevoir le registre de la base de données. La base de données sera configurée pour la saisie de données rétrospectives et prospectives.

Points de collecte de données : ligne de base ; visites de suivi du corset jusqu'à l'arrêt du corset à la maturité squelettique, au minimum annuellement. Les visites de suivi seront distinguées entre le contrôle et l'ajustement du corset et le renouvellement et la livraison du corset. Suivi post-corset à 12 et 24 mois après l'arrêt du corset.

Saisie de données rétrospectives : toutes les données des patients collectées dans des fichiers PDF seront vérifiées et saisies dans la base de données, créant une cohorte rétrospective pour l'analyse préliminaire. Pour optimiser le processus, la saisie des données commencera par les patients les plus récemment arrêtés et remontera dans le temps. Cela permettra au registre d'inclure les patients avec la prise en charge clinique la plus récente (par exemple, des corsets plus avancés, l'utilisation standard de capteurs pour mesurer l'observance, et des protocoles radiographiques modernes).

Analyse des données rétrospectives : la description et la vérification des données manquantes guideront l'affinement des variables et les variables seront classées selon leur importance. Des modèles de régression logistique et linéaire seront utilisés pour l'analyse des résultats du traitement. Il y aura des comparaisons entre les patients avec une modulation de croissance, ceux avec une stabilisation des courbures et ceux avec une progression au fil du temps jusqu'à la chirurgie. Différents protocoles radiographiques utilisés seront comparés pour vérifier les différences dans la variation de l'angle de Cobb au fil du temps.

Le registre en développement va répondre à de multiples questions de recherche. Les données collectées dans la phase rétrospective de l'étude seront utilisées pour explorer une variété de facteurs impactant les résultats du corset. Par exemple, il y a de plus en plus de preuves que le traitement par corset peut conduire à une modulation de la croissance et à une amélioration de la taille de la courbure au fil du temps. L'étude vise à identifier les facteurs associés à la modulation de la croissance, y compris l'amplitude et la localisation de la courbure, la maturité squelettique, le type de corset, l'exposition au corset (temps dans le corset) et l'expérience de l'orthésiste (années de pratique). D'autres priorités de recherche incluront la création de protocoles pour optimiser le timing/la fréquence des radiographies, contribuant au développement de lignes directrices de meilleures pratiques pour les évaluations des résultats des patients par l'orthésiste. De plus, l'arrêt du corset est un sujet complètement inexploré ; il n'y a pas d'accord sur les critères à utiliser pour décider d'arrêter le corset, comment, ou même si, sevrer le corset au fil du temps, et comment surveiller les patients après l'arrêt du corset. L'objectif ultime est de créer des protocoles standardisés pour maximiser les résultats radiographiques réussis tout en limitant les coûts et en préservant la qualité de vie pour nos patients et leurs familles.

Matériel et méthode Le projet actuel décrit la phase rétrospective, qui fonctionne comme un pilote de la phase prospective. La phase rétrospective inclura également une cohorte ambispective, ce qui signifie que les patients inclus dans l'effort de collecte de données rétrospectives seront consentis pour des visites de suivi longitudinales prospectives.

Développement de la base de données La faisabilité est l'un des objectifs majeurs à atteindre. Les données du monde réel sont devenues de plus en plus pertinentes, mais une plus grande attention à la qualité des données est une exigence essentielle. La qualité provient d'une sélection minutieuse des variables à collecter en équilibrant la quantité d'informations nécessaires pour fournir des preuves de recherche comblant un manque de connaissances, et en assurant une capture complète des données et une méthodologie de collecte de données standardisée. Pour minimiser les données manquantes, il est important d'impliquer les cliniciens dans la saisie des données, d'éviter de surcharger la saisie avec des informations inutiles et de fournir une plateforme de registre facile à utiliser. L'équipe actuelle a une expertise étendue dans ce domaine et mettra en œuvre une procédure étape par étape pour le développement de ce registre. Cette procédure de développement étape par étape permettra une optimisation progressive et progressive de la version finale de la plateforme informée par les données rétrospectives d'un centre unique à haut volume et ensuite par la collecte prospective de données de patients de cliniques pilotes sélectionnées suivant des protocoles et procédures de traitement homogènes. Enfin, les principaux critères pour que les centres participent à une étude de registre longitudinal multicentrique seront définis.

Phase rétrospective Ce registre sera développé au sein d'une plateforme de registre établie avec plus de 25 ans d'expérience dans la recherche multicentrique et le développement de bases de données. Cette collaboration avec la plateforme de registre réduira les coûts et rationalisera la faisabilité et la mise en œuvre. Cette plateforme conforme à la HIPAA soutiendra les considérations éthiques et légales, et les stratégies d'assurance qualité des données. Les données rétrospectives sont composées de données cliniques et radiographiques à recueillir auprès de patients pris en charge par un seul groupe d'orthésistes au cours de la dernière décennie.

Sélection des variables de données Les variables de données à collecter seront définies et organisées dans une structure hiérarchique tenant compte des données longitudinales. Le choix des variables est d'abord basé sur la disponibilité des données. La liste des variables de données à inclure dans la phase rétrospective a été discutée dans une équipe multidisciplinaire incluant des cliniciens experts, des chercheurs qualifiés et un orthésiste expert. Cette équipe collabore pour concevoir le registre de la base de données.

Points de collecte de données à inclure : ligne de base ; visites de suivi du corset (annuellement, au minimum) jusqu'à l'arrêt du corset à la maturité squelettique. Les visites de suivi seront distinguées entre le contrôle et l'ajustement du corset et le renouvellement et la livraison du corset. Suivi post-corset à 12 et 24 mois après l'arrêt du corset. La durée minimale de suivi sera de trois mois.

Saisie de données rétrospectives : toutes les données des patients collectées dans des fichiers PDF seront vérifiées pour la qualité (pour des données illogiques et erronées) et saisies dans la base de données, créant une cohorte rétrospective pour l'analyse préliminaire. Pour optimiser le processus, la saisie des données commencera par les patients les plus récemment arrêtés et remontera dans le temps. Cela permettra au registre d'inclure les patients avec la prise en charge clinique la plus récente (par exemple, des corsets plus avancés, l'utilisation standard de capteurs pour mesurer l'observance, et des protocoles radiographiques modernes). La sélection des patients à inclure sera basée sur les critères d'inclusion pré-spécifiés ci-dessus. Des exceptions et des changements dans les critères pourraient être faits.

Analyse des données rétrospectives : des statistiques descriptives seront réalisées comme analyses intermédiaires après la saisie de données par blocs de 50 patients. À la fin de la saisie des données rétrospectives, les variables de résultat seront classées selon leur importance. L'équipe discutera des informations manquantes et affinera la liste des variables de données essentielles par rapport aux informations "agréables à avoir". Ce processus vital aidera au développement du registre prospectif ; assurant la faisabilité pratique de la saisie de données faite par les cliniciens et équilibrant le temps minimum pour la saisie de données avec la quantité minimale et idéale d'informations nécessaires pour produire une recherche pertinente.

Taille de l'échantillon de la cohorte rétrospective : Une cohorte de 1445 patients SIA ayant complété 2 ans de suivi post-corset constituera le registre rétrospectif. Cette cohorte rétrospective est établie à partir de références multiples de chirurgiens à une pratique d'orthésiste.

Participants Critères d'inclusion : tous les sujets atteints de scoliose, traités par corset et suivis jusqu'à 2 ans après l'arrêt du corset.

À partir de la cohorte rétrospective, il y a 1900 patients qui sont encore en traitement, qui seront inclus (et consentis dans la cohorte ambispective) pour être suivis jusqu'à la fin du traitement.

Les patients seront inclus dans la cohorte rétrospective selon les critères d'inclusion suivants Critères d'inclusion

• Diagnostic de scoliose, formes idiopathiques et secondaires

• Sujets squelettiquement immatures à la ligne de base (Risser <=3 et Sanders <=6)

• Corset avec moniteur d'observance

• Consentement éclairé signé (pour la collecte de données de suivi ambispectif, si les patients n'ont pas atteint le point de suivi de 2 ans) Critères d'exclusion

• Patients squelettiquement matures à la ligne de base (Risser >3 et Sanders>6)

• Patients avec d'autres déformations vertébrales comme l'hypercyphose, la maladie de Scheuermann ou le spondylolisthésis, sauf si associées à une scoliose.

• Ceux qui ne consentent pas à participer (pour la cohorte de collecte de données de suivi ambispectif) Conception Les données du registre permettront de répondre à différentes questions avec différentes conceptions d'étude : principalement des études de cohorte et des études cas-témoins. La structure longitudinale des données permettra des études contrôlant les différences entre et au sein des sujets.

Résultats La base de données du registre fournira plusieurs mesures de résultat à considérer en fonction des questions de recherche à répondre. Le tableau suivant montre le cadre des mesures de résultat.

La sélection des résultats rapportés par les patients sera faite après une revue de la littérature pour définir les questionnaires idéaux à inclure, pour permettre des comparaisons avec les études publiées précédemment, pour explorer de nouveaux aspects et pour minimiser les données manquantes et optimiser la collecte de données.

Variables de données (La figure 1 montre les variables de données au fil du temps et les occasions de mesure)

Données historiques :

• Âge

• Genre

• Âge à la ménarche

• Traitement antérieur

• Temps de port du corset prescrit

Données cliniques :

• Asymétries au niveau des épaules et de la taille

• Déséquilibre du tronc

• Mesure de la gibbosité avec l'angle de rotation du tronc

• Taille et poids Données radiographiques

• radiographie avec ou sans corset, le temps depuis le retrait du corset sera collecté

• types de courbure

• classification de Rigo

• angle de Cobb

• apex de la courbure et côté des courbures

• mesures pelviennes

• Cyphose thoracique

• Lordose lombaire

• Score de maturité osseuse : Risser et Sanders

Les protocoles de traitement seront comparés pour vérifier s'ils influencent le résultat primaire :

• Prescription à temps partiel vs prescription à temps plein

• Prescription de nuit vs prescription à temps plein

• Prescription de nuit vs prescription à temps partiel

• Noms de l'orthésiste et des médecins

• données du moniteur d'observance et temps de port du corset rapporté lorsque les moniteurs ne sont pas disponibles.

• association avec d'autres traitements, y compris différentes conceptions de corset.

• Niveau d'activité physique

• Exercices spécifiques à la scoliose, type et modalités Le protocole radiographique sera comparé pour vérifier s'il influence le résultat primaire : nombre et timing des radiographies avec et sans corset.

Procédures et intervention Recrutement prospectif et rétention Les registres réussis dépendent d'un modèle de flux de travail durable qui peut être intégré dans la pratique clinique quotidienne des professionnels de santé actifs, avec une perturbation minimale. Dans le développement de ce registre, avoir l'établissement d'orthésiste comme recruteurs principaux des données des patients peut offrir une minimisation de la perturbation du temps pour les médecins et une maximisation de la motivation à fournir des données, grâce au plus grand intérêt à explorer les effets du corset. De plus, la phase rétrospective fonctionne comme un test pilote, fournissant de bonnes stratégies pour éviter la perturbation du temps et augmenter la motivation des saisisseurs et la rétention des patients et minimiser les données manquantes.

Un autre avantage du recrutement à l'établissement d'orthésiste est la collecte de données homogènes sur les caractéristiques du corset, la fabrication et l'expertise des orthésistes. D'autre part, une certaine hétérogénéité dans les protocoles de traitement et de diagnostic est attendue pour fournir des preuves et un soutien scientifique aux lignes directrices dans la gestion du corset et les protocoles radiographiques. C'est une stratégie innovante par rapport à ce qui a été publié dans le domaine.

L'analyse rétrospective fournira également des informations sur les données manquantes pour développer des stratégies afin de minimiser les données manquantes, en priorisant entre les informations "agréables à avoir" et les variables de type "doivent avoir".

Obtention des données et assurance qualité Dans la phase rétrospective, les données seront saisies à partir des formulaires de rapport de cas papier remplis dans le passé. Dans la phase prospective, les données seront saisies sous forme de formulaire de rapport de cas électronique développé spécifiquement pour les besoins de ce registre, dans un format longitudinal, et accessible via une plateforme web. Les données peuvent être saisies directement pendant la pratique quotidienne par le professionnel de santé ou par le personnel administratif préalablement formé. La qualité et l'efficacité en termes de temps seront évaluées à la fin de ce projet pour aider à la prise de décision de la phase multicentrique.

Le nettoyage des données sera manuel et automatique. La génération périodique de rapports de requêtes liés à la qualité des données reçues sera effectuée par le centre coordinateur du registre. Le suivi des données guidera également les procédures d'assurance qualité à mettre en œuvre dans le développement futur du registre.

Ce registre sera développé au sein d'une plateforme de registre bien établie avec plus de 25 ans d'expérience dans la recherche multicentrique et le développement de bases de données. Cette construction de base de données multicentrique personnalisée utilisera SQL Server et sera hébergée par Amazon (AWS), qui est sauvegardée chaque nuit à l'aide de tâches de commande/planification natives de SQL Server. La sauvegarde est conservée sur AWS S3 pendant 30 jours. Les services de gestion de cette plateforme de base de données sont contractés via Cloud Advisors et incluent : Conception/Support environnemental Amazon Web Services, Surveillance & Alertes et Sécurité. Cette collaboration avec la plateforme de registre évitera de nombreux problèmes, comme les coûts associés, les problèmes de faisabilité et de mise en œuvre, mais aussi les considérations éthiques et légales, et last but not least les stratégies d'assurance qualité.

Intervention et description du centre de recrutement Les données rétrospectives proviennent de données de dossiers et radiographiques collectées prospectivement de patients pris en charge par un seul groupe d'orthésistes au cours de la dernière décennie. Ce groupe, dirigé par l'un des co-chercheurs (LS) avec plus de 25 ans d'expérience, est largement reconnu comme un producteur leader d'orthèses vertébrales avec une qualité exceptionnelle et un historique d'implication académique/recherche. Cela est attesté par leur empreinte significative ; ils ont une large présence régionale qui reçoit des références de nombreux chirurgiens du rachis non seulement de la région, mais de tout le pays et au-delà. Pour la composante prospective ultérieure de ce registre, il y aura plusieurs centres de recrutement. Le groupe d'orthésiste mentionné ci-dessus sera un centre de recrutement majeur et ils sont bien placés pour le faire étant donné leur leadership centralisé et leur historique d'implication dans la recherche sur le corset.

Analyse statistique :

L'établissement de références et l'audit pour vérifier la qualité des données seront effectués régulièrement. Après la description démographique, toute analyse statistique planifiée sera affinée selon les questions de recherche spécifiques posées au registre.

CALENDRIER Année 1 : Construction de la base de données rétrospective, obtention de l'approbation du CERE (étude rétrospective & ambispective), saisie de toutes les données rétrospectives, analyse des données, définition des exigences de la base de données prospective, soumission du manuscrit pour publication.

Année 2 : Affinement de la base de données prospective & construction du registre QI, affinement du protocole prospectif multicentrique et des formulaires de rapport de cas, obtention de l'approbation du CERE (étude prospective), engagement des sites de recherche participants, et lancement de l'étude prospective multicentrique et du registre QI. La figure 2 montre le calendrier pour le développement du registre et son affinement. (NOTE : le projet actuel se réfère à l'année 1.

Prochaines étapes Ce projet implique un registre pilote rétrospectif qui servira à mettre en œuvre un registre multicentrique optimisé pour la collecte prospective de données de traitement par corset. Les résultats et l'expertise provenant des professionnels impliqués dans ce projet peuvent conseiller une future collaboration avec d'autres registres établis, pour élargir le corpus de données de traitement conservateur.