Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af rekombinant faktor XIII til forebyggelse af blødning hos patienter med arvelig FXIII-defekt

10. januar 2017 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Et multicenter, åbent, enkeltarms- og multiple doseringsforsøg om effektivitet og sikkerhed ved månedlig erstatningsterapi med rekombinant faktor XIII (rFXIII) hos forsøgspersoner med medfødt faktor XIII-mangel

Forsøget udføres i Europa, Nordamerika og Asien. Formålet med dette forsøg er at evaluere behandling med catridecacog (rekombinant faktor XIII (rFXIII)) hos patienter med arvelig FXIII-mangel. Det forventes, at rekombinant FXIII kan anvendes til forebyggelse af blødningsepisoder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
41

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Aberdeen, Det Forenede Kongerige, AB25 2ZN
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bradford, Det Forenede Kongerige, BD9 6RJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8ED
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48823
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Frankrig
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrig, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Israel
      • Petach Tikva, Israel, 49100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italien
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, 8091
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Braunschweig, Tyskland, 38118
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Tyskland, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Klagenfurt, Østrig, A-9020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Wien, Østrig, 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af medfødt FXIII A-underenhedsmangel (bekræftet ved genotypebestemmelse ved screeningsbesøg)
  • Behandling med almindelig FXIII-substitutionsterapi påbegyndt mindst 6 måneder før screening og én af følgende: en dokumenteret anamnese med mindst én 1 behandlingskrævende blødningsepisode før påbegyndelse af almindelig substitutionsbehandling eller en dokumenteret familiehistorie med FXIII medfødt defekt ( kun for forsøgspersoner i regelmæssig erstatningsterapi før screening)
  • Dokumenteret historie med mindst to 2 blødningsepisoder, der kræver behandling med FXIII-holdige blodprodukter inden for de sidste 12 måneder før screening (kun for forsøgspersoner, der modtager on-demand behandling før screening)

Ekskluderingskriterier:

  • Kendte neutraliserende antistoffer (hæmmere) mod FXIII
  • Enhver kendt medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse bortset fra medfødt FXIII-mangel
  • Dokumenteret anamnese med mindst 2 behandlingskrævende blødningsepisoder om året under tidligere almindelig erstatningsbehandling med FXIII-holdige blodprodukter (frisk frosset plasma (FFP), plasma-afledt FXIII (pd FXIII) og kryopræcipitat)
  • Kendt eller mistænkt allergi over for prøveprodukt(er) eller relaterede produkter
  • Planlagt større operation i forsøgsperioden. Kateter, porte og tandudtrækninger tæller ikke som operationer og vil ikke udelukke forsøgspersonen
  • Nyreinsufficiens defineret som aktuel dialysebehandling
  • Enhver historie med bekræftede venøse eller arterielle trombo-emboliske hændelser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: rFXIII
Medicin: catridecacog
35 IE/kg kropsvægt, i.v. administration en gang hver 4. uge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed (antal pr. emneår) af blødningsepisoder, der kræver behandling med et FXIII-holdigt produkt i behandlingsperioden
Tidsramme: I en periode på 322 dage (ca. et år) bestående af et screeningsbesøg (besøg 1), behandlingsperiode (besøg 2-15), uplanlagt besøg og afslutningsbesøg (besøg 16).
Det repræsenterer forekomsten af ​​blødningsepisoder, der kræver behandling med et FXIII-holdigt produkt.
I en periode på 322 dage (ca. et år) bestående af et screeningsbesøg (besøg 1), behandlingsperiode (besøg 2-15), uplanlagt besøg og afslutningsbesøg (besøg 16).

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af forsøgspersoner, der har en normal koagelopløselighed en time efter rFXIII-administration og 28 dage efter rFXIII-administration for alle doseringsbesøg
Tidsramme: I en periode på 322 dage (ca. et år) bestående af et screeningsbesøg (besøg 1), behandlingsperiode (besøg 2-15), uplanlagt besøg og afslutningsbesøg (besøg 16).
Blodprøver for koagelopløselighed udtaget ved hvert besøg (1 time før og efter dosisadministration). En koagulationsopløselighedsanalyse blev anvendt til at screene for FXIII-mangel. Analysen er baseret på urinstofs evne til at opløse fibrinkoagler, der ikke har gennemgået FXIII-induceret stabilisering. Normale blodpropper forbliver generelt stabile i 24 timer eller mere, mens blodpropper, hvor fibrinmolekyler ikke er blevet tværbundet, er opløselige inden for få minutter. Resultatet af testen er normalt (FXIII til stede; en koagel er observeret i reagensglasset) eller unormal (FXIII fraværende eller meget lavt niveau; ingen koagel i reagensglasset).
I en periode på 322 dage (ca. et år) bestående af et screeningsbesøg (besøg 1), behandlingsperiode (besøg 2-15), uplanlagt besøg og afslutningsbesøg (besøg 16).
Niveau af FXIII-aktivitet en time efter rFXIII-administration og 28 dage efter rFXIII-administration for alle doseringsbesøg
Tidsramme: I en periode på 322 dage (ca. et år) bestående af et screeningsbesøg (besøg 1), behandlingsperiode (besøg 2-15), uplanlagt besøg og afslutningsbesøg (besøg 16).
Forsøgspersonerne gik ind i en 52-ugers behandlingsperiode med månedlige (28±2 dage) doser på 35 IE/kg rFXIII. Blodprøver til analyse af FXIII-aktivitet blev udtaget ved hvert besøg; ved doseringsbesøg blev der udtaget blod 1 time efter administration og før administration (svarende til 28 dage efter den foregående dosis). Alle doseringsbesøg er besøg, hvor der gives en dosis (dvs. Besøg 2-15 undtagen besøg 3).
I en periode på 322 dage (ca. et år) bestående af et screeningsbesøg (besøg 1), behandlingsperiode (besøg 2-15), uplanlagt besøg og afslutningsbesøg (besøg 16).
Antal forsøgspersoner med rFXIII-antistofudvikling
Tidsramme: I en periode på 322 dage (ca. et år) bestående af et screeningsbesøg (besøg 1), behandlingsperiode (besøg 2-15), uplanlagt besøg og afslutningsbesøg (besøg 16).
Forsøgspersoner, der modtog rFXIII, blev overvåget for udvikling af bindende antistoffer. Blodprøvetagning blev foretaget før administration af forsøgsprodukt ved alle besøg (besøg 1-16 og uplanlagt besøg)
I en periode på 322 dage (ca. et år) bestående af et screeningsbesøg (besøg 1), behandlingsperiode (besøg 2-15), uplanlagt besøg og afslutningsbesøg (besøg 16).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novo Nordisk A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2010

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. juli 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. juli 2008

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. juli 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. februar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. januar 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • F13CD-1725
  • 2006-003148-51 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger