Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og tolerabilitetsundersøgelse af AAV2-sFLT01 hos patienter med neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration (AMD)

21. august 2018 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En fase 1, open-label, multicenter, dosis-eskalerende, sikkerhed og tolerabilitetsundersøgelse af en enkelt intravitreal injektion af AAV2-sFLT01 hos patienter med neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration

Dette fase 1 kliniske forskningsstudie vil undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​et eksperimentelt genoverførselsmiddel, AAV2-sFLT01, hos patienter med neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration (AMD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

En ny behandling for neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration (AMD) er ved at blive undersøgt. Neovaskulær AMD omtales nogle gange som den "våde" form for AMD. Formålet med dette fase 1 kliniske forskningsstudie er at undersøge sikkerheden og evnen af ​​et eksperimentelt studielægemiddel til at behandle en komplikation af sygdommen, som fører til synstab. Navnet på undersøgelseslægemidlet er "AAV2-sFLT01." Dette eksperimentelle studielægemiddel bruger en virus til at overføre et gen (genetisk kode) til celler i øjet. Genet koder for et protein, der er beregnet til at mindske væksten af ​​unormale blodkar under nethinden. Varigheden af ​​genets virkning er i øjeblikket ukendt, men kan vare i årevis.

Dette kliniske forskningsstudie vil se på sikkerheden ved en enkelt administration af AAV2-sFLT01 injiceret direkte i øjet. Der er 2 dele til denne undersøgelse, men patienter vil kun deltage i én af dem. I den første del af undersøgelsen vil 4 forskellige doser af undersøgelsesmidlet blive undersøgt i 4 separate grupper af patienter. Patienter i den første del af undersøgelsen vil ikke blive randomiseret. I anden del af undersøgelsen vil den højeste dosis, der var sikker og veltolereret, blive undersøgt hos 10 flere patienter. Patienter i denne del af undersøgelsen kan få en ranibizumab (Lucentis®)-injektion 26 uger efter deres AAV2-sFLT01-injektion for at verificere deres respons på anti-VEGF-behandling, hvis de ikke har vist et respons på AAV2-sFLT01. De første to dele af denne protokol forventes afsluttet i juli 2013.

Alle patienter injiceret med AAV2-sFLT01 vil blive bedt om at deltage i et udvidet opfølgningsprogram (EFU) i op til yderligere 4 år. Deltagelse er frivillig, men opfordres kraftigt til, da det giver mulighed for langsigtet indsamling af sikkerhedsoplysninger såvel som information om de potentielle langsigtede virkninger af undersøgelseslægemidlet. Studiebesøg vil finde sted på stedet hver 6. måned.

Op til fireogtredive (34) patienter på flere centre vil deltage i denne undersøgelse i USA.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
19

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287-9277
        • investigational site number 03WilmerEy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • investigational site number 02Ophthalm
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01605
        • investigational site number 01UMassMem
    • New York
      • Slingerlands, New York, Forenede Stater, 85014
        • investigational site number 05RetinaCo

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

46 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Choroidal neovaskulær membran (CNV) sekundær til AMD, som bekræftet af patientens sygehistorie og en dokumenteret diagnose af CNV.
  • Afstand BCVA på 20/100 eller værre i undersøgelsesøjet.
  • Det andet øje skal have en afstand BCVA på 20/400 eller bedre.
  • Undersøgelsesøjet, dvs. øjet, der modtager forsøgsproduktet, har den dårligste CVA (sammenlignet med det andet øje).
  • Subfoveal disciform ardannelse i undersøgelsesøjet i første del af undersøgelsen (dosis-eskaleringsdelen). Patienter kan have eller ikke have makulær ardannelse i undersøgelsesøjet i anden del af undersøgelsen (MTD-fasen). Derudover skal patienter, der er inkluderet i anden del af undersøgelsen, have vist respons på en anti-VEGF-terapi inden for 12 måneder før screening og efter patientens seneste behandling af anti-VEGF-terapi.
  • Noteret tilstedeværelse af intra- eller subretinal væske.
  • Tilstrækkelig udvidelse af pupillerne for at muliggøre en grundig øjenundersøgelse og testning.
  • Skal være villig til at få opsamlet prøver af forkammervæske fra undersøgelsesøjet.

Ekskluderingskriterier:

  • CNV i undersøgelsesøjet på grund af anden årsag end AMD.
  • Anamnese med tilstande i undersøgelsesøjet under screening, som kan ændre synsstyrken eller interferere med undersøgelsestestning.
  • Aktivt ukontrolleret glaukom.
  • Havde nogen intraokulære operationer i undersøgelsesøjet inden for 3 måneder efter tilmelding eller er kendte eller sandsynlige kandidater til intraokulær kirurgi (inklusive kataraktkirurgi) i undersøgelsesøjet inden for 1 år efter behandlingen.
  • Akut eller kronisk infektion i undersøgelsesøjet.
  • Anamnese med betændelse i undersøgelsesøjet eller vedvarende betændelse i begge øjne.
  • Enhver kontraindikation for intravitreal injektion.
  • Modtog fotodynamisk terapi i undersøgelsesøjet inden for 60 dage, eller laserfotokoagulation inden for 14 dage før screening.
  • Bruger eller har i øjeblikket brugt ranibizumab (Lucentis®), bevacizumab (Avastin™) eller pegaptanibnatrium (Macugen®) inden for 1 måned før screening.
  • Bruger i øjeblikket eller har brugt Aflibercept (Eylea®) inden for 4 måneder før screening.
  • Bruger i øjeblikket alle periokulære (undersøgelsesøje), intravitreale (undersøgelsesøje) eller systemiske (orale eller intravenøse) steroider inden for 3 måneder før screening.
  • Enhver aktiv herpetisk infektion, især aktive læsioner i øjet eller i ansigtet.
  • Enhver betydelig dårligt kontrolleret sygdom, der ville udelukke undersøgelsesoverholdelse og opfølgning.
  • Nuværende eller tidligere brug af medicin, der vides at være giftig for nethinden eller synsnerven.
  • Tidligere behandling med et hvilket som helst okulært eller systemisk genoverførselsprodukt.
  • Modtog ethvert forsøgsprodukt inden for 120 dage før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: 2 x 10^8 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^8 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01. Enkelt intravitreal injektion i et enkelt øje med et fast volumen på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01. Enkelt intravitreal injektion i et enkelt øje med et fast volumen på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01. Enkelt intravitreal injektion i et enkelt øje med et fast volumen på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01. Enkelt intravitreal injektion i et enkelt øje med et fast volumen på 100 μL.
Eksperimentel: 2 x 10^9 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^8 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01. Enkelt intravitreal injektion i et enkelt øje med et fast volumen på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01. Enkelt intravitreal injektion i et enkelt øje med et fast volumen på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01. Enkelt intravitreal injektion i et enkelt øje med et fast volumen på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01. Enkelt intravitreal injektion i et enkelt øje med et fast volumen på 100 μL.
Eksperimentel: 6 x 10^9 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^8 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01. Enkelt intravitreal injektion i et enkelt øje med et fast volumen på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01. Enkelt intravitreal injektion i et enkelt øje med et fast volumen på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01. Enkelt intravitreal injektion i et enkelt øje med et fast volumen på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01. Enkelt intravitreal injektion i et enkelt øje med et fast volumen på 100 μL.
Eksperimentel: 2 x 10^10 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^8 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01. Enkelt intravitreal injektion i et enkelt øje med et fast volumen på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01. Enkelt intravitreal injektion i et enkelt øje med et fast volumen på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01. Enkelt intravitreal injektion i et enkelt øje med et fast volumen på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 vektorgenomer (vg) AAV2-sFLT01. Enkelt intravitreal injektion i et enkelt øje med et fast volumen på 100 μL.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Maksimal tolereret dosis af en enkelt uniokulær intravitreal injektion af AAV2-sFLT01
Tidsramme: Behandlingstidspunkt til og med uge 52 (benævnt "kerne"-undersøgelsen)
Behandlingstidspunkt til og med uge 52 (benævnt "kerne"-undersøgelsen)
Antal akutte behandlingshændelser
Tidsramme: Behandlingstidspunkt til og med uge 52 (benævnt "kerne"-undersøgelsen)
Behandlingstidspunkt til og med uge 52 (benævnt "kerne"-undersøgelsen)
Antal akutte behandlingshændelser
Tidsramme: Op til 4 år efter "kerne"-undersøgelsen (benævnt "Udvidet opfølgningsperiode")
Op til 4 år efter "kerne"-undersøgelsen (benævnt "Udvidet opfølgningsperiode")

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Nedsat nethindetykkelse
Tidsramme: Behandlingstidspunkt til og med uge 52 (benævnt "kerne"-undersøgelsen)
Behandlingstidspunkt til og med uge 52 (benævnt "kerne"-undersøgelsen)
Nedsat nethindetykkelse
Tidsramme: Op til 4 år efter "kerne"-undersøgelsen (benævnt "Udvidet opfølgningsperiode")
Op til 4 år efter "kerne"-undersøgelsen (benævnt "Udvidet opfølgningsperiode")

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Genzyme, a Sanofi Company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
11. januar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2014

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. december 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. december 2009

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. december 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. august 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. august 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • sFLT01-AMD-00106
  • 0810-948 (Anden identifikator: NIH Office of Biotechnology Activities)
  • MSC12870 (Anden identifikator: Sanofi)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger