Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Bexaroten og GM-CSF til behandling af patienter med myelodysplastisk syndrom eller akut myeloid leukæmi

7. september 2018 opdateret af: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Et fase II-studie af bexaroten + sargromastastin som midler til differentiering i MDS og AML

RATIONALE: Bexaroten kan hjælpe kræft eller unormale celler til at blive mere som normale celler og til at vokse og sprede sig langsommere. Kolonistimulerende faktorer, såsom GM-CSF, kan øge antallet af immunceller, der findes i knoglemarv eller perifert blod. At give bexaroten sammen med GM-CSF kan være en effektiv behandling for myelodysplastisk syndrom (MDS) eller akut myeloid leukæmi.

FORMÅL: Dette fase II-studie undersøger, hvor godt det at give bexaroten sammen med GM-CSF virker ved behandling af patienter med MDS eller akut myeloid leukæmi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

MÅL:

Primær

  • Vurder den kliniske respons hos patienter med myelodysplastiske syndromer eller akut myeloid leukæmi behandlet med bexaroten og sargramostim (GM-CSF).

Sekundær

  • Bestem den kliniske aktivitet af dette regime, hvad angår transfusionskrav, hos disse patienter.
  • Bestem den biologiske aktivitet af dette regime, i form af biologiske markører og cytogenetiske abnormiteter, hos disse patienter.
  • Vurder toksicitetsprofilen af ​​dette regime hos disse patienter.

OVERSIGT: Patienterne får oralt bexaroten og sargramostim (GM-CSF) subkutant på dag 1-28. Behandlingen gentages hver 28. dag i op til 6 forløb i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

Blod- og knoglemarvsprøver udtages ved baseline og efter 1 eller 2 forløb med studieterapi. Prøver undersøges ved flowcytometri til laboratorieundersøgelser, herunder biologiske markører, og ved fluorescerende in situ hybridisering (FISH) for cytogenetiske ændringer.

Efter afslutning af undersøgelsesbehandlingen følges patienterne periodisk i 6 måneder.

PROJEKTERET TILSLUTNING: I alt 18 patienter vil blive opsamlet til denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
26

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21231-2410
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 120 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

SYGDOMS KARAKTERISTIKA:

  • Diagnose (bekræftet ved knoglemarvsaspirat og/eller biopsi) af 1 af følgende:

    • Myelodysplastiske syndromer af 1 af følgende celletyper:

      • Refraktær anæmi (RA) med ringede sideroblaster
      • Refraktær cytopeni med multilineage dysplasi (RCMD)
      • RCMD og ringmærkede sideroblaster
      • RA med overskydende blaster-1
      • RA med overskydende blaster-2
      • Myelodysplastiske syndromer, uklassificeret
      • Kronisk myelomonocytisk leukæmi

    • Recidiverende eller refraktær akut myeloid leukæmi (AML), der opfylder 1 af følgende kriterier:

      • Tilbagevendende genetiske abnormiteter (11q23 [MLL] abnormiteter)
      • Multilineage dysplasi
      • Terapi-relateret AML

      • Ikke på anden måde kategoriseret, inklusive nogen af ​​følgende:

        • M0 minimalt differentieret
        • M1 uden modning
        • M2 med modning
        • M4 myelomonocytisk leukæmi
        • M5 monoblastisk/monocytisk leukæmi
        • M6 erythroid leukæmi
        • M7 megakaryoblastisk leukæmi
  • Nydiagnosticeret ubehandlet AML tilladt, forudsat at patienten ikke kvalificerer sig til eller nægter potentielt helbredende intensive kemoterapeutiske regimer
  • Ingen RA med 5q-syndrom
  • Ingen perifer leukæmi med blastantal > 30.000/mm³ (ukontrolleret med hydroxyurinstof)
  • Relativt stabil knoglemarvsfunktion i > 7 dage (dvs. ingen WBC-fordobling til > 10.000/mm^3)
  • Ingen akut promyelocytisk leukæmi
  • Ingen kliniske symptomer på aktiv CNS-sygdom (hvis der er mistanke om CNS-sygdom, skal patienten have lumbalpunktur med negativ cytologi)

PATIENT KARAKTERISTIKA:

  • ECOG ydeevne status 0-2
  • Kreatinin ≤ 2,0 mg/dL
  • Bilirubin ≤ 1,6 mg/dL (medmindre sekundært til hæmolyse)
  • ASAT og ALAT ≤ 4 gange øvre normalgrænse (medmindre sygdomsrelateret)
  • Hæmoglobin ≥ 8 g/dL (transfusioner tilladt)
  • Ikke gravid eller ammende
  • Negativ graviditetstest
  • Fertile patienter skal anvende effektiv barriereprævention
  • Ingen ubehandlede positive blodkulturer eller progressiv infektion som vurderet ved røntgenundersøgelser
  • Ingen historie med intolerance over for sargramostim (GM-CSF)

FORUDSÆTNING SAMTYDLIG TERAPI:

  • Kom sig efter tidligere behandling

  • Mindst 2 uger siden tidligere behandling for myeloid lidelse, herunder et af følgende:

    • Kemoterapi
    • Hæmatopoietiske vækstfaktorer
    • Biologisk terapi (fx monoklonale antistoffer)
  • Hydroxyurea til patienter med WBC > 10.000/mm^3 tilladt
  • Ingen samtidig tilskud af A-vitamin
  • Ingen samtidig gemfibrozil

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Bexaroten + GM-CSF
BEX og GM-CSF blev administreret i 4 ugers cyklusser. BEX blev givet oralt med mad dagligt i 28 dage i den FDA-godkendte dosis til behandling af CTCL på 300 mg/m2 og GM-CSF blev givet i en daglig dosis på 125 µg/m2 subkutant i 28 dage.
Andet: laboratoriebiomarkøranalyse
Procedure: biopsi
Andet: flowcytometri
Biologisk: sargramostim
Genetisk: cytogenetisk analyse
Genetisk: fluorescens in situ hybridisering
Medicin: bexaroten

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk respons (komplet og delvis)
Tidsramme: vurderet efter 2 cyklusser, op til 2 år
Respons på behandling blev vurderet efter to cyklusser i henhold til International Working Group (IWG) kriterier.
vurderet efter 2 cyklusser, op til 2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk aktivitet målt ved ændring i perifert blodtal og ændringer i transfusionsbehov
Tidsramme: Baseline og efter to cyklusser
ANC-tal ved baseline og efter to cyklusser blev målt og sammenlignet. På grund af det begrænsede antal kliniske respondere blev ændringerne i transfusionsbehovet ikke målt.
Baseline og efter to cyklusser
Biologisk aktivitet målt ved in vivo induktion af terminal differentiering af myeloide stamceller og in vivo ændringer i påviselige kromosomale abnormiteter
Tidsramme: Baseline og 6, 12, 24 og 36 uger
Baseline og 6, 12, 24 og 36 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Cancer Institute (NCI)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2006

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. september 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. januar 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. januar 2007

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. januar 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. september 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • J0675 CDR0000525989
  • P30CA006973 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • JHOC-J0675
  • JHOC-NA_00003076

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger