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Valutazione del fattore XIII ricombinante per la prevenzione del sanguinamento in pazienti con deficit ereditario del fattore XIII

10 gennaio 2017 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo e a dosaggio multiplo sull'efficacia e la sicurezza della terapia sostitutiva mensile con fattore XIII ricombinante (rFXIII) in soggetti con deficit congenito di fattore XIII

Il processo è condotto in Europa, Nord America e Asia. Lo scopo di questo studio è valutare il trattamento con catridecacog (fattore XIII ricombinante (rFXIII)) in pazienti con deficit ereditario di FXIII. Si prevede che il FXIII ricombinante possa essere utilizzato per la prevenzione degli episodi emorragici.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
41

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Klagenfurt, Austria, A-9020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Wien, Austria, 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Francia
      • Le Kremlin Bicetre, Francia, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Marseille, Francia, 13385
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Braunschweig, Germania, 38118
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Germania, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Israele
      • Petach Tikva, Israele, 49100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tel-Hashomer, Israele, 52621
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italia
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Regno Unito
      • Aberdeen, Regno Unito, AB25 2ZN
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bradford, Regno Unito, BD9 6RJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8ED
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48823
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Svizzera
      • Zürich, Svizzera, 8091
        • Novo Nordisk Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di deficit congenito della subunità A del FXIII (confermata dalla genotipizzazione alla visita di screening)
  • Trattamento con terapia sostitutiva regolare del fattore III iniziata almeno 6 mesi prima dello screening e uno dei seguenti: una storia documentata di almeno un episodio di sanguinamento che richiedeva il trattamento prima dell'inizio della terapia sostitutiva regolare o una storia familiare documentata di deficit congenito del fattore XIII ( solo per soggetti in terapia sostitutiva regolare prima dello screening)
  • Anamnesi documentata di almeno due 2 episodi emorragici che richiedono un trattamento con FXIII contenente emoderivati ​​negli ultimi 12 mesi prima dello screening (solo per i soggetti che ricevono un trattamento su richiesta prima dello screening)

Criteri di esclusione:

  • Anticorpi neutralizzanti noti (inibitori) verso il FXIII
  • Qualsiasi disturbo della coagulazione congenito o acquisito noto diverso dal deficit congenito di FXIII
  • Anamnesi documentata di almeno 2 episodi di sanguinamento che richiedono trattamento all'anno durante precedente terapia sostitutiva regolare con prodotti ematici contenenti FXIII (plasma fresco congelato (FFP), FXIII derivato dal plasma (pd FXIII) e crioprecipitato)
  • Allergia nota o sospetta ai prodotti in prova o ai prodotti correlati
  • Previsto intervento chirurgico importante durante il periodo di prova. Catetere, port ed estrazioni dentarie non contano come interventi chirurgici e non escluderanno il soggetto
  • Insufficienza renale definita come terapia dialitica in corso
  • Qualsiasi storia di eventi tromboembolici venosi o arteriosi confermati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: rFXIII
Droga: catridecacog
35 UI/kg di peso corporeo, i.v. somministrazione, una volta ogni 4 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso (numero per anno del soggetto) di episodi emorragici che richiedono un trattamento con un prodotto contenente FXIII durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Per un periodo di 322 giorni (circa un anno) composto da una visita di screening (Visita 1), periodo di trattamento (Visite 2-15), visita non programmata e visita di fine sperimentazione (Visita 16).
Rappresenta l'incidenza di episodi emorragici che richiedono un trattamento con un prodotto contenente FXIII.
Per un periodo di 322 giorni (circa un anno) composto da una visita di screening (Visita 1), periodo di trattamento (Visite 2-15), visita non programmata e visita di fine sperimentazione (Visita 16).

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti con una normale solubilità del coagulo un'ora dopo la somministrazione di rFXIII e 28 giorni dopo la somministrazione di rFXIII per tutte le visite di dosaggio
Lasso di tempo: Per un periodo di 322 giorni (circa un anno) composto da una visita di screening (Visita 1), periodo di trattamento (Visite 2-15), visita non programmata e visita di fine sperimentazione (Visita 16).
Campioni di sangue per la solubilità del coagulo prelevati ad ogni visita (1 ora prima e dopo la somministrazione della dose). Un test di solubilità del coagulo è stato utilizzato per lo screening della carenza di FIII. Il dosaggio si basa sulla capacità dell'urea di dissolvere i coaguli di fibrina che non sono stati sottoposti a stabilizzazione indotta dal FXIII. I normali coaguli di sangue generalmente rimangono stabili per 24 ore o più, mentre i coaguli in cui le molecole di fibrina non sono state reticolate sono solubili in pochi minuti. L'esito del test è normale (FXIII presente; si osserva un coagulo nella provetta) o anormale (FXIII assente o livello molto basso; nessun coagulo nella provetta).
Per un periodo di 322 giorni (circa un anno) composto da una visita di screening (Visita 1), periodo di trattamento (Visite 2-15), visita non programmata e visita di fine sperimentazione (Visita 16).
Livello di attività del FXIII un'ora dopo la somministrazione di rFXIII e 28 giorni dopo la somministrazione di rFXIII per tutte le visite di dosaggio
Lasso di tempo: Per un periodo di 322 giorni (circa un anno) composto da una visita di screening (Visita 1), periodo di trattamento (Visite 2-15), visita non programmata e visita di fine sperimentazione (Visita 16).
I soggetti sono entrati in un periodo di trattamento di 52 settimane con dosi mensili (28±2 giorni) di 35 UI/kg di rFXIII. Ad ogni visita sono stati prelevati campioni di sangue per l'analisi dell'attività del fattore XIII; alle visite di dosaggio il sangue è stato prelevato 1 ora dopo la somministrazione e prima della somministrazione (corrispondente a 28 giorni dopo la dose precedente). Tutte le visite di dosaggio sono visite in cui viene somministrata una dose (ad es. Visita 2-15 tranne Visita 3).
Per un periodo di 322 giorni (circa un anno) composto da una visita di screening (Visita 1), periodo di trattamento (Visite 2-15), visita non programmata e visita di fine sperimentazione (Visita 16).
Numero di soggetti con sviluppo di anticorpi rFXIII
Lasso di tempo: Per un periodo di 322 giorni (circa un anno) composto da una visita di screening (Visita 1), periodo di trattamento (Visite 2-15), visita non programmata e visita di fine sperimentazione (Visita 16).
I soggetti che hanno ricevuto rFXIII sono stati monitorati per lo sviluppo di anticorpi leganti. Il prelievo di sangue è stato effettuato prima della somministrazione del prodotto di prova a tutte le visite (visite 1-16 e visita non programmata)
Per un periodo di 322 giorni (circa un anno) composto da una visita di screening (Visita 1), periodo di trattamento (Visite 2-15), visita non programmata e visita di fine sperimentazione (Visita 16).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2008

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 aprile 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 aprile 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 luglio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 luglio 2008

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
11 luglio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 febbraio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 gennaio 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • F13CD-1725
  • 2006-003148-51 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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