Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tolerabilitet af inhaleret nitrogenoxid hos patienter med cystisk fibrose

31. oktober 2019 opdateret af: Mallinckrodt
Det primære formål med forsøget er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​inhaleret nitrogenoxid (NO), når det administreres med næsekanyle over en 44 timers periode til klinisk stabile patienter med cystisk fibrose (CF). Toksicitet skal defineres som et fald i iltmætninger, et fald i forceret ekspiratorisk volumen på et sekund (FEV1) eller en stigning i methæmoglobin.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Cystisk fibrose (CF) er en autosomal recessiv lidelse forårsaget af mutationer i genet, der koder for proteinet cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR). En cyklus af kroniske, vedvarende infektioner med CF-relaterede patogener og en overdreven inflammatorisk respons beskadiger gradvist luftvejene og lungeparenkymet, hvilket resulterer i udbredt bronkiektasi og i sidste ende respirationssvigt. På trods af enorme fremskridt i forståelsen af ​​CF-genet og CFTR-proteinet, vides det ikke præcist, hvordan mutationer i genet og defekter i CFTR fører til vedvarende luftvejsinfektion og inflammation.

Inhaleret nitrogenoxid (NO) har potentiale til at være en effektiv behandling ved CF-lungesygdom. Inhaleret NO er ​​blevet undersøgt i andre luftvejssygdomme karakteriseret ved infektion og/eller inflammation, såsom KOL og idiopatisk lungefibrose.

NO har vist sig at aktivere CFTR og alternative chloridkanaler og derved øge chloridstrømmen i epitelceller. Derfor kan INGEN behandling være gavnlig hos personer med CF.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
18

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • The Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af CF
  • 12 år og ældre
  • FEV1 større end 40 % af forventet
  • Hvilende vågen iltmætning på mindst 88 %
  • Stabil lungesygdom som defineret ved både klinisk indtryk og ikke at have haft nogen nylige indlæggelser eller ændringer i antibiotikakur inden for 1 måned før indskrivning
  • Underskrevet informeret samtykkeformular

Ekskluderingskriterier:

  • Lungeeksacerbation, der resulterer i antibiotikabehandling (undtagen profylaktisk antibiotika) inden for 1 måned efter indskrivning
  • Isolering af B. cepacia fra en luftvejskultur inden for 6 måneder
  • Alvorlig nasal obstruktion på tidspunktet for screening
  • Modtagelse af enhver aerosoliseret eksperimentel eller forsøgsmedicin inden for 1 måned efter tilmelding
  • Graviditet (en negativ graviditetstest skal dokumenteres før tilmelding, hvis relevant)
  • Patienter, der har modtaget behandling med nitrogenoxid til inhalation inden for 24 timer før påbegyndelse af studiet eller anden undersøgelsesmedicin inden for 24 timer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Lavdosis kohorte
Forsøgspersoner i lavdosis-kohorten modtager 20 ppm nitrogenoxid via næsekanylen over en 44 timers periode.
Medicin: Nitrogenoxid til indånding
Nitrogenoxid vil blive indgivet ved 20 ppm via næsekanylen over en 44 timers periode.
Andre navne:
  • INO
Medicin: Nitrogenoxid til indånding
Nitrogenoxid vil blive indgivet ved 40 ppm via næsekanylen over en 44 timers periode.
Andre navne:
  • INO
Eksperimentel: Højdosis kohorte
Forsøgspersoner i højdosis-kohorten modtager 40 ppm nitrogenoxid via næsekanylen over en 44 timers periode.
Medicin: Nitrogenoxid til indånding
Nitrogenoxid vil blive indgivet ved 20 ppm via næsekanylen over en 44 timers periode.
Andre navne:
  • INO
Medicin: Nitrogenoxid til indånding
Nitrogenoxid vil blive indgivet ved 40 ppm via næsekanylen over en 44 timers periode.
Andre navne:
  • INO
Placebo komparator: Nitrogen
100 % nitrogen (placebo) vil blive administreret ved 20 ppm eller 40 ppm via næsekanylen over en 44 timers periode.
Medicin: Nitrogen
100 % nitrogen (placebo) vil blive indgivet ved 20 ppm eller 40 ppm via næsekanylen over en 44 timers periode.
Andre navne:
  • Nitrogen (N2) Grad 5

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lægemidlets sikkerhed og tolerabilitet, vurderet ved ændring i methæmoglobinniveauer
Tidsramme: Baseline og 48 timer
Methæmoglobinniveauvurderinger blev målt gennem blodprøver - hæmatologi. Denne test måler mængden af ​​methæmoglobin (en type hæmoglobin, der ikke er i stand til at transportere ilt til væv) i blodet. Normalt methæmoglobinprocentområde 1 % - 2 %.
Baseline og 48 timer
Ændring i iltmætning
Tidsramme: Baseline og 48 timer

Sikkerhed og tolerabilitet af lægemiddel vurderet ved nedsat iltmætning blev målt gennem pulsoximeter, som måler mængden af ​​ilt i blodet.

Normalt intervalprocent er 95 - 100 %
Baseline og 48 timer
Ændring i forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline og 48 timer
Fald i forceret udåndingsvolumen på 1 sekund blev målt gennem spirometer. Spirometer måler mængden af ​​luft, der indåndes og udåndes af lungerne.
Baseline og 48 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Mallinckrodt

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Scott Sagel, MD, The Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2008

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. december 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. december 2007

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. december 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. november 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. oktober 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • INOT 50

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger