- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT01020539
Allogen stamcelletransplantation efterfulgt af målrettet immunterapi ved gennemsnitlig risiko for leukæmi (AML/MDS/JMML)
Allogen stamcelletransplantation efterfulgt af målrettet immunterapi i gennemsnitsrisiko Akut myelogen leukæmi/myelodysplastisk syndrom/juvenil myelomonocytisk leukæmi (AML/MDS/JMML)
Studieoversigt
Status
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Sygdomsstatus
- AML 1. fuldstændig remission (CR) med en matchet familiedonor (eksklusive Downs Syndrom, akut promyelocytisk leukæmi (APL), dårlig cytogenetik (12p, 5q, -7 og FMS-lignende tyrosinkinase 3 (FLT3) mutationer eller duplikation t(9; 11) og andre)) og patienter, der har givet samtykke til og registreret på et forhånds AML COG-studie med en matchet familiedonor)
- AML 1st CR (eksklusive Downs Syndrom, APL og kromosomtranslokation (8;21) eller inversion (16) eller dårlig cytogenetik (12p, 5q, -7, FLT3 mutation eller duplikation t(9;11) og andre)) med ikke-relateret donor
- AML 2. CR
- Myelodysplastisk syndrom (MDS) og ≤ 5 % knoglemarvsmyeloblaster ved diagnose (kun de novo-patienter)
- Juvenil myelomonocytisk leukæmi (JMML) og ≤ 5 % knoglemarvsmyeloblaster ved diagnose
Med hensyn til sygdomsimmunfænotype skal sygdom udtrykke minimum ≥10 % celledifferentiel 33 (CD33) positivitet for patienter med AML
Organ funktion:
Patienter skal have tilstrækkelig organfunktion som defineret nedenfor:
Tilstrækkelig nyrefunktion defineret som:
- Serum kreatinin < 1,5 x normalt, eller
- Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrationshastighed (GFR) 40 ml/min/m2 eller > 60 ml/min/1,73 m2 eller en tilsvarende GFR som bestemt af det institutionelle normalområde
Tilstrækkelig leverfunktion defineret som total bilirubin 2,0 x øvre normalgrænse (ULN), eller serumglutamin-oxaloeddikesyretransaminase (SGOT)(aspartataminotransferase (AST)) eller serumglutamin-pyrodruesyretransaminase (SGPT)(alaninaminotransferase (ALT)) < 5,0 x ULN
Tilstrækkelig hjertefunktion defineret som:
- Afkortningsfraktion på ≥ 25% ved ekkokardiogram, eller
- Udstødningsfraktion på ≥ 45 % ved radionuklidangiogram eller ekkokardiogram
Tilstrækkelig lungefunktion defineret som:
- Diffusionskapacitet i lungen for kulilte (DLCO) ≥ 40 % ved lungefunktionstest (PFT) (ukorrigeret)
- For børn, der ikke er samarbejdsvillige, ingen tegn på dyspnø i hvile, ingen træningsintolerance og en pulsoximetri > 94 % på rumluft
Ekskluderingskriterier:
- Patienter med aktivt centralnervesystem (CNS) AML/JMML-sygdom på tidspunktet for det forberedende regime
- Sekundær MDS
- Dårlig cytogenetik (12p, 5q, -7, FLT3 mutation eller duplikation)
- Kvindelige patienter, der er gravide (positivt humant choriongonadotropin (hCG))
- Karnofsky <70% eller Lansky <50% hvis 10 år eller mindre
- Alder >30 år
- Seropositiv for humant immundefektvirus (HIV)
- Patienter gav samtykke til og registrerede sig på et forhåndsstudie af børneonkologisk gruppe (COG) AML med en matchet familiedonor
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Matchet familiedonor
Patienterne vil modtage en kur med reduceret intensitet af fludarabin (6 dage)/busulfan (2 dage) efterfulgt af en stamcelletransplantation fra en beslægtet familiedonor ved brug af stamceller fra knoglemarv eller navlestrengsblod. Derefter efterfulgt af Gemtuzumab Ozogamicin, én gang ca. 2-6 måneder efter alloSCT og én gang mindst 2 måneder efter den første dosis. Patienter med JMML vil også modtage cis-retinsyre (Isotretinoin). Under og efter transplantation vil patienter modtage methylprednisolon til immunsuppression. Graft-versus-host-disease (GVHD) profylakse vil bestå af tacrolimus, mycophenolatmofetil og yderligere methotrexat hos modtagere af ubeslægtede voksne transplantationer. |
Konditioneringsregimen
Andre navne:
Konditioneringsregimen
Andre navne:
Kan være FK506 (Tacrolimus/Prograf®), mycophenolatmofetil ((MMF)/Cellcept®) eller methotrexat (MTX, amethopterin)
Dosiseskalering
Andre navne:
|
Eksperimentel: Ubeslægtet donor
Patienterne vil modtage et regime med reduceret intensitet af fludarabin (6 dage)/busulfan (2 dage) efterfulgt af en stamcelletransplantation fra en ikke-beslægtet donor ved hjælp af matchede knoglemarvs- eller navlestrengsblodstamceller. Derefter efterfulgt af Gemtuzumab Ozogamicin én gang ved ca. 6 måneder efter alloSCT og én gang mindst 2 måneder efter den første dosis. Patienter med JMML vil også modtage cis-retinsyre (Isotretinoin). Under og efter transplantation vil patienter modtage methylprednisolon til immunsuppression, og ikke-beslægtede donortransplantationsmodtagere vil desuden modtage anti-thymocytglobulin. GVHD-profylakse vil bestå af tacrolimus, mycophenolatmofetil og yderligere methotrexat hos modtagere af ubeslægtede voksne transplantationer. |
Kun ikke-relaterede donorer
Andre navne:
Kun JMML-patienter
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Maksimal tolereret og/eller biologisk aktiv dosis af Gemtuzumab Ozogamicin (GO)
Tidsramme: Op til 2 år
|
For at bestemme den maksimalt tolererede og/eller biologisk aktive dosis af Gemtuzumab Ozogamicin (GO) (anti CD33 immunotoxin) behandling efter reduceret intensitet (RI) allogen stamcelletransplantation (alloSCT) hos patienter med gennemsnitlig risiko for AML/JMML/MDS.
|
Op til 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Ændring af minimal restsygdom
Tidsramme: Dag 60, Dag 100, Dag 180, 1 år, 2 år
|
At måle ændringerne, hvis det er relevant, af minimal resterende sygdom før og efter konsolideringsterapi med målrettet immunterapi i gennemsnitlig risiko for AML/JMML/MDS efter RI AlloSCT.
|
Dag 60, Dag 100, Dag 180, 1 år, 2 år
|
Forekomst af mindre histokompatibilitetsantigen (MHA) ekspression på akut myeloid leukæmi (AML) væv
Tidsramme: Op til 2 år
|
At måle den mindre histokompatibilitetsantigenekspression på AML-væv, donor og recipient og forekomsten af udvikling af MHA-specifikke cytotoksiske T-lymfocytter (CTL'er).
|
Op til 2 år
|
Grad af blandet/komplet donorkimerisme
Tidsramme: Op til 2 år
|
At bestemme graden af blandet/komplet donorkimerisme efter RI AlloSCT hos patienter med gennemsnitlig risiko for AML/JMML/MDS.
|
Op til 2 år
|
Begivenhedsfri overlevelse (EFS) rate
Tidsramme: Op til 2 år
|
At bestemme event free survival (EFS) efter RI AlloSCT og målrettet immunterapi hos patienter med gennemsnitlig risiko for AML/JMML/MDS.
|
Op til 2 år
|
Samlet overlevelse (OS) rate
Tidsramme: Op til 2 år
|
At bestemme overordnet overlevelse (OS) efter RI AlloSCT og målrettet immunterapi hos patienter med gennemsnitlig risiko for AML/JMML/MDS.
|
Op til 2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer
- Sygdom
- Knoglemarvssygdomme
- Hæmatologiske sygdomme
- Forstadier til kræft
- Myelodysplastisk-myeloproliferative sygdomme
- Syndrom
- Myelodysplastiske syndromer
- Leukæmi
- Leukæmi, myeloid
- Leukæmi, Myeloid, Akut
- Præleukæmi
- Leukæmi, myelomonocytisk, akut
- Leukæmi, myelomonocytisk, kronisk
- Leukæmi, myelomonocytisk, juvenil
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Antineoplastiske midler, immunologiske
- Dermatologiske midler
- Fludarabin
- Busulfan
- Thymoglobulin
- Antimfocyt serum
- Gemtuzumab
- Isotretinoin
Andre undersøgelses-id-numre
- AAAA6378
- CHNY-504 (Anden identifikator: CU)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Juvenil myelomonocytisk leukæmi
-
University of AarhusAarhus University HospitalAfsluttetPolyartikulær juvenil reumatoid arthritis | Systemisk juvenil idiopatisk arthritis | Juvenil Idiopatisk Arthritis, OligoarthritisDanmark
-
University of Sao Paulo General HospitalIkke rekrutterer endnuJuvenil idiopatisk arthritis | Juvenil reumatoid arthritis | Juvenil arthritisBrasilien
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...AfsluttetSystemisk opstået juvenil idiopatisk arthritisFrankrig
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetSystemisk juvenil idiopatisk arthritis (SJIA)Italien, Den Russiske Føderation, Kalkun, Belgien, Spanien, Tyskland, Frankrig, Israel, Canada, Forenede Stater, Ungarn, Østrig, Brasilien, Sverige, Holland, Polen
-
University of British ColumbiaUniversity of Manitoba; The Hospital for Sick Children; McGill University... og andre samarbejdspartnereRekruttering
-
AbbVieAfsluttetPolyartikulær juvenil idiopatisk arthritis
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrutteringJuvenil idiopatisk arthritis (JIA)Frankrig
-
AbbVieRekrutteringJuvenil idiopatisk arthritis (JIA)Forenede Stater, Tyskland, Ungarn, Israel, Puerto Rico, Spanien, Japan, Canada, Italien, Sverige
-
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandAfsluttetJuvenil idiopatisk arthritis (JIA)Forenede Stater
-
Chugai PharmaceuticalAfsluttetPolyartikulær juvenil idiopatisk arthritis
Kliniske forsøg med Fludarabin
-
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal...AfsluttetPsoriasis | Gigt, psoriasisForenede Stater
-
Naoyuki G. Saito, M.D., Ph.D.Trukket tilbageAkut myeloid leukæmi | Myelodysplastiske syndromer | Kronisk myeloid leukæmi | Akut lymfatisk leukæmiForenede Stater
-
Nantes University HospitalCyceronIkke rekrutterer endnu
-
Emory UniversityAfsluttetSeglcellesygdom | KnoglemarvstransplantationForenede Stater
-
Massachusetts General HospitalAfsluttetMyelomatose | Hodgkins sygdom | Non Hodgkins lymfomForenede Stater
-
University Hospital, CaenCNRS, UMR ISTCT 6301, LDM-TEP Groupe, GIP Cyceron, Caen, FranceAfsluttetUbehandlet B-kronisk lymfatisk leukæmi eller diffus storcellet B-celle lymfompatienterFrankrig
-
University of Illinois at ChicagoAfsluttetAkut myeloid leukæmi | Polycytæmi Vera | Myelomatose | Myelofibrose | Akut leukæmi | Kronisk myelogen leukæmi | Aplastisk anæmi | Myeloproliferativ lidelse | Hodgkins sygdom | Ondartet lymfom | Lymfocytisk leukæmiForenede Stater
-
Zhujiang HospitalFirst Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University; Nanfang Hospital of... og andre samarbejdspartnereUkendtLeukæmi Tilbagefald | Kronisk graft-versus-vært-sygdom
-
German CLL Study GroupAfsluttetAnæmi | Kronisk lymfatisk leukæmiTyskland
-
NCIC Clinical Trials GroupAfsluttet