Luspatercept pro léčbu anémie po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (Allo-HSCT) (Allo-HSCT)

Kritéria pro zařazení:

1. Klinická diagnóza akutní leukémie.
2. Pacient podstoupil alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (alo-HSCT).
3. Očekávaná délka života více než 3 měsíce od data podepsání informovaného souhlasu.
4. Pacient je ochoten a schopen dodržovat plánované návštěvy, léčebné plány, laboratorní testy a další postupy studie a poskytl písemný informovaný souhlas.
5. Ženy v reprodukčním věku musí mít negativní těhotenský test v séru před zařazením. Ženy, které jsou chirurgicky sterilní nebo v menopauze alespoň 2 roky, se nepovažují za osoby v reprodukčním věku. Muži a ženy v reprodukčním věku musí souhlasit s používáním účinné antikoncepce po celou dobu trvání studie.
6. Hladina hemoglobinu (Hb) < 80 g/L.

Kritéria pro vyloučení:

1. Nedostatečná funkce orgánů, definovaná jako:

1. Clearance kreatininu < 60 ml/min;
2. Ejekční frakce levé komory (LVEF) < 55 %;
3. Saturace kyslíkem (SpO₂) < 92 % při pokojovém vzduchu;
4. Celkový bilirubin > 2 × horní hranice normy (ULN);
5. Alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) > 3 × ULN. 2. Špatně kontrolovaná hypertenze, definovaná jako opakovaný systolický krevní tlak ≥140 mmHg a/nebo diastolický krevní tlak ≥90 mmHg navzdory adekvátní antihypertenzní terapii, nebo anamnéza hypertenzní krize nebo hypertenzní encefalopatie.

3. Anamnéza jiných malignit (kromě akutní leukémie), pokud subjekt nebyl bez onemocnění ≥5 let. Nicméně, subjekty s následující anamnézou/současnými stavy jsou způsobilé:

1. Bazocelulární nebo spinocelulární karcinom kůže;
2. Karcinom in situ děložního čípku;
3. Karcinom in situ prsu;
4. Náhodný histologický nález karcinomu prostaty (T1a nebo T1b podle TNM klasifikace);
5. Solidní nádory, které podle názoru vyšetřovatele nemají žádné další známé aktivní onemocnění.

4. Rozsáhlý chirurgický výkon do 8 týdnů před zařazením. Subjekt se musí plně zotavit z předchozího chirurgického výkonu.

5. Anamnéza cévní mozkové příhody (včetně ischemické, embolické a hemoragické), přechodné ischemické ataky, hluboké žilní trombózy (včetně proximální a distální), plicní nebo arteriální embolie, arteriální trombózy nebo jiné žilní trombózy do 6 měsíců před zařazením. Poznámka: Předchozí povrchová tromboflebitida není kritériem pro vyloučení.

6. Nekontrolovaná epilepsie, anamnéza mozkové ischemie/krvácení, onemocnění mozečku nebo jiná aktivní onemocnění centrálního nervového systému.

7. Onemocnění srdce do 6 měsíců před zařazením, včetně: infarktu myokardu, nekontrolované anginy pectoris, akutní dekompenzované srdeční selhání, srdečního selhání New York Heart Association (NYHA) třídy III-IV nebo nekontrolované arytmie (podle posouzení vyšetřovatele).

8. Nekontrolovaná aktivní systémová plísňová, bakteriální nebo virová infekce. 9. Důkaz infekce virem lidské imunodeficience (HIV), aktivní hepatitidy B a/nebo aktivní hepatitidy C.

10. Anamnéza čisté aplazie červených krvinek (PRCA) a/nebo protilátek proti erytropoetinu.

11. Jakýkoli stav nebo současná medikace, které mohou ovlivnit interpretaci studijních dat.

12. Známá přecitlivělost na luspatercept nebo jakoukoli jeho pomocnou látku.