Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kontinuerligt infunderet rekombinant-methionyl human glialcellelinjeafledt neurotrofisk faktor (GDNF) til behandling af progressiv supranuklear parese

3. marts 2008 opdateret af: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Dosis-eskaleringsforsøg med kontinuerligt infunderet rekombinant-methionyl human glialcellelinje-afledt neurotrofisk faktor til behandling af PSP

Denne undersøgelse vil undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​et eksperimentelt lægemiddel kaldet GDNF leveret gennem en undersøgelsesanordning til behandling af progressiv supranuklear parese (PSP). Lægemidlet vil blive administreret direkte ind i hjernen gennem katetre, der er fastgjort til en infusionspumpe implanteret i maven. Undersøgelsen vil evaluere 1) om lægemidlet er sikkert og veltolereret, når det gives ved denne metode; 2) ydeevnen af ​​katetrene og pumpesystemet, og 3) virkningerne af GDNF på PSP-symptomer.

PSP er en sjælden neurologisk sygdom, der forårsager øjenbevægelsesdysfunktion, muskelstivhed, langsom bevægelse, synke, tale, følelsesmæssige, kognitive og personlighedsproblemer. Patienter mellem 35 og 75 år med PSP kan være kvalificerede til denne undersøgelse. Kandidater vil blive screenet på National Institutes of Health ambulatoriet i Bethesda, MD, med en sygehistorie, fysisk undersøgelse, neurologiske og neuropsykiatriske evalueringer, blodprøver, elektrokardiogram, CT-scanning af hjernen og baseline undersøgelser, herunder en særlig øjenundersøgelse, udredning af symptomer, lumbalpunktur (spinal tap) og psykiatrisk samtale.

Patienter, der er indskrevet i undersøgelsen, skal opereres for at placere to katetre i hjernen og to infusionspumper under huden i den øvre del af maven. Operationen vil blive udført på Vanderbilt University Medical Center i Nashville, TN. Det vil foregå under generel anæstesi og vil kræve en 3 dages indlæggelse. Inden for 24 timer efter operationen vil der blive foretaget en CT-scanning af hjernen for at sikre, at katetrene er korrekt placeret. Patienterne vender tilbage til NIH to uger efter operationen til post-kirurgisk undersøgelse og behandlingsstart.

Alle patienter vil modtage kontinuerlige infusioner af GNDF gennem det ene kateter og placebo (en inaktiv saltopløsning) gennem det andet i 6 måneder. Halvdelen af ​​patienterne vil modtage placebo i højre side af hjernen og GNDF i venstre, og halvdelen vil modtage GNDF i højre side af hjernen og placebo i venstre. Alle patienter vil også gennemgå følgende procedurer:

Kort fysisk undersøgelse, og evaluering af symptomer og uønskede bivirkninger - hver 2. uge

Blod- og urinprøver - hver 2. uge i de første 2 måneder og derefter hver 8. uge indtil afslutningen af ​​undersøgelsen

CT-scanning for at kontrollere kateterplacering - uge 9 og 27

Grundig evaluering af symptomer - før behandlingsstart og uge 1, 5, 9, 17 og 27

Neuropsykiatrisk udredning - uge 27

Særlig øjenundersøgelse - uge 1 og 27

Lumbalpunktur - uge 27

Yderligere blodprøver til måling af lægemiddelkoncentration og antistoffer - 6 gange i løbet af undersøgelsen

Derudover kan nogle patienter blive bedt om at få foretaget positronemissionstomografi (PET) scanninger eller en enkelt fotonemissionstomografi (SPECT) scanning eller begge dele.

Den potentielle fordel ved GDNF er ukendt. I undersøgelser med rotter og aber øgede GNDF antallet og størrelsen af ​​hjerneceller, der indeholdt den kemiske budbringer dopamin, og nogle bevægelses- og balanceproblemer blev mindsket. Tidligere undersøgelser af GDNF infunderet i ventriklerne hos patienter med Parkinsons sygdom viste ingen fordele og ingen alvorlig skade.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Sikkerheden og den initiale effektivitet af den unilaterale intralentikulære infusion af rekombinant-methionyl human gliacellelinje-afledt neurotrofisk faktor (r-metHuGDNF) vil blive sammenlignet med den kontralaterale intralentikulære infusion af en placebo-opløsning, begge kontinuerligt administreret ved hjælp af kronisk implanterede katetre og pumper i op til 10 patienter med progressiv supranukleær parese. Sikkerheden vil blive evalueret ved at analysere implantat-, post-implantat- og behandlingsfremkaldende bivirkninger, kliniske laboratorietestresultater og sygdomsstatus. Effekten vil blive undersøgt ved at sammenligne venstre- og højresidet neurologisk funktion ved hjælp af validerede kliniske skalaer samt ved formodede surrogat-biokemiske og radiografiske målinger.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER:

  1. Diagnose af PSP med bilaterale symptomer baseret på sygehistorie og neurologisk undersøgelse i henhold til NINDS kriterier. Der vil især blive eftersøgt dem, der påviser ratable lemmerdysfunktion bilateralt såvel som en tidligere levodopa-responsivitet.
  2. PSP vil klinisk blive anset for at være på et moderat til moderat fremskredent stadium (PSP Staging System grad BB - DD), forbundet med ratable parkinsonsymptomer i lemmerne bilateralt og en Hoehn og Yahr grad på 3 - 5.
  3. Mænd eller ikke-gravide kvinder i alderen 35 til 75 år. Kvinder i den fødedygtige alder skal have et negativt testresultat for humant choriongonadotropin (HCG) umiddelbart før (inden for 48 timer) kateter- og pumpeimplantation og gentaget igen umiddelbart før (inden for 48 timer) starten af ​​lægemiddelinfusion; mænd og kvinder i den fødedygtige alder skal praktisere tilstrækkelig prævention i løbet af undersøgelsen.
  4. Inden der udføres undersøgelsesspecifikke procedurer, skal forsøgspersonen og deres udpegede repræsentant give underskrevet informeret samtykke til deres deltagelse. Alle patienter skal underskrive en varig fuldmagt (DPA). Enhedsimplantation skal finde sted inden for 60 dage efter, at en forsøgsperson har givet sit samtykke til at deltage i undersøgelsen.
  5. Individet er medicinsk i stand til at gennemgå de kirurgiske procedurer, der kræves for at implantere bilaterale pumper og intrakranielle katetre ved hjælp af stereotaktiske procedurer.

EXKLUSIONSKRITERIER:

  1. Behandling med levodopa, dopaminagonister eller enhver anden antiparkinson medicin.
  2. Tilstedeværelse af klinisk signifikant psykose eller hallucinationer.
  3. Enhver lidelse, der udelukker en kirurgisk procedure (f.eks. blødende diatese, tegn på sepsis eller utilstrækkeligt behandlet infektion) ændrer sårheling eller gør bilaterale kateter- og infusionspumpeimplantater uegnede.
  4. Enhver historie med klinisk signifikant hovedtraume eller cerebrovaskulær sygdom eller nyere historie (inden for de foregående 2 år) med stof- eller alkoholmisbrug.
  5. En computertomografi (CT)-scanning eller magnetisk resonansbillede (MRI) af hjernen inden for 3 måneder før implantationsproceduren, der indikerer tilstedeværelsen af ​​en abnormitet i centralnervesystemet, der kan interferere med vurderingerne af sikkerhed eller biologisk effekt i denne protokol, eller udgør en kirurgisk risiko for forsøgspersonen.
  6. Tilstedeværelsen af ​​et andet intrakranielt shunt- eller katetersystem end det, der anvendes i denne protokol.
  7. Enhver medicinsk funktionsnedsættelse, tilstand eller laboratorieabnormitet (f.eks. svær degenerativ arthritis, kompromitteret ernæringstilstand, kropsvægt mindre end 15 % af ideal, Na mindre end 130 (grad 3 eller derover), hjerte-kar-sygdomme), som sandsynligvis vil øge risikoen af deltagelse i protokollen eller forstyrre vurderingen af ​​undersøgelsesmaterialers sikkerhed og biologiske effekt, kronisk implantation af katetre og infusionspumper, eller ville kompromittere forsøgspersonens evne til at give informeret samtykke.
  8. Kendt allergi over for E coli-afledte produkter eller historie med anafylaksi.
  9. Behandling med et forsøgsmiddel eller brugt et forsøgsudstyr inden for 60 dage før den første dosis af undersøgelsesmateriale, bortset fra dem, der er beskrevet i denne protokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2000

Studieafslutning

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2005

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. juni 2000

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. juni 2000

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. juni 2000

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. marts 2008

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. marts 2008

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2005

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 000145
  • 00-N-0145

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger