Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Lusutrombopag (S-888711) tabletter administreret til voksne med immun trombocytopeni (ITP)

25. februar 2021 opdateret af: Shionogi

En multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppeundersøgelse til undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​S-888711-tabletter administreret én gang dagligt i 42 dage til voksne forsøgspersoner med recidiverende vedvarende eller kronisk immuntrombocytopeni med eller uden tidligere milt.

Det primære formål med denne undersøgelse var at vurdere effektiviteten af ​​3 dosisniveauer af lusutrombopag (0,5 mg, 0,75 mg og 1,0 mg) og placebo på trombocyttal.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Anaheim, California, Forenede Stater, 92801
        • Investigator
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90272
        • Investigator
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Investigator
    • Florida
      • Boynton Beach, Florida, Forenede Stater, 33426
        • Investigator
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Investigator
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30341
        • Investigator
      • Riverdale, Georgia, Forenede Stater, 30274
        • Investigator
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Forenede Stater, 70006
        • Investigator
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • Investigator
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Investigator
    • Missouri
      • Jefferson City, Missouri, Forenede Stater, 65109
        • Investigator
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64131
        • Investigator
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • Investigator
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Investigator
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Investigator
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Investigator
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Investigator
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Investigator
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Investigator

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Et underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke
  • Hanner og kvinder ≥ 18 år
  • Alle forsøgspersoner skal acceptere at bruge barriereprævention
  • Diagnose af ITP
  • Forsøgspersoner > 60 år skal have haft en diagnostisk knoglemarvsaspiration
  • Residiverende vedvarende eller kronisk ITP-status, med eller uden forudgående splenektomi (undtagelse: i Ungarn vil kun splenektomerede forsøgspersoner blive indskrevet), efter at have svigtet mindst 1 tidligere ITP-behandling (ekskl. TPO-agonister) og har et trombocyttal < 30.000/μL, hvis ikke tager medicin eller < 50.000/μL på trods af samtidige steroider eller andre ITP-behandlinger, såsom danazol eller immunsuppressive lægemidler
  • Forsøgspersoner, der får steroidbehandling, skal have en stabil dosis
  • Protrombintid (PT) og aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT) inden for 20 % af den øvre normalgrænse (ULN)
  • Forsøgspersoner, der modtager stabile doser af cyclosporin A, mycophenolatmofetil, azathioprin eller danazol, er tilladt. Doserne af alle disse lægemidler skal være stabile i mindst 4 uger før besøg 1 (dag 1)

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med klinisk vigtig hæmoragisk koagulationsforstyrrelse
  • Kvinder, der er gravide, ammer eller tager p-piller
  • Anamnese med alkohol-/stofmisbrug eller afhængighed inden for 1 år

  • Brug af følgende lægemidler eller behandling før besøg 1 (dag 1):

    • Inden for 12 uger - alemtuzumab, systemisk kemoterapi med flere lægemidler, stamcelleterapi;
    • Inden for 8 uger - rituximab
    • Inden for 2 uger - blodpladetransfusioner eller plasmaferesebehandling
    • Inden for 4 uger - brug af blodpladehæmmende eller antikoagulerende lægemidler
    • Inden for 1 uge - Rho(D) immunglobulin eller intravenøst ​​immunglobulin
  • Anamnese med klinisk signifikant kardiovaskulær eller tromboembolisk sygdom inden for 26 uger før screening
  • Splenektomi inden for 4 uger før screening

  • Klinisk signifikante laboratorieabnormiteter

    • Hæmoglobin < 10,0 g/dL for mænd eller kvinder, ikke klart relateret til ITP
    • Absolut neutrofiltal < 1000/mm^3
    • Unormal udstrygning af perifert blod
    • Total bilirubin > 1,5 x øvre normalgrænse
    • Alaninaminotransferase (ALT) > 1,5 x øvre normalgrænse
    • Aspartataminotransferase (AST) > 1,5 x øvre normalgrænse
    • Kreatinin > 1,5 x øvre normalgrænse
    • Human immundefektvirus (HIV) positiv
    • Hepatitis A immunoglobulin M antistof (IgM HAV) positiv, hepatitis B overflade antigen (HbsAg) eller hepatitis C antistof (HCV) positiv
    • Skjoldbruskkirtelstimulerende hormon (TSH) > 1,5 x øvre normalgrænse
    • Frit thyroxin (T4) > 1,5 x øvre normalgrænse
  • Eksponering for tidligere trombopoietin (TPO) mimetika/agonister (f.eks. eltrombopag, romiplostim, E5501 [AKR-501] eller LGD-4665) inden for 4 uger før screening
  • Personer, der ikke reagerer på tidligere TPO-mimetika/agonister (f.eks. eltrombopag, romiplostim, E5501 [AKR-501] eller LGD-4665)
  • Eksponering for en undersøgelsesmedicin inden for de seneste 30 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtog placebotabletter oralt én gang dagligt i 42 dage.
Medicin: Placebo
Tablet
Eksperimentel: Lusutrombopag 0,5 mg
Deltagerne fik 0,5 mg lusutrombopag oralt én gang dagligt i 42 dage.
Medicin: Lusutrombopag
Tablet
Andre navne:
  • S-888711
  • MULPLETA®
Eksperimentel: Lusutrombopag 0,75 mg
Deltagerne fik 0,75 mg lusutrombopag oralt én gang dagligt i 42 dage.
Medicin: Lusutrombopag
Tablet
Andre navne:
  • S-888711
  • MULPLETA®
Eksperimentel: Lusutrombopag 1,0 mg
Deltagerne fik 1,0 mg lusutrombopag oralt én gang dagligt i 42 dage.
Medicin: Lusutrombopag
Tablet
Andre navne:
  • S-888711
  • MULPLETA®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med et svar
Tidsramme: Uge 6

Respondenterne var deltagere med en af ​​følgende:

  1. opnåede et trombocyttal på ≥ 50.000 celler/µL efter 6 ugers dosering; eller
  2. for tidligt trukket tilbage på grund af et trombocyttal > 400.000 celler/µL før dag 42.

Deltagerne blev talt som ikke-responderere, hvis en af ​​følgende betingelser var opfyldt:

  • Ovenstående betingelser var ikke opfyldt;
  • De modtog redningsmedicin;
  • De opfyldte ovenstående betingelser efter at have modtaget begrænset medicin i behandlingsperioden;
  • De havde opnået et trombocyttal på ≥ 50.000 celler/µL før uge 6, men ikke efter uge 6; eller
  • De trak sig tilbage af enhver anden grund end et blodpladetal > 400.000 celler/µL.
Uge 6

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i blodpladetal i uge 6
Tidsramme: Baseline og uge 6
Baseline og uge 6
Varighed af svar
Tidsramme: 6 uger
Varigheden af ​​respons blev defineret som procentdelen af ​​den kumulative tid, hvor et blodpladetal var ≥ 50.000 celler/µL i løbet af behandlingsperioden.
6 uger
Procentdel af deltagere, der opnåede et trombocyttal på ≥ 30.000 celler/µL og fordoblede baseline-trombocyttallet efter 6 ugers dosering
Tidsramme: Uge 6
Uge 6
Procentdel af deltagere, der opnåede et trombocyttal på ≥ 50.000 celler/µL og fordoblede baseline trombocyttallet efter 6 ugers dosering
Tidsramme: Uge 6
Uge 6
Antal deltagere med den værste sværhedsgrad af blødning forbundet med ITP i løbet af behandlingsperioden,
Tidsramme: 6 uger

Blødningsvurderinger blev udført af investigator i henhold til Verdenssundhedsorganisationens (WHO) kriterier for blødningsskala:

Grad 0: ingen blødning; Grad 1: petechial blødning; Grad 2: let blodtab (klinisk signifikant); Grad 3: stort blodtab, kræver transfusion (alvorlig); Grad 4: invaliderende blodtab, retinal eller cerebralt forbundet med dødsfald.

For hver deltager rapporteres den mest alvorlige WHO-blødningsgrad observeret i løbet af den 6-ugers behandlingsperiode.
6 uger
Antal deltagere, der modtog redningsmedicin i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: 6 uger
6 uger
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: 6 uger

En AE er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en forsøgsperson, der administreres et farmaceutisk produkt i løbet af en klinisk undersøgelse, herunder ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et forsøgsprodukt (IP), uanset om eller menes ikke at være relateret til IP. Bivirkninger rapporteret efter indledende undersøgelseslægemiddeladministration blev betragtet som behandlingsfremkaldende.

En alvorlig uønsket hændelse defineres som enhver bivirkning, der resulterede i død, var livstruende, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, et vedvarende eller betydeligt handicap/inhabilitet eller en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en vigtig medicinsk hændelse, der baseret på medicinsk dømmekraft, kan bringe deltageren i fare eller kræve medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre et af de ovenfor anførte udfald.

En behandlingsrelateret AE er enhver AE, som af investigator er bestemt til at være muligvis relateret, sandsynligvis relateret eller bestemt relateret til undersøgelseslægemidlet.
6 uger
Lusutrombopag Plasma Koncentration
Tidsramme: Dage 8, 22 og 36 efter dosering
Plasmakoncentrationer af lusutrombopag blev bestemt ved hjælp af en valideret væskekromatografi-massespektrometrimetode. Den nedre kvantificeringsgrænse (LOQ) for plasmaassayet for lusutrombopag var 0,1 ng/ml.
Dage 8, 22 og 36 efter dosering
Plasmakoncentration af metabolit S-888711 Deshexyl
Tidsramme: Dage 8, 22 og 36 efter dosering
Plasmakoncentrationer af hovedmetabolitten S-888711 deshexyl blev bestemt ved hjælp af en valideret væskekromatografi-massespektrometrimetode. Den nedre kvantificeringsgrænse (LOQ) for plasmaanalysen for S-888711 deshexyl var 0,1 ng/ml.
Dage 8, 22 og 36 efter dosering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shionogi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
18. marts 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
24. november 2010

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
24. november 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. januar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. januar 2010

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. januar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. februar 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 0913M0621

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger