Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Biokemisk korrektion af svær EB af Allo HSCT og "Off-the-shelf" MSC'er

6. marts 2024 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2009-09: Biokemisk korrektion af alvorlig epidermolyse Bullosa ved allogen stamcelletransplantation og "lavede" mesenkymale stamceller

Dette er et åbent, enkelt institutions fase II-studie i patienter med epidermolysis bullosa (EB). Den underliggende hypotese er, at infusion af knoglemarv eller navlestrengsblod fra en sund, upåvirket donor vil korrigere kollagen-, laminin-, integrin- eller plakinmangel og reducere hudens skrøbelighed karakteristisk for alvorlige former for EB. En sekundær hypotese er, at mesenkymale stamceller fra en sund donor vil øge sikkerheden og effektiviteten af ​​den allogene hæmatopoietiske stamcelletransplantation samt tjene som en kilde til fornyelige celler til behandling af fokale områder med resterende blærer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at estimere den hændelsesfrie overlevelsesrate 1 år efter transplantation med en hændelse defineret som et dødsfald eller manglende påviselig stigning i kollagen, laminin, integrin, keratin eller plakin aflejring 1 år efter -transplantation eller anden biokemisk, strukturel eller fysisk måling af forbedring.

De sekundære mål for denne undersøgelse er at i) bestemme forekomsten af ​​transplantationsrelateret dødelighed (TRM) efter 180 dage; ii) beskrive mønsteret for biokemisk forbedring målt ved en stigning i proteinekspression (collagen, laminin, integrin, keratin eller plakin) og relaterede strukturelle og fysiske ændringer; iii) beskrive sundhedskvaliteten på dag 365 og 730 sammenlignet med førbehandlingsresultater; iv) beskrive mønsteret og holdbarheden af ​​HSC og tredjeparts MSC engraftment i huden; v) bestemme sandsynligheden for overlevelse efter 1 år.

Patienter med svær epidermolyse bullosa vil blive screenet for at opfylde berettigelseskravene, relateret eller ikke-relateret donormarv eller UCB vil blive infunderet, og forsøgspersoner vil blive fulgt i minimum 5 år efter stamcelletransplantation. En målopbygning på 75 forsøgspersoner over 5 år vil blive rekrutteret til undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
32

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center and Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af alvorlig form for epidermolysis bullosa (EB) karakteriseret ved kollagen, laminin, integrin, keratin eller plakin mangel. Vurderingskriterier for svær EB:

    • Dokumenteret kollagen-, laminin-, integrin-, keratin- eller plakinmangel (ved immunfluorescensfarvning med proteinspecifikke antistoffer eller Western blotting og ved mutationsanalyse)

  • Tilstrækkelige organfunktionskriterier

    • Nyre: glomerulær filtrationshastighed inden for normalområdet for alder
    • Lever: bilirubin, aspartataminotransferase/alaninaminotransferase (AST/ALT), alkalisk fosfatase (ALP) < 5 x øvre normalgrænse
    • Lunge: tilstrækkelig lungefunktion efter den tilmeldte investigators mening
    • Hjerte: venstre ventrikulær ejektionsfraktion ≥ 45 %, normalt elektrokardiogram (EKG) eller godkendt af kardiologi til transplantation.

  • Tilgængelig sund HSC-donor (præferencerækkefølge)

    • Relateret donor (marv eller UCB)

      • HLA-A, B, C, DRB1 genotypisk identisk (søskende) donor
      • HLA-A, B, C, DRB1 fænotypisk identisk donor
      • 7/8 HLA matchede donor ved HLA-A, B, C, DRB1

    • Ubeslægtet donor

      • Marv

        • HLA-A, B, C, DRB1 fænotypisk identisk donor
        • 7/8 HLA matchede donor ved HLA-A, B, C, DRB1

      • UCB

        • HLA-A, B (antigenniveau) og DRB1 (allelniveau) matchede donor
        • 5/6 HLA matchede donor ved HLA-A, B, DRB1
        • 4/6 HLA matchede donor ved HLA-A, B, DRB1
  • Frivilligt skriftligt samtykke

Fravær af eksklusionskriterier:

  • Aktiv systemisk infektion på tidspunktet for transplantation (herunder aktiv infektion med Aspergillus eller anden skimmelsvamp inden for 30 dage).
  • Anamnese med human immundefektvirus (HIV) infektion
  • Bevis på planocellulært karcinom
  • Donor har EB
  • Gravide kvinder i den fødedygtige alder skal have en dokumenteret negativ graviditetstest og acceptere prævention som betingelse for tilmelding.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: RDEB Mac
Recessiv dystrofisk EB (RDEB) - Myeloablativ konditionering (MAC) Deltagerne modtager myeloablativ busulfan (målrettet AUC 1000 umol/min), Fludarabin 75 mg/m2 og cyclophosphamid 200 mg/kg
Medicin: Cyclofosfamid
Cyclophosphamid 50 mg/kg/dag IV over 2 timer x 1 dag, total dosis 50 mg/kg vil blive administreret på dag -6.
Andre navne:
  • Cytoxan
Medicin: Fludarabin
40 mg/m^2/dag intravenøst ​​på dag -6, -5, -4, -3 og -2.
Andre navne:
  • Fludara
Procedure: Mesenkymal stamcelletransplantation
infunderet via intravenøst ​​drop på dag 0
Andre navne:
  • MSCT
Procedure: Knoglemarvs- eller navlestrengsblod (UCG) stamcelletransplantation
Knoglemarvs- eller UCB-produkter vil blive infunderet, så snart produktet ankommer og inden for 30 minutter. Produktet infunderes via IV drop.
Andre navne:
  • UCBSCT
Medicin: Myeloablativ Busulfan
Målrettet AUC 1000 umol/min
Eksperimentel: RDEB RIC
Recessive Dystrophic EB (RDEB) - Reduced Intensity Condition Deltagerne modtog Fludarabin 500 mg/m2, Cyclosphosphamid 50 mg/kg, equine Anti-thymocyte globulin 90 mg/kg og lav dosis total kropsbestråling (enten 200 eller 300 cGy)
Medicin: Cyclofosfamid
Cyclophosphamid 50 mg/kg/dag IV over 2 timer x 1 dag, total dosis 50 mg/kg vil blive administreret på dag -6.
Andre navne:
  • Cytoxan
Medicin: Fludarabin
40 mg/m^2/dag intravenøst ​​på dag -6, -5, -4, -3 og -2.
Andre navne:
  • Fludara
Medicin: Anti-thymocyt globulin
30 mg/kg på dag -4, -3 og -2.
Andre navne:
  • ATG
Procedure: Mesenkymal stamcelletransplantation
infunderet via intravenøst ​​drop på dag 0
Andre navne:
  • MSCT
Stråling: Total kropsbestråling
300 cGY på dag -1 indgivet i en enkelt fraktion med en dosishastighed på 10-19 cGy/minut ordineret til patientens midtplan på niveau med navlen.
Procedure: Knoglemarvs- eller navlestrengsblod (UCG) stamcelletransplantation
Knoglemarvs- eller UCB-produkter vil blive infunderet, så snart produktet ankommer og inden for 30 minutter. Produktet infunderes via IV drop.
Andre navne:
  • UCBSCT
Eksperimentel: JEB MAC
Junctional EB (JEB) - Myeloablativ konditionering (MAC) Deltagerne får Myeloablativ Busulfan (målrettet AUC 1000 umol/min), Fludarabin 75 mg/m2 og Cyclophosphamid 200 mg/kg
Medicin: Cyclofosfamid
Cyclophosphamid 50 mg/kg/dag IV over 2 timer x 1 dag, total dosis 50 mg/kg vil blive administreret på dag -6.
Andre navne:
  • Cytoxan
Medicin: Fludarabin
40 mg/m^2/dag intravenøst ​​på dag -6, -5, -4, -3 og -2.
Andre navne:
  • Fludara
Procedure: Mesenkymal stamcelletransplantation
infunderet via intravenøst ​​drop på dag 0
Andre navne:
  • MSCT
Procedure: Knoglemarvs- eller navlestrengsblod (UCG) stamcelletransplantation
Knoglemarvs- eller UCB-produkter vil blive infunderet, så snart produktet ankommer og inden for 30 minutter. Produktet infunderes via IV drop.
Andre navne:
  • UCBSCT
Medicin: Myeloablativ Busulfan
Målrettet AUC 1000 umol/min
Eksperimentel: JEB RIC
Junctional EB (JEB) - Reduced Intensity Condition Deltagerne fik Fludarabin 500 mg/m2, Cyclosphosphamid 50 mg/kg, equine Anti-thymocyte globulin 90 mg/kg og lav dosis total kropsbestråling (enten 200 eller 300 cGy)
Medicin: Cyclofosfamid
Cyclophosphamid 50 mg/kg/dag IV over 2 timer x 1 dag, total dosis 50 mg/kg vil blive administreret på dag -6.
Andre navne:
  • Cytoxan
Medicin: Fludarabin
40 mg/m^2/dag intravenøst ​​på dag -6, -5, -4, -3 og -2.
Andre navne:
  • Fludara
Medicin: Anti-thymocyt globulin
30 mg/kg på dag -4, -3 og -2.
Andre navne:
  • ATG
Procedure: Mesenkymal stamcelletransplantation
infunderet via intravenøst ​​drop på dag 0
Andre navne:
  • MSCT
Stråling: Total kropsbestråling
300 cGY på dag -1 indgivet i en enkelt fraktion med en dosishastighed på 10-19 cGy/minut ordineret til patientens midtplan på niveau med navlen.
Procedure: Knoglemarvs- eller navlestrengsblod (UCG) stamcelletransplantation
Knoglemarvs- eller UCB-produkter vil blive infunderet, så snart produktet ankommer og inden for 30 minutter. Produktet infunderes via IV drop.
Andre navne:
  • UCBSCT

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år og 2 år efter transplantation
Hændelsesfri overlevelsesrate, med en hændelse defineret som død eller manglende påviselig stigning i kollagen, laminin, intergrin, keratin eller plakin aflejring. Vurderet ved opfølgningsaftaler gennem spørgeskema og patientprøver.
1 år og 2 år efter transplantation

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere Transplantations-relateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: 180 dage efter transplantation
Forekomst af transplantationsrelateret dødelighed (TRM)
180 dage efter transplantation
Gennemsnitlig biokemisk forbedring
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Mønster for biokemisk forbedring målt ved kumulativ stigning i proteinekspression og relaterede strukturelle og fysiske ændringer
1 år efter transplantation
Mål patienters livskvalitet ved hjælp af et spørgeskema
Tidsramme: Forbehandling og 1 år
Sundhedskvalitetsspørgeskema sammenlignet med resultater før behandling. Score kan variere fra 0 til 100. QOLS-scorerne summeres således, at en højere score indikerer højere livskvalitet.
Forbehandling og 1 år
Holdbarhed af HSC Donor Engraftment i huden
Tidsramme: 100 dage
Forekomst af HSC-donorengraftment i huden
100 dage
Sandsynlighed for overlevelse
Tidsramme: 1 år
Overlevende patienter et år efter engraftment
1 år
Procentdel af deltagere, der oplevede akut GVHD
Tidsramme: 100 dage
Forekomst af akut GCHD
100 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Jakub Tolar, MD, PhD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. august 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
12. august 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. december 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. december 2009

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. december 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. marts 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MT2009-09
  • 0911M74035 (Anden identifikator: IRB, University of Minnesota)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolyse Bullosa

Kliniske forsøg med Cyclofosfamid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger