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Prova di efficacia e sicurezza di Sirolimus nella sclerosi tuberosa e LAM (TESSTAL)

29 aprile 2008 aggiornato da: Cardiff University

Una prova dell'efficacia e della sicurezza della terapia con Sirolimus (Rapamycin) per l'angiomiolipmoas renale in pazienti con complesso di sclerosi tuberosa e linfangioleiomiomatosi sporadica

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e l'efficacia dell'inibitore di mTOR sirolimus come trattamento per gli angiomiolipomi renali in pazienti con complesso di sclerosi tiberosa o linfangioleiomiomatosi sporadica.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Le mutazioni ereditarie del gene TSC1 o TSC2 causano la sclerosi tuberosa mentre le mutazioni acquisite (somatiche) di entrambi i geni sono associate a linfangioleiomiomatosi sporadica (LAM). Gli angiomiolipomi renali sono una caratteristica di entrambi i disturbi. TSC1 e TSC2 regolano la segnalazione attraverso il percorso dei mammiferi bersaglio della rapamicina (mTOR). L'inibizione di mTOR può comportare una diminuzione delle dimensioni delle lesioni assciate TSC 1/2. Stiamo trattando pazienti con sclerosi tuberosa o LAM sporadica con l'inibitore mTOR rapamicina in uno studio pilota non randomizzato, in aperto, di sicurezza ed efficacia. La variazione delle dimensioni degli angiomiolipomi renali è l'end point primario

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
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Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Brighton, Regno Unito, BN2 5BE
        • Royal Sussex County Hospital
      • Nottingham, Regno Unito, NG5 1PB
        • City Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Regno Unito, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Se femmina, documentazione di test di gravidanza negativo prima dell'iscrizione.
  • I partecipanti, compresi i maschi, devono utilizzare una forma efficace di contraccezione, durante l'assunzione di sirolimus e per dodici settimane dopo l'interruzione del farmaco
  • Uno o più angiomiolipomi renali di almeno due centimetri o più di diametro massimo
  • Funzionalità renale adeguata: velocità di filtrazione glomerulare > 40 ml/min
  • Diagnosi clinicamente definita di sclerosi tuberosa (criteri di Gomez modificati) o LAM sporadico (TC del torace ad alta risoluzione comprovata da biopsia o compatibile e test di funzionalità respiratoria).
  • Consenso informato firmato e datato

Criteri di esclusione:

  • Storia di non conformità o incapacità di fornire il consenso informato
  • Significativa anomalia ematologica o epatica (es. livelli di transaminasi > 150 i.u./L albumina sierica < 30 g/L, ematocrito < 30%, piastrine < 100.000/ mm3, conta assoluta dei neutrofili aggiustata < 1.500/mm3, globuli bianchi totali < 3.000/ mm3)
  • Più di 1 g di proteinuria al giorno
  • AML multiple bilaterali, in cui le singole lesioni non possono essere distinte
  • Emorragia renale nell'anno precedente
  • In coloro che hanno avuto un'emorragia renale, noti aneurismi renali gestiti in modo conservativo maggiori di 10 mm
  • Pazienti che hanno avuto embolizzazione per AML nei 6 mesi precedenti
  • Pazienti che non sono in grado di camminare per 100 metri in piano
  • Richiesta continua di ossigeno supplementare
  • Pazienti che hanno avuto o sono in fase di valutazione per il trapianto di organi
  • Iperlipidemia incontrollata
  • Infezione intercorrente all'inizio di Sirolimus
  • Chirurgia negli ultimi 2 mesi
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Uso di un farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni
  • Modifica del farmaco antiepilettico negli ultimi 3 mesi
  • Probabilmente necessita di vaccinazione, ad es. per i viaggi durante il corso della sperimentazione (ad eccezione del vaccino antinfluenzale nei pazienti con LAM)
  • Uso corrente di forti inibitori del CYP3AE (come ketoconazolo, voriconazolo, itraconazolo, tilitromicina o claritromicina) o forti induttori (come rifampicina o rifabutina)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
diametro più lungo degli angiomiolipomi renali valutato mediante risonanza magnetica, classificazione della tossicità in base ai Common Terminology Criteria for Adverse Events del National Cancer Institute v3.0
Lasso di tempo: valutazioni al basale e a 2, 6, 12 e 24 mesi
valutazioni al basale e a 2, 6, 12 e 24 mesi
tossicità classificata dai Common Terminology Criteria for Adverse Events del National Cancer Institute
Lasso di tempo: durante lo studio
durante lo studio

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
test di funzionalità respiratoria (FEV1, FVC, DLCO), funzionalità cognitiva (memoria, abilità esecutive)
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Cardiff University

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer
University of Nottingham
Royal Sussex County Hospital
St Georges Hospital Medical School
The Tuberous Sclerosis Association

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Julian R Sampson, DM, Cardiff Univeristy

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2005

Completamento primario (ANTICIPATO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2009

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 giugno 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 giugno 2007

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 giugno 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
30 aprile 2008

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 aprile 2008

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2008

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TESSTAL

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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