Zhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost luspaterceptu (LUSPAREAL001)
10. března 2025 aktualizováno: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia
Observační studie pro vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti luspaterceptu u subjektů s závislou na transfuzi, kteří obdrželi první dávku luspaterceptu po jejím zavedení v klinické praxi
Observační studie pro vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti luspaterceptu u subjektů s závislou na transfuzi, kteří obdrželi první dávku luspaterceptu po jejím zavedení v klinické praxi
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Luspatercept představuje první a jediný agent zrání Erythroid (EMA) schválený Evropskou komisí (EC) a Správou potravin a léčiv (FDA), které jsou schopny posílit pokročilé zrání erytrocytů.
Účinnost Luspaterceptu byla prokázána v klinické studii fáze III s názvem „věřit“.
S povolením trhu se lék používá u méně vybraných pacientů s potenciálně složitější lékařskou historií než u pacientů zapsaných do registrační studie.
Kromě toho je nyní také možné předepsat lék u pacientů s spotřebou krve na začátku 20 až 24 krevních jednotek za 24 týdnů před předepsáním léčiva, které nemohly být zahrnuty do studie „věřit“.
Shromažďování údajů o klinických charakteristikách pacientů, kterým je předepsán luspatercept v normální klinické praxi a bezpečnosti a účinnosti v tomto prostředí, je nezbytné pro obohacení dostupných informací o této nové terapii.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
350
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Italia
-
Cagliari, Italia, Itálie, 09121
- UniversityCagliari, OspPed Microcitemico, Cagliari
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Dospělí (muž a žena), žijící nebo zesnulí pacienti s transfuzí závislou na beta thalassémii, kteří po zavedení v klinické praxi obdrželi první dávku Luspaterceptu.
Popis
Kritéria pro zařazení:
Subjekty, které po zavedení v klinické praxi obdržely alespoň jednu dávku Luspaterceptu
Kritéria pro vyloučení:
- Subjekty, které obdržely Luspatercept po účasti na programu „soucitný“
- Subjekty, které nejsou ochotny podepsat informovaný souhlas
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost luspaterceptu - počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, jak bylo hodnoceno CTCAE v4.0. “
Časové okno: 52 týdnů
|
- Chcete-li vyhodnotit bezpečnost luspaterceptu u subjektů s transfuzí závislou na beta thalassémii, která obdržela první dávku Luspaterceptu po jejím zavedení v klinické praxi
|
52 týdnů
|
|
Tolerovatelnost luspaterceptu - počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, jak bylo hodnoceno CTCAE v4.0
Časové okno: 52 týdnů
|
- Chcete-li vyhodnotit snášenlivost luspaterceptu u subjektů s beta thalassémií závislou na transfuzi, která obdržela první dávku luspaterceptu po zavedení klinické praxe
|
52 týdnů
|
|
Účinnost luspaterceptu - počet subjektů, kteří vykazovali ≥ 33% snížení z výchozího počtu transfuzovaných krevních jednotek během jakéhokoli 12týdenního intervalového období léčby luspaterceptem
Časové okno: 12 týdnů
|
- Chcete-li vyhodnotit účinnost luspaterceptu u subjektů s beta thalassémií závislou na transfuzi, která obdržela první dávku luspaterceptu po jejím zavedení v klinické praxi
|
12 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost luspaterceptu - počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, jak bylo hodnoceno CTCAE v4.0
Časové okno: 52 týdnů
|
- Chcete-li vyhodnotit bezpečnost luspaterceptu u subjektů s transfuzí závislou na beta thalassémii s potřebami transfúze a komorbidity, které byly kritérii vyloučení ve formálních klinických studiích
|
52 týdnů
|
|
Tolerovatelnost luspaterceptu - počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, jak bylo hodnoceno CTCAE v4.0
Časové okno: 52 týdnů
|
- Chcete-li vyhodnotit snášenlivost luspaterceptu u subjektů s beta thalassémií závislou na transfuzi s výchozími transfúzními potřebami a komorbidity, které byly kritérii vyloučení ve formálních klinických hodnoceních
|
52 týdnů
|
|
Účinnost luspaterceptu - počet subjektů, kteří vykazovali ≥ 33% snížení z výchozího počtu transfuzovaných krevních jednotek během jakéhokoli 12týdenního intervalového období léčby luspaterceptem
Časové okno: 52 týdnů
|
- Chcete-li vyhodnotit účinnost luspaterceptu u subjektů s beta thalassémií závislou na transfuzi s výchozími transfúzními potřebami a komorbidity, které byly kritérii vyloučení ve formálních klinických hodnoceních
|
52 týdnů
|
|
Dopad luspaterceptu na akumulaci železa srdeční T2*
Časové okno: 52 týdnů
|
- Chcete -li zvýšit dostupné údaje o dopadu luspaterceptu na akumulaci železa, posouzením změny feritinu v séru a srdeční hodnotě T2* při zobrazování jaderné magnetické rezonance
|
52 týdnů
|
|
Dopad luspaterceptu na akumulaci železa jaterní t2*
Časové okno: 52 týdnů
|
- Pro zvýšení dostupných údajů o dopadu luspaterceptu na akumulaci železa posouzením změny v séru feritinu a jaterní hodnotě T2* na zobrazování jaderné magnetické rezonance
|
52 týdnů
|
|
Výskyt endokrinologických změn
Časové okno: 52 týdnů
|
- Chcete -li vyhodnotit výskyt endokrinologických změn u pacientů léčených luspatercepce
|
52 týdnů
|
|
Výskyt tromboembolických událostí
Časové okno: 52 týdnů
|
- Posoudit výskyt tromboembolických událostí v této kategorii pacientů
|
52 týdnů
|
|
pozitivně ovlivňuje reakci léčiva.
Časové okno: 52 týdnů
|
- identifikovat faktory, které pozitivně ovlivňují reakci léčiva.
|
52 týdnů
|
|
negativně ovlivňuje reakci léčiva.
Časové okno: 52 týdnů
|
- identifikovat faktory, které negativně ovlivňují reakci léčiva.
|
52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. dubna 2023
Primární dokončení (Aktuální)
24. února 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
24. února 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. února 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. března 2025
První zveřejněno (Aktuální)
25. března 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. března 2025
Naposledy ověřeno
1. února 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LUSPAREAL001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .