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Studio sulla sicurezza e sulla tollerabilità di AAV2-sFLT01 in pazienti con degenerazione maculare neovascolare legata all'età (AMD)

21 agosto 2018 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di fase 1, in aperto, multicentrico, con aumento della dose, sicurezza e tollerabilità di una singola iniezione intravitreale di AAV2-sFLT01 in pazienti con degenerazione maculare neovascolare correlata all'età

Questo studio di ricerca clinica di fase 1 esaminerà la sicurezza e la tollerabilità di un agente di trasferimento genico sperimentale, AAV2-sFLT01, in pazienti con degenerazione maculare neovascolare legata all'età (AMD).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

È in fase di studio un nuovo trattamento per la degenerazione maculare neovascolare legata all'età (AMD). L'AMD neovascolare è talvolta indicata come la forma "umida" dell'AMD. Lo scopo di questo studio di ricerca clinica di Fase 1 è esaminare la sicurezza e la capacità di un farmaco in studio sperimentale di trattare una complicazione della malattia che porta alla perdita della vista. Il nome del farmaco in studio è "AAV2-sFLT01". Questo farmaco di studio sperimentale utilizza un virus per trasferire un gene (codice genetico) nelle cellule all'interno dell'occhio. Il gene codifica per una proteina che ha lo scopo di diminuire la crescita di vasi sanguigni anomali sotto la retina. La durata dell'effetto del gene è attualmente sconosciuta, ma potrebbe durare per anni.

Questo studio di ricerca clinica esaminerà la sicurezza di una singola somministrazione di AAV2-sFLT01 iniettata direttamente nell'occhio. Ci sono 2 parti in questo studio, ma i pazienti prenderanno parte solo a una di esse. Nella prima parte dello studio, 4 diverse dosi del farmaco in studio saranno studiate in 4 gruppi separati di pazienti. I pazienti nella prima parte dello studio non saranno randomizzati. Nella seconda parte dello studio, la dose più alta sicura e ben tollerata sarà studiata in altri 10 pazienti. I pazienti in questa parte dello studio possono ricevere un'iniezione di ranibizumab (Lucentis®) 26 settimane dopo l'iniezione di AAV2-sFLT01 per verificare la loro risposta alla terapia anti-VEGF, se non hanno dimostrato una risposta a AAV2-sFLT01. Le due parti iniziali di questo protocollo dovrebbero essere completate nel luglio 2013.

A tutti i pazienti iniettati con AAV2-sFLT01 verrà chiesto di partecipare a un programma di follow-up esteso (EFU) per un massimo di altri 4 anni. La partecipazione è volontaria ma fortemente incoraggiata in quanto consente la raccolta a lungo termine di informazioni sulla sicurezza nonché informazioni sui potenziali effetti a lungo termine del farmaco oggetto dello studio. Le visite di studio si svolgeranno presso la sede ogni 6 mesi.

Fino a trentaquattro (34) pazienti in più centri prenderanno parte a questo studio negli Stati Uniti.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
19

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287-9277
        • investigational site number 03WilmerEy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • investigational site number 02Ophthalm
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
        • investigational site number 01UMassMem
    • New York
      • Slingerlands, New York, Stati Uniti, 85014
        • investigational site number 05RetinaCo

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

46 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Membrana neovascolare coroideale (CNV) secondaria ad AMD, come confermato dall'anamnesi del paziente e da una diagnosi documentata di CNV.
  • Distanza BCVA di 20/100 o peggiore nell'occhio dello studio.
  • L'altro occhio deve avere una distanza BCVA di 20/400 o superiore.
  • L'occhio dello studio, cioè l'occhio che riceve il prodotto sperimentale, ha il peggior CVA (rispetto all'altro occhio).
  • Cicatrice disciforme subfoveale nell'occhio dello studio per la prima parte dello studio (la parte di aumento della dose). I pazienti possono avere o meno cicatrici maculari nell'occhio dello studio per la seconda parte dello studio (fase MTD). Inoltre, i pazienti arruolati nella seconda parte dello studio devono aver dimostrato risposta a una terapia anti-VEGF nei 12 mesi precedenti lo screening e dopo l'ultimo trattamento del paziente con terapia anti-VEGF.
  • Presenza nota di liquido intra o subretinico.
  • Adeguata dilatazione delle pupille per consentire un esame oculare e test approfonditi.
  • Deve essere disposto a raccogliere campioni di liquido della camera anteriore dall'occhio dello studio.

Criteri di esclusione:

  • CNV nell'occhio dello studio a causa di qualsiasi motivo diverso da AMD.
  • Storia di condizioni nell'occhio dello studio durante lo screening che potrebbero alterare l'acuità visiva o interferire con i test dello studio.
  • Glaucoma attivo non controllato.
  • - Ha avuto interventi chirurgici intraoculari nell'occhio dello studio entro 3 mesi dall'arruolamento o sono candidati noti o probabili per la chirurgia intraoculare (compresa la chirurgia della cataratta) nell'occhio dello studio entro 1 anno dal trattamento.
  • Infezione acuta o cronica nell'occhio dello studio.
  • Storia di infiammazione nell'occhio dello studio o infiammazione in corso in entrambi gli occhi.
  • Qualsiasi controindicazione all'iniezione intravitreale.
  • Ricevuto terapia fotodinamica nell'occhio dello studio entro 60 giorni o fotocoagulazione laser entro 14 giorni prima dello screening.
  • Attualmente utilizza o ha utilizzato ranibizumab (Lucentis®), bevacizumab (Avastin™) o pegaptanib sodico (Macugen®) entro 1 mese prima dello screening.
  • Attualmente utilizza o ha utilizzato Aflibercept (Eylea®) nei 4 mesi precedenti lo screening.
  • Attualmente utilizza qualsiasi steroide perioculare (occhio dello studio), intravitreale (occhio dello studio) o sistemico (orale o endovenoso) entro 3 mesi prima dello screening.
  • Qualsiasi infezione erpetica attiva, in particolare lesioni attive negli occhi o sul viso.
  • Qualsiasi malattia significativa scarsamente controllata che precluderebbe la conformità allo studio e il follow-up.
  • Uso attuale o precedente di qualsiasi farmaco noto per essere tossico per la retina o il nervo ottico.
  • Trattamento precedente con qualsiasi prodotto di trasferimento genico oculare o sistemico.
  • Ricevuto qualsiasi prodotto sperimentale entro 120 giorni prima dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: 2 x 10 ^ 8 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 8 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
6 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 10 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Sperimentale: 2 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 8 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
6 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 10 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Sperimentale: 6 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 8 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
6 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 10 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Sperimentale: 2 x 10 ^ 10 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 8 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
6 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 10 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Dose massima tollerata di una singola iniezione intravitreale unioculare di AAV2-sFLT01
Lasso di tempo: Tempo di trattamento fino alla settimana 52 (denominato studio "core")
Tempo di trattamento fino alla settimana 52 (denominato studio "core")
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Tempo di trattamento fino alla settimana 52 (denominato studio "core")
Tempo di trattamento fino alla settimana 52 (denominato studio "core")
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 4 anni dopo lo studio "core" (indicato come periodo di "follow-up esteso")
Fino a 4 anni dopo lo studio "core" (indicato come periodo di "follow-up esteso")

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Diminuzione dello spessore retinico
Lasso di tempo: Tempo di trattamento fino alla settimana 52 (denominato studio "core")
Tempo di trattamento fino alla settimana 52 (denominato studio "core")
Diminuzione dello spessore retinico
Lasso di tempo: Fino a 4 anni dopo lo studio "core" (indicato come periodo di "follow-up esteso")
Fino a 4 anni dopo lo studio "core" (indicato come periodo di "follow-up esteso")

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Genzyme, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
11 gennaio 2010

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
2 dicembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 dicembre 2009

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 dicembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 agosto 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 agosto 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • sFLT01-AMD-00106
  • 0810-948 (Altro identificatore: NIH Office of Biotechnology Activities)
  • MSC12870 (Altro identificatore: Sanofi)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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