Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Administration af IV Laronidase efter knoglemarvstransplantation i Hurler

6. marts 2020 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Pilotundersøgelse af administration af intravenøs laronidase efter allogen transplantation for Hurler syndrom

Dette er et enkelt center pilotstudie, hvor Laronidase vil blive givet ugentligt i to år til patienter med Hurler syndrom, også kendt som mucopolysaccharide IH (MPS I, Hurler syndrom), som tidligere er blevet behandlet med en allogen transplantation.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne 2-årige åbne pilotundersøgelse af laronidase omfatter patienter (alder 5-13 år), som er mindst 2 år efter hæmatopoietisk celletransplantation (HCT) og donortransplanteret. Resultater vurderes halvårligt og sammenlignes med historiske kontroller. Berettigede patienter vil modtage Laronidase som en infusion over flere timer en gang om ugen på et lokalt sted. Doseringen af ​​enzym vil være standarddoserne anbefalet af Genzyme.

Resultaterne af denne pilotundersøgelse vil blive brugt til at vurdere, om en efterfølgende større undersøgelse kan udføres.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
11

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 14 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mucopolysaccharidosis type IH (MPS I, Hurler syndrom) behandlet med en tidligere allogen transplantation >2 år tidligere
  • Alder <14 år
  • >10 % podet baseret på nylige tests (<4 måneder før tilmelding)
  • Villig til at forpligte sig til at rejse til University of Minnesota hver 6. måned
  • Skriftligt informeret samtykke forud for udførelse af undersøgelsesrelaterede procedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere administration af Laronidase-enzym > 3 måneder efter transplantation
  • Forventet overlevelse mindre end 2 år
  • Anamnese med hjerte- eller lungeinsufficiens, inklusive en ejektionsfraktion (EF) < 40 % eller dem, der kræver kontinuerlig supplerende ilt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Laronidase efter transplantation
Patienter med Mucopolysaccharidosis type IH (MPS I, Hurler syndrom) behandlet med en tidligere allogen transplantation >2 år tidligere og behandlet med Laronidase ugentligt i 2 år efter transplantation.
Medicin: Laronidase
Laronidase 0,58 mg/kg intravenøst ​​(IV) en gang om ugen i højst 2 år
Andre navne:
  • Aldurazyme

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagernes overholdelse af den planlagte ugentlige infusion
Tidsramme: 24 måneder
For at bestemme gennemførligheden af ​​at give ugentlig Laronidase i 2 år til patienter med Hurler syndrom efter allogen transplantation, overensstemmelse gennem hele studiet med lægemiddeladministration, måles procentdelen af ​​overholdelse af den planlagte ugentlige infusion for hver deltager.
24 måneder
Antal deltagere, der oplever alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 24 måneder
Antal deltagere, der oplever alvorlige bivirkninger, der opstår efter administration med Laronidase for at bestemme muligheden for at give ugentlig Laronidase
24 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i væksthastighed
Tidsramme: Baseline, måned 24
forskel mellem baseline og måned 24 væksthastigheder
Baseline, måned 24
Ændring i muskelstyrke
Tidsramme: Vurderet fra baseline hver 6. måned gennem 2 år; ændring mellem baseline og rapporteret 24 måneder. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgængelige, blev det længste interval mellem målinger rapporteret med et minimumskrav på 12 måneder
Håndgrebsstyrken måles tre gange i begge hænder med et mekanisk håndholdt Biodex System 3 dynamometer (Biodex Medical Systems, Inc., Shirley, NY) med forsøgspersonen i siddende stilling ved hvert besøg; gennemsnittet for hver hånd vises.
Vurderet fra baseline hver 6. måned gennem 2 år; ændring mellem baseline og rapporteret 24 måneder. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgængelige, blev det længste interval mellem målinger rapporteret med et minimumskrav på 12 måneder
Ændring i toppuls for at overvåge "Fitness"
Tidsramme: Vurderet fra baseline hver 6. måned gennem 2 år; ændring mellem baseline og rapporteret 24 måneder. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgængelige, blev det længste interval mellem målinger rapporteret med et minimumskrav på 12 måneder
En modificeret Balke Løbebåndstest blev udført. Kort fortalt begyndte patienterne at gå med 2,0 mph med en stigning på 2 % i grad hvert 2. minut. Et elektrokardiogram med 12 afledninger blev overvåget kontinuerligt gennem hele testen til bestemmelse af hjertefrekvens og dysrytmier eller iskæmiske ændringer. Hjertefrekvensen blev målt ved slutningen af ​​hvert trin (dvs. hvert 2. minut).
Vurderet fra baseline hver 6. måned gennem 2 år; ændring mellem baseline og rapporteret 24 måneder. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgængelige, blev det længste interval mellem målinger rapporteret med et minimumskrav på 12 måneder
Antal deltagere, der viser forbedringer i Joint Range of Motion (ROM)
Tidsramme: Vurderet fra baseline hver 6. måned gennem 2 år; ændring mellem baseline og rapporteret 24 måneder. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgængelige, blev det længste interval mellem målinger rapporteret med et minimumskrav på 12 måneder
Bilateral skulderfleksion, albueforlængelse og hofteforlængelse blev målt ved hjælp af goniometri. Forbedringer er defineret for alle led som >5°.
Vurderet fra baseline hver 6. måned gennem 2 år; ændring mellem baseline og rapporteret 24 måneder. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgængelige, blev det længste interval mellem målinger rapporteret med et minimumskrav på 12 måneder
Afkortningsfraktion for at bestemme systolisk hjertefunktion
Tidsramme: Baseline og måned 24
Hjerte-ultralyd blev opnået ved baseline og måned 24. Todimensionel billeddannelse blev opnået til bestemmelse af anatomi. Afkortningsfraktion (SF [normal > 27%)) blev beregnet ved standardmetoder for at bestemme den normale systoliske hjertefunktion
Baseline og måned 24
Antal deltagere med ændringer i strukturelle parametre for hjerteekko
Tidsramme: Baseline og måned 24
Pulsbølge- og farvedopplerundersøgelse af hjerteklapper blev udført til bestemmelse af klaptilbagestød
Baseline og måned 24
Korrelation af 6 minutters gangtest med anti-laronidase antistof + status
Tidsramme: Vurderet fra baseline hver 6. måned gennem 2 år; ændring mellem baseline og rapporteret 24 måneder. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgængelige, blev det længste interval mellem målinger rapporteret med et minimumskrav på 12 måneder

6 minutters gangtest (6MWT) blev udført for at vurdere overordnet fysisk funktion og helbredstilstand. Kort fortalt blev der brugt en 30m hospitalsgang markeret med farvet tape i hver ende. Forsøgspersonerne blev instrueret i at gå fra ende til anden i deres selvvalgte tempo, mens de forsøgte at tilbagelægge så lang afstand som muligt på de 6 min. Patienterne blev bedt om at gå rundt om mærket, da de skiftede retning. Den tilbagelagte tid og distance blev registreret, ligesom pulsen før og umiddelbart efter afslutning af gangtesten.

For at finde sammenhængen mellem hastigheden af ​​ændring i 6MWT og anti-lægemiddel-antistof-titer (ADA) udføres en statistisk test, der justerer for alder på tidspunktet for tilmelding.
Vurderet fra baseline hver 6. måned gennem 2 år; ændring mellem baseline og rapporteret 24 måneder. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgængelige, blev det længste interval mellem målinger rapporteret med et minimumskrav på 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
29. maj 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
4. marts 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. marts 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. juli 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. juli 2010

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. juli 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. marts 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2009LS090
  • MT2009-20 (ANDET: Blood and Marrow Transplantation Program)
  • 1004M80513 (ANDET: IRB, University of Minnesota)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger