Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg på effektivitet og sikkerhed af Sirolimus i tuberøs sklerose og LAM (TESSTAL)

29. april 2008 opdateret af: Cardiff University

En undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​Sirolimus(Rapamycin)terapi til nyreangiomyolipmoas hos patienter med tuberøs sklerosekompleks og sporadisk lymfangioleiomyomatose

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​mTOR-hæmmeren sirolimus som behandling af renale angiomyolipomer hos patienter med tyberøs sklerosekompleks eller sporadisk lymfangioleiomyomatose.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Arvelige mutationer af TSC1- eller TSC2-genet forårsager tuberøs sklerose, mens erhvervede (somatiske) mutationer af begge gener er forbundet med sporadisk lymfangioleiomyomatose (LAM). Renale angiomyolipomer er et træk ved begge lidelser. TSC1 og TSC2 regulerer signalering gennem pattedyrmålet for rapamycin (mTOR)-vejen. Hæmning af mTOR kan resultere i et fald i størrelsen af ​​TSC 1/2-associerede læsioner. Vi behandler patienter med tuberøs sklerose eller sporadisk LAM med mTOR-hæmmeren rapamycin i et ikke-randomiseret, åbent pilotstudie af sikkerhed og effekt. Ændring i størrelsen af ​​renale angiomyolipomer er det primære endepunkt

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
14

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Brighton, Det Forenede Kongerige, BN2 5BE
        • Royal Sussex County Hospital
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG5 1PB
        • City Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Det Forenede Kongerige, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hvis kvinde, dokumentation for negativ graviditetstest før tilmelding.
  • Deltagerne, inklusive mænd, skal bruge en effektiv form for prævention, mens de tager sirolimus og i tolv uger efter at have stoppet lægemidlet
  • En eller flere renale angiomyolipomata på mindst to centimeter eller mere i største diameter
  • Tilstrækkelig nyrefunktion: glomerulær filtrationshastighed > 40 ml/min
  • Klinisk sikker diagnose af tuberøs sklerose (modificerede Gomez-kriterier) eller sporadisk LAM (biopsi-bevist eller kompatibel CT-scanning af brystet med høj opløsning og respiratoriske funktionstests.)
  • Underskrevet og dateret informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om manglende overholdelse eller manglende evne til at give informeret samtykke
  • Betydelig hæmatologisk eller hepatisk abnormitet (dvs. transaminaseniveauer > 150 i.u./L serumalbumin < 30 g/L, hæmatokrit < 30 %, blodplader < 100.000/mm3, justeret absolut neutrofiltal < 1.500/mm3, total WBC < 3.000/mm3)
  • Mere end 1 g proteinuri dagligt
  • Multiple bilaterale AML'er, hvor individuelle læsioner ikke kan skelnes
  • Nyreblødning inden for det foregående år
  • Hos dem, der har haft en nyreblødning, kendte konservativt behandlede nyreaneurisme(r) større end 10 mm
  • Patienter, der har haft embolisering for AML(er) inden for de foregående 6 måneder
  • Patienter, der ikke er i stand til at gå 100 meter på lejligheden
  • Kontinuerligt behov for supplerende ilt
  • Patienter, der har haft eller overvejes til organtransplantation
  • Ukontrolleret hyperlipidæmi
  • Interkurrent infektion ved påbegyndelse af Sirolimus
  • Operation inden for de sidste 2 måneder
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Brug af et forsøgslægemiddel inden for de sidste 30 dage
  • Ændring i medicin mod epilepsi inden for de sidste 3 måneder
  • Har sandsynligvis brug for vaccination f.eks. til rejser i løbet af forsøget (undtagen influenzavaccine hos patienter med LAM)
  • Nuværende brug af stærke hæmmere af CYP3AE (såsom ketoconazol, voriconazol, itraconazol, tilithromycin eller clarithromycin) eller stærke inducere (såsom rifampicin eller rifabutin)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
længste diameter af renale angiomyolipomer vurderet ved MR-scanning, toksicitet klassificeret af National Cancer Institute's Common Terminology Criteria for Adverse Events v3.0
Tidsramme: vurderinger ved baseline og 2,6,12 og 24 måneder
vurderinger ved baseline og 2,6,12 og 24 måneder
toksicitet klassificeret af National Cancer Institute's Common Terminology Criteria for Adverse Events
Tidsramme: gennem hele studiet
gennem hele studiet

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
respiratoriske funktionstests (FEV1, FVC, DLCO), kognitiv funktion (hukommelse, eksekutive færdigheder)
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Cardiff University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer
University of Nottingham
Royal Sussex County Hospital
St Georges Hospital Medical School
The Tuberous Sclerosis Association

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Julian R Sampson, DM, Cardiff Univeristy

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2005

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2009

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. juni 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. juni 2007

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. juni 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. april 2008

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. april 2008

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2008

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TESSTAL

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger