Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Bexaroten og GM-CSF til behandling af patienter med myelodysplastisk syndrom eller akut myeloid leukæmi

7. september 2018 opdateret af: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Et fase II-studie af bexaroten + sargromastastin som midler til differentiering i MDS og AML

RATIONALE: Bexaroten kan hjælpe kræft eller unormale celler til at blive mere som normale celler og til at vokse og sprede sig langsommere. Kolonistimulerende faktorer, såsom GM-CSF, kan øge antallet af immunceller, der findes i knoglemarv eller perifert blod. At give bexaroten sammen med GM-CSF kan være en effektiv behandling for myelodysplastisk syndrom (MDS) eller akut myeloid leukæmi.

FORMÅL: Dette fase II-studie undersøger, hvor godt det at give bexaroten sammen med GM-CSF virker ved behandling af patienter med MDS eller akut myeloid leukæmi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

MÅL:

Primær

  • Vurder den kliniske respons hos patienter med myelodysplastiske syndromer eller akut myeloid leukæmi behandlet med bexaroten og sargramostim (GM-CSF).

Sekundær

  • Bestem den kliniske aktivitet af dette regime, hvad angår transfusionskrav, hos disse patienter.
  • Bestem den biologiske aktivitet af dette regime, i form af biologiske markører og cytogenetiske abnormiteter, hos disse patienter.
  • Vurder toksicitetsprofilen af ​​dette regime hos disse patienter.

OVERSIGT: Patienterne får oralt bexaroten og sargramostim (GM-CSF) subkutant på dag 1-28. Behandlingen gentages hver 28. dag i op til 6 forløb i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

Blod- og knoglemarvsprøver udtages ved baseline og efter 1 eller 2 forløb med studieterapi. Prøver undersøges ved flowcytometri til laboratorieundersøgelser, herunder biologiske markører, og ved fluorescerende in situ hybridisering (FISH) for cytogenetiske ændringer.

Efter afslutning af undersøgelsesbehandlingen følges patienterne periodisk i 6 måneder.

PROJEKTERET TILSLUTNING: I alt 18 patienter vil blive opsamlet til denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21231-2410
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 120 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

SYGDOMS KARAKTERISTIKA:

  • Diagnose (bekræftet ved knoglemarvsaspirat og/eller biopsi) af 1 af følgende:

    • Myelodysplastiske syndromer af 1 af følgende celletyper:

      • Refraktær anæmi (RA) med ringede sideroblaster
      • Refraktær cytopeni med multilineage dysplasi (RCMD)
      • RCMD og ringmærkede sideroblaster
      • RA med overskydende blaster-1
      • RA med overskydende blaster-2
      • Myelodysplastiske syndromer, uklassificeret
      • Kronisk myelomonocytisk leukæmi

    • Recidiverende eller refraktær akut myeloid leukæmi (AML), der opfylder 1 af følgende kriterier:

      • Tilbagevendende genetiske abnormiteter (11q23 [MLL] abnormiteter)
      • Multilineage dysplasi
      • Terapi-relateret AML

      • Ikke på anden måde kategoriseret, inklusive nogen af ​​følgende:

        • M0 minimalt differentieret
        • M1 uden modning
        • M2 med modning
        • M4 myelomonocytisk leukæmi
        • M5 monoblastisk/monocytisk leukæmi
        • M6 erythroid leukæmi
        • M7 megakaryoblastisk leukæmi
  • Nydiagnosticeret ubehandlet AML tilladt, forudsat at patienten ikke kvalificerer sig til eller nægter potentielt helbredende intensive kemoterapeutiske regimer
  • Ingen RA med 5q-syndrom
  • Ingen perifer leukæmi med blastantal > 30.000/mm³ (ukontrolleret med hydroxyurinstof)
  • Relativt stabil knoglemarvsfunktion i > 7 dage (dvs. ingen WBC-fordobling til > 10.000/mm^3)
  • Ingen akut promyelocytisk leukæmi
  • Ingen kliniske symptomer på aktiv CNS-sygdom (hvis der er mistanke om CNS-sygdom, skal patienten have lumbalpunktur med negativ cytologi)

PATIENT KARAKTERISTIKA:

  • ECOG ydeevne status 0-2
  • Kreatinin ≤ 2,0 mg/dL
  • Bilirubin ≤ 1,6 mg/dL (medmindre sekundært til hæmolyse)
  • ASAT og ALAT ≤ 4 gange øvre normalgrænse (medmindre sygdomsrelateret)
  • Hæmoglobin ≥ 8 g/dL (transfusioner tilladt)
  • Ikke gravid eller ammende
  • Negativ graviditetstest
  • Fertile patienter skal anvende effektiv barriereprævention
  • Ingen ubehandlede positive blodkulturer eller progressiv infektion som vurderet ved røntgenundersøgelser
  • Ingen historie med intolerance over for sargramostim (GM-CSF)

FORUDSÆTNING SAMTYDLIG TERAPI:

  • Kom sig efter tidligere behandling

  • Mindst 2 uger siden tidligere behandling for myeloid lidelse, herunder et af følgende:

    • Kemoterapi
    • Hæmatopoietiske vækstfaktorer
    • Biologisk terapi (fx monoklonale antistoffer)
  • Hydroxyurea til patienter med WBC > 10.000/mm^3 tilladt
  • Ingen samtidig tilskud af A-vitamin
  • Ingen samtidig gemfibrozil

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Bexaroten + GM-CSF
BEX og GM-CSF blev administreret i 4 ugers cyklusser. BEX blev givet oralt med mad dagligt i 28 dage i den FDA-godkendte dosis til behandling af CTCL på 300 mg/m2 og GM-CSF blev givet i en daglig dosis på 125 µg/m2 subkutant i 28 dage.
Andet: laboratoriebiomarkøranalyse
Procedure: biopsi
Andet: flowcytometri
Biologisk: sargramostim
Genetisk: cytogenetisk analyse
Genetisk: fluorescens in situ hybridisering
Medicin: bexaroten

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk respons (komplet og delvis)
Tidsramme: vurderet efter 2 cyklusser, op til 2 år
Respons på behandling blev vurderet efter to cyklusser i henhold til International Working Group (IWG) kriterier.
vurderet efter 2 cyklusser, op til 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk aktivitet målt ved ændring i perifert blodtal og ændringer i transfusionsbehov
Tidsramme: Baseline og efter to cyklusser
ANC-tal ved baseline og efter to cyklusser blev målt og sammenlignet. På grund af det begrænsede antal kliniske respondere blev ændringerne i transfusionsbehovet ikke målt.
Baseline og efter to cyklusser
Biologisk aktivitet målt ved in vivo induktion af terminal differentiering af myeloide stamceller og in vivo ændringer i påviselige kromosomale abnormiteter
Tidsramme: Baseline og 6, 12, 24 og 36 uger
Baseline og 6, 12, 24 og 36 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. november 2006

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

30. september 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

30. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. januar 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. januar 2007

Først opslået (SKØN)

23. januar 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

5. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. september 2018

Sidst verificeret

1. september 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • J0675 CDR0000525989
  • P30CA006973 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • JHOC-J0675
  • JHOC-NA_00003076

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Kliniske forsøg med laboratoriebiomarkøranalyse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner