Kontinuerligt infunderet rekombinant-methionyl human glialcellelinjeafledt neurotrofisk faktor (GDNF) til behandling af progressiv supranuklear parese

INKLUSIONSKRITERIER:

1. Diagnose af PSP med bilaterale symptomer baseret på sygehistorie og neurologisk undersøgelse i henhold til NINDS kriterier. Der vil især blive eftersøgt dem, der påviser ratable lemmerdysfunktion bilateralt såvel som en tidligere levodopa-responsivitet.
2. PSP vil klinisk blive anset for at være på et moderat til moderat fremskredent stadium (PSP Staging System grad BB - DD), forbundet med ratable parkinsonsymptomer i lemmerne bilateralt og en Hoehn og Yahr grad på 3 - 5.
3. Mænd eller ikke-gravide kvinder i alderen 35 til 75 år. Kvinder i den fødedygtige alder skal have et negativt testresultat for humant choriongonadotropin (HCG) umiddelbart før (inden for 48 timer) kateter- og pumpeimplantation og gentaget igen umiddelbart før (inden for 48 timer) starten af ​​lægemiddelinfusion; mænd og kvinder i den fødedygtige alder skal praktisere tilstrækkelig prævention i løbet af undersøgelsen.
4. Inden der udføres undersøgelsesspecifikke procedurer, skal forsøgspersonen og deres udpegede repræsentant give underskrevet informeret samtykke til deres deltagelse. Alle patienter skal underskrive en varig fuldmagt (DPA). Enhedsimplantation skal finde sted inden for 60 dage efter, at en forsøgsperson har givet sit samtykke til at deltage i undersøgelsen.
5. Individet er medicinsk i stand til at gennemgå de kirurgiske procedurer, der kræves for at implantere bilaterale pumper og intrakranielle katetre ved hjælp af stereotaktiske procedurer.

EXKLUSIONSKRITERIER:

1. Behandling med levodopa, dopaminagonister eller enhver anden antiparkinson medicin.
2. Tilstedeværelse af klinisk signifikant psykose eller hallucinationer.
3. Enhver lidelse, der udelukker en kirurgisk procedure (f.eks. blødende diatese, tegn på sepsis eller utilstrækkeligt behandlet infektion) ændrer sårheling eller gør bilaterale kateter- og infusionspumpeimplantater uegnede.
4. Enhver historie med klinisk signifikant hovedtraume eller cerebrovaskulær sygdom eller nyere historie (inden for de foregående 2 år) med stof- eller alkoholmisbrug.
5. En computertomografi (CT)-scanning eller magnetisk resonansbillede (MRI) af hjernen inden for 3 måneder før implantationsproceduren, der indikerer tilstedeværelsen af ​​en abnormitet i centralnervesystemet, der kan interferere med vurderingerne af sikkerhed eller biologisk effekt i denne protokol, eller udgør en kirurgisk risiko for forsøgspersonen.
6. Tilstedeværelsen af ​​et andet intrakranielt shunt- eller katetersystem end det, der anvendes i denne protokol.
7. Enhver medicinsk funktionsnedsættelse, tilstand eller laboratorieabnormitet (f.eks. svær degenerativ arthritis, kompromitteret ernæringstilstand, kropsvægt mindre end 15 % af ideal, Na mindre end 130 (grad 3 eller derover), hjerte-kar-sygdomme), som sandsynligvis vil øge risikoen af deltagelse i protokollen eller forstyrre vurderingen af ​​undersøgelsesmaterialers sikkerhed og biologiske effekt, kronisk implantation af katetre og infusionspumper, eller ville kompromittere forsøgspersonens evne til at give informeret samtykke.
8. Kendt allergi over for E coli-afledte produkter eller historie med anafylaksi.
9. Behandling med et forsøgsmiddel eller brugt et forsøgsudstyr inden for 60 dage før den første dosis af undersøgelsesmateriale, bortset fra dem, der er beskrevet i denne protokol.