Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Lusutrombopag (S-888711) tabletter administreret til voksne med immun trombocytopeni (ITP)

25. februar 2021 opdateret af: Shionogi

En multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppeundersøgelse til undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​S-888711-tabletter administreret én gang dagligt i 42 dage til voksne forsøgspersoner med recidiverende vedvarende eller kronisk immuntrombocytopeni med eller uden tidligere milt.

Det primære formål med denne undersøgelse var at vurdere effektiviteten af ​​3 dosisniveauer af lusutrombopag (0,5 mg, 0,75 mg og 1,0 mg) og placebo på trombocyttal.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Anaheim, California, Forenede Stater, 92801
        • Investigator
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90272
        • Investigator
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Investigator
    • Florida
      • Boynton Beach, Florida, Forenede Stater, 33426
        • Investigator
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Investigator
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30341
        • Investigator
      • Riverdale, Georgia, Forenede Stater, 30274
        • Investigator
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Forenede Stater, 70006
        • Investigator
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • Investigator
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Investigator
    • Missouri
      • Jefferson City, Missouri, Forenede Stater, 65109
        • Investigator
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64131
        • Investigator
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • Investigator
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Investigator
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Investigator
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Investigator
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Investigator
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Investigator
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Investigator

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Et underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke
  • Hanner og kvinder ≥ 18 år
  • Alle forsøgspersoner skal acceptere at bruge barriereprævention
  • Diagnose af ITP
  • Forsøgspersoner > 60 år skal have haft en diagnostisk knoglemarvsaspiration
  • Residiverende vedvarende eller kronisk ITP-status, med eller uden forudgående splenektomi (undtagelse: i Ungarn vil kun splenektomerede forsøgspersoner blive indskrevet), efter at have svigtet mindst 1 tidligere ITP-behandling (ekskl. TPO-agonister) og har et trombocyttal < 30.000/μL, hvis ikke tager medicin eller < 50.000/μL på trods af samtidige steroider eller andre ITP-behandlinger, såsom danazol eller immunsuppressive lægemidler
  • Forsøgspersoner, der får steroidbehandling, skal have en stabil dosis
  • Protrombintid (PT) og aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT) inden for 20 % af den øvre normalgrænse (ULN)
  • Forsøgspersoner, der modtager stabile doser af cyclosporin A, mycophenolatmofetil, azathioprin eller danazol, er tilladt. Doserne af alle disse lægemidler skal være stabile i mindst 4 uger før besøg 1 (dag 1)

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med klinisk vigtig hæmoragisk koagulationsforstyrrelse
  • Kvinder, der er gravide, ammer eller tager p-piller
  • Anamnese med alkohol-/stofmisbrug eller afhængighed inden for 1 år

  • Brug af følgende lægemidler eller behandling før besøg 1 (dag 1):

    • Inden for 12 uger - alemtuzumab, systemisk kemoterapi med flere lægemidler, stamcelleterapi;
    • Inden for 8 uger - rituximab
    • Inden for 2 uger - blodpladetransfusioner eller plasmaferesebehandling
    • Inden for 4 uger - brug af blodpladehæmmende eller antikoagulerende lægemidler
    • Inden for 1 uge - Rho(D) immunglobulin eller intravenøst ​​immunglobulin
  • Anamnese med klinisk signifikant kardiovaskulær eller tromboembolisk sygdom inden for 26 uger før screening
  • Splenektomi inden for 4 uger før screening

  • Klinisk signifikante laboratorieabnormiteter

    • Hæmoglobin < 10,0 g/dL for mænd eller kvinder, ikke klart relateret til ITP
    • Absolut neutrofiltal < 1000/mm^3
    • Unormal udstrygning af perifert blod
    • Total bilirubin > 1,5 x øvre normalgrænse
    • Alaninaminotransferase (ALT) > 1,5 x øvre normalgrænse
    • Aspartataminotransferase (AST) > 1,5 x øvre normalgrænse
    • Kreatinin > 1,5 x øvre normalgrænse
    • Human immundefektvirus (HIV) positiv
    • Hepatitis A immunoglobulin M antistof (IgM HAV) positiv, hepatitis B overflade antigen (HbsAg) eller hepatitis C antistof (HCV) positiv
    • Skjoldbruskkirtelstimulerende hormon (TSH) > 1,5 x øvre normalgrænse
    • Frit thyroxin (T4) > 1,5 x øvre normalgrænse
  • Eksponering for tidligere trombopoietin (TPO) mimetika/agonister (f.eks. eltrombopag, romiplostim, E5501 [AKR-501] eller LGD-4665) inden for 4 uger før screening
  • Personer, der ikke reagerer på tidligere TPO-mimetika/agonister (f.eks. eltrombopag, romiplostim, E5501 [AKR-501] eller LGD-4665)
  • Eksponering for en undersøgelsesmedicin inden for de seneste 30 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtog placebotabletter oralt én gang dagligt i 42 dage.
Medicin: Placebo
Tablet
Eksperimentel: Lusutrombopag 0,5 mg
Deltagerne fik 0,5 mg lusutrombopag oralt én gang dagligt i 42 dage.
Medicin: Lusutrombopag
Tablet
Andre navne:
  • S-888711
  • MULPLETA®
Eksperimentel: Lusutrombopag 0,75 mg
Deltagerne fik 0,75 mg lusutrombopag oralt én gang dagligt i 42 dage.
Medicin: Lusutrombopag
Tablet
Andre navne:
  • S-888711
  • MULPLETA®
Eksperimentel: Lusutrombopag 1,0 mg
Deltagerne fik 1,0 mg lusutrombopag oralt én gang dagligt i 42 dage.
Medicin: Lusutrombopag
Tablet
Andre navne:
  • S-888711
  • MULPLETA®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med et svar
Tidsramme: Uge 6

Respondenterne var deltagere med en af ​​følgende:

  1. opnåede et trombocyttal på ≥ 50.000 celler/µL efter 6 ugers dosering; eller
  2. for tidligt trukket tilbage på grund af et trombocyttal > 400.000 celler/µL før dag 42.

Deltagerne blev talt som ikke-responderere, hvis en af ​​følgende betingelser var opfyldt:

  • Ovenstående betingelser var ikke opfyldt;
  • De modtog redningsmedicin;
  • De opfyldte ovenstående betingelser efter at have modtaget begrænset medicin i behandlingsperioden;
  • De havde opnået et trombocyttal på ≥ 50.000 celler/µL før uge 6, men ikke efter uge 6; eller
  • De trak sig tilbage af enhver anden grund end et blodpladetal > 400.000 celler/µL.
Uge 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i blodpladetal i uge 6
Tidsramme: Baseline og uge 6
Baseline og uge 6
Varighed af svar
Tidsramme: 6 uger
Varigheden af ​​respons blev defineret som procentdelen af ​​den kumulative tid, hvor et blodpladetal var ≥ 50.000 celler/µL i løbet af behandlingsperioden.
6 uger
Procentdel af deltagere, der opnåede et trombocyttal på ≥ 30.000 celler/µL og fordoblede baseline-trombocyttallet efter 6 ugers dosering
Tidsramme: Uge 6
Uge 6
Procentdel af deltagere, der opnåede et trombocyttal på ≥ 50.000 celler/µL og fordoblede baseline trombocyttallet efter 6 ugers dosering
Tidsramme: Uge 6
Uge 6
Antal deltagere med den værste sværhedsgrad af blødning forbundet med ITP i løbet af behandlingsperioden,
Tidsramme: 6 uger

Blødningsvurderinger blev udført af investigator i henhold til Verdenssundhedsorganisationens (WHO) kriterier for blødningsskala:

Grad 0: ingen blødning; Grad 1: petechial blødning; Grad 2: let blodtab (klinisk signifikant); Grad 3: stort blodtab, kræver transfusion (alvorlig); Grad 4: invaliderende blodtab, retinal eller cerebralt forbundet med dødsfald.

For hver deltager rapporteres den mest alvorlige WHO-blødningsgrad observeret i løbet af den 6-ugers behandlingsperiode.
6 uger
Antal deltagere, der modtog redningsmedicin i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: 6 uger
6 uger
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: 6 uger

En AE er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en forsøgsperson, der administreres et farmaceutisk produkt i løbet af en klinisk undersøgelse, herunder ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et forsøgsprodukt (IP), uanset om eller menes ikke at være relateret til IP. Bivirkninger rapporteret efter indledende undersøgelseslægemiddeladministration blev betragtet som behandlingsfremkaldende.

En alvorlig uønsket hændelse defineres som enhver bivirkning, der resulterede i død, var livstruende, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, et vedvarende eller betydeligt handicap/inhabilitet eller en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en vigtig medicinsk hændelse, der baseret på medicinsk dømmekraft, kan bringe deltageren i fare eller kræve medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre et af de ovenfor anførte udfald.

En behandlingsrelateret AE er enhver AE, som af investigator er bestemt til at være muligvis relateret, sandsynligvis relateret eller bestemt relateret til undersøgelseslægemidlet.
6 uger
Lusutrombopag Plasma Koncentration
Tidsramme: Dage 8, 22 og 36 efter dosering
Plasmakoncentrationer af lusutrombopag blev bestemt ved hjælp af en valideret væskekromatografi-massespektrometrimetode. Den nedre kvantificeringsgrænse (LOQ) for plasmaassayet for lusutrombopag var 0,1 ng/ml.
Dage 8, 22 og 36 efter dosering
Plasmakoncentration af metabolit S-888711 Deshexyl
Tidsramme: Dage 8, 22 og 36 efter dosering
Plasmakoncentrationer af hovedmetabolitten S-888711 deshexyl blev bestemt ved hjælp af en valideret væskekromatografi-massespektrometrimetode. Den nedre kvantificeringsgrænse (LOQ) for plasmaanalysen for S-888711 deshexyl var 0,1 ng/ml.
Dage 8, 22 og 36 efter dosering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shionogi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. marts 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. november 2010

Studieafslutning (Faktiske)

24. november 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. januar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. januar 2010

Først opslået (Skøn)

22. januar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. februar 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 0913M0621

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immun trombocytopeni (ITP)

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner