Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie pro vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti luspaterceptu u subjektů, kteří dostali alespoň jednu dávku luspaterceptu ve fázi soucitného použití (LUSPA001)

3. dubna 2025 aktualizováno: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia

Observační studie pro vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti luspaterceptu u subjektů, kteří dostali alespoň jednu dávku Luspaterceptu ve fázi „soucitného použití“

Luspatercept představuje první a jediný agent zrání Erythroid (EMA) schválený Evropskou komisí (EC) a Správou potravin a léčiv (FDA), které jsou schopny posílit pokročilé zrání erytrocytů.

Účinnost luspaterceptu byla prokázána v klinické studii fáze III s názvem „věřit“. More than 200 Italian patients with transfusion- dependent beta thalassemia aged ≥18 years who had no approved therapeutic alternatives to improve their clinical course were considered eligible for the 'compassionate' use program related to luspatercept and most of them received at least one dose of the drug before it was dispensed by the National Health System (NHS), after approval by the pharmaceutical company and the Ethics Committee of the Clinical Center in which Byli dodržováni.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jeden měsíc po zveřejnění v oficiálním věstníku Italské republiky AIFA určování ceny a úhrady za indikaci léčby, na které se vztahuje program, ti, kteří byli stále v léčbě a byli v klinickém úsudku oprávněni pokračovat v jejím dostávání prostřednictvím výdeje NHS.

Protože přístup do soucitné fáze byl méně restriktivní než přístup k tomu, aby se k němu ve formálních klinických studiích a pacienti zahrnovali zejména reprezentativní pro reálný život, shromažďování údajů o klinických charakteristikách na začátku, bezpečnost a účinnost je rozhodující pro obohacení dostupných informací o této nové terapii. Pro úplné a přesnější hodnocení, vzhledem k krátkému trvání „soucitné“ léčby pro část studovaného pacientů, je také nezbytné pokračovat ve shromažďování účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

140

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • CA
      • Cagliari, CA, Itálie, 09121
        • University of Cagliari, Ospedale Pediatrico Microcitemico, via Jenner sn, 09121 Cagliari -

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí (muž a žena), žijící nebo zesnulí pacienti s transfuzí závislou na beta thalassemii, kteří během programu soucitného použití dostali alespoň jednu dávku luspaterceptu.

Popis

Kritéria pro zařazení:

- Subjekty, které obdržely alespoň jednu dávku luspaterceptu v soucitné fázi

Kritéria pro vyloučení:

- Předměty, které nejsou ochotny nebo jsou schopny podepsat informovaný souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pro vyhodnocení bezpečnosti luspaterceptu, počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, jak je hodnoceno CTCAE v4.0
Časové okno: 12týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.
Zhodnotit bezpečnost luspaterceptu u subjektů s beta thalassémií závislou na transfuzi, která obdržela alespoň jednu dávku léčiva ve fázi soucitného užívání, včetně fáze povolení po marketingu u těch, kteří ji nadále dostávali.
12týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.
Pro vyhodnocení snášenlivosti luspaterceptu, počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, jak je hodnoceno CTCAE v4.0 ““
Časové okno: 12týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.
Zhodnocení snášenlivosti luspaterceptu u subjektů s beta thalassémií závislou na transfuzi, která obdržela alespoň jednu dávku léčiva ve fázi soucitného užívání, včetně fáze povolení po marketingu u těch, kteří ji nadále dostávali.
12týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.
Pro vyhodnocení účinnosti luspaterceptu, počet subjektů, kteří vykazovali ≥ 33% ​​snížení z výchozí hodnoty v počtu transfuzovaných krevních jednotek během jakéhokoli 12týdenního intervalového období léčby luspaterceptem
Časové okno: 12týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.
Pro vyhodnocení účinnosti luspaterceptu u subjektů s beta thalassémií závislou na transfuzi, která obdržela alespoň jednu dávku léčiva ve fázi soucitného užívání, včetně fáze povolení po marketingu u těch, kteří ji nadále dostávali.
12týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
subjekty s komorbiditami, počet účastníků s léčebnou nežádoucí účinky, jak bylo hodnoceno CTCAE v4.0. “
Časové okno: 12týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.
Zhodnotit bezpečnost luspaterceptu u subjektů s komorbiditami, které byly kritérii vyloučení ve formálních klinických hodnoceních
12týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.
subjekty s komorbiditami, počet účastníků s léčebnou nežádoucí účinky, jak bylo hodnoceno CTCAE v4.0. “
Časové okno: 12týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.
Vyhodnotit snášenlivost luspaterceptu u subjektů s komorbiditami, které byly kritérii vyloučení ve formálních klinických studiích
12týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Endokrinologické změny
Časové okno: 52týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.
Počet subjektů, u kterých se vyvinuly endokrinologické měřiče (změny frekvence a trvání menstruačního cyklu, změny sexuální funkce u mužů, dysfunkci štítné žlázy atd.)
52týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.
Thromboembolické události
Časové okno: 52týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.
Nové případy tromboembolických událostí
52týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.
Faktory pozitivně ovlivňují reakci léčiva
Časové okno: 52týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.

Tento výsledek posoudí klinické, hematologické a biochemické faktory, které jsou pozitivně spojeny s příznivou reakcí na léčivo na Luspaterceptu, definované jako ≥ 33% ​​snížení transfuzní zátěže udržované po dobu nejméně 12 ponorných týdnů během 52týdenního období léčby.

Hodnocené faktory budou zahrnovat:

  • Hladina hemoglobinu základní linie
  • Koncentrace erytropoetinu v séru
  • Počet retikulocytů
  • Základní transfúzní zátěž
52týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.
Faktory negativně ovlivňují reakci léku
Časové okno: 52týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.

Tento výsledek vyhodnotí klinické, hematologické, biochemické nebo genetické faktory, které jsou ** spojeny se špatnou nebo nepřítomnou reakcí ** na léčbu luspaterceptu.

Nesvěcení bude definováno jako selhání při dosažení ≥ 33% ​​snížení transfuzní zátěže po dobu nejméně 12 po sobě jdoucích týdnů během 52týdenního období léčby.

Následující faktory budou hodnoceny jako potenciálně spojené s negativní reakcí na léčbu:

Vysoká základní transfúzní zátěž zvýšená základní hladiny erytropoetinu v séru Nedostatek zvýšení retikulocytů během léčby přítomností chronických komorbidit (např. Onemocnění jater, Endokrinní poruchy)
52týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.
stát se transfuzí nezávislým při užívání léku
Časové okno: 52týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.
Počet subjektů, které neměly transfuze červených krvinek po dobu nejméně osmi po sobě jdoucích týdnů během léčby
52týdenní intervalové období léčby luspaterceptem.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: RAFFAELLA ORIGA, UNIVERSITA' DI CAGLIARI

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. května 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

6. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LUSPA001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Thalassemia Major

Klinické studie na Luspatercept (ACE-536)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit