Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Træning i Barth Syndrom

6. januar 2017 opdateret af: W. Todd Cade, Washington University School of Medicine

Sikkerhed og effektivitet af aerob træning i Barths syndrom

Barths syndrom (BTHS) er en genetisk sygdom, der resulterer i hjertesvigt, muskelsvaghed og træningsintolerance. Adskillige undersøgelser af ikke-BTHS-hjertesvigt tyder på, at udholdenhedstræning er gavnligt til at forbedre træningsintolerance, hjertefunktion og livskvalitet hos unge mænd med BTHS. Denne undersøgelse vil undersøge virkningerne af udholdenhed (dvs. aerob) træningstræning om træningstolerance, hjertefunktion og livskvalitet hos unge og unge voksne med BTHS. Vi antager, at 3 måneders udholdenhedstræning vil forbedre træningstolerance, hjertefunktion og livskvalitet hos unge og unge mænd med BTHS.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Barths syndrom (BTHS) er en X-bundet lidelse karakteriseret ved alvorlig mitokondriel dysfunktion, skelet- og kardiomyopati og væksthæmning. Efterforskerne har for nylig fundet alvorlig træningsintolerance hos unge med BTHS, som blev medieret af nedsat iltudvinding og udnyttelse af skeletmuskulaturen. Tidligere beviser fra andre mitokondrielle patologier viste, at kronisk aerob træning øgede mitokondriel biogenese, forbedrede skeletmuskulaturens iltudvinding/udnyttelse, træningstolerance og livskvalitet hos disse individer. Kronisk aerob træning forbedrede også venstre ventrikel og kardio-autonome funktion og mindskede forekomsten af ​​arytmier i ikke-Barth hjertesvigt og arytmi, mennesker og dyremodeller. I øjeblikket er det ukendt, om kronisk aerob træning er effektiv til at forbedre venstre ventrikelfunktion, skeletmuskulaturens mitokondrielle biogenese og iltudvinding/-udnyttelse, træningstolerance, kardio-autonom funktion og livskvalitet hos dem med BTHS; en tilstand, der indeholder karakteristika, der stemmer overens med både mitokondriel myopati og hjertesvigt. Etablering af sikkerheden og effektiviteten af ​​aerob træning i BTHS kan føre til kliniske anbefalinger om regelmæssig træning til standardbehandling af personer med BTHS. Det kan også give ny mekanistisk information om tilpasningsevnen af ​​muskelmitokondrier i BTHS. Derfor er det overordnede formål med pilot-/gennemførligheds-/proof-of-concept-forslaget at indsamle foreløbige data om følgende hypotese: Superviseret aerob træning (3x/uge, 20-45 min, 12 uger) vil forbedre skeletmuskulaturens iltudvinding /udnyttelse, venstre ventrikelfunktion, maksimal træningstolerance, kardio-autonom funktion og livskvalitet, og vil blive fundet sikkert hos unge og unge voksne med BTHS. Efterforskerne sigter på at adressere disse hypoteser gennem venstre ventrikulær funktion, skeletmuskulaturens iltudvinding/-udnyttelse og målinger af hele kroppens iltforbrug under en gradueret træningstest ved baseline og efter et 3 måneders superviseret aerobt træningsprogram hos 5 BTHS-patienter (i alderen 15- 30 år). Kardio-autonome funktion vil blive undersøgt ved hjælp af målinger af pulsgendannelse efter træning opnået ved baseline og efter 12 ugers intervention. Overvågede træningsprogrammer vil være ensartet designet, men individualiserede og udføres på en hospitalsbaseret fysioterapi eller hjerterehabiliteringsfacilitet i nærheden af ​​deltagerens hjem. Venstre ventrikelfunktion vil blive undersøgt ved hjælp af 2-D, Doppler og vævsdoppler ekkokardiografi, skeletmuskulaturens iltudvinding/-udnyttelse vil blive målt ved brug af nær infrarød spektroskopi, hele kroppens iltforbrug vil blive målt ved hjælp af indirekte kalorimetri, kardio-autonom funktion vil blive målt vha. elektrokardiografi og livskvalitet vil blive målt af Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire (MLWHFQ). Forskerne forventer at finde ud af, at træning er sikkert i BTHS og effektivt forbedrer hjerte- og skeletmuskulaturens funktion og livskvalitet. Foreløbige data fra dette forslag vil blive brugt i større føderale eller foreningsbevillingsansøgninger, der undersøger de kardiovaskulære, muskuloskeletale og autonome effekter af kronisk aerob træning i BTHS.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
4

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

11 år til 26 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 15-30 år
  2. Stillesiddende (motionerer mindre end 2x/uge)
  3. Motiveret til at træne
  4. Stabil på medicin i ≥ 3 måneder
  5. Bor i Nordamerika.
  6. Planlægger at deltage i Barth Syndrome International Conference i juli 2010.

Ekskluderingskriterier:

  1. Ustabil hjertesygdom
  2. Enhver samtidig sygdom, der kan kontraindicere træningstest og træning.
  3. Hjertetransplantation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Motionstræning
Aerob træningstræning 45-60 min/3x/uge/12 uger
Adfærdsmæssigt: Motionstræning
aerob træning, 45-60 minutter, 3 gange om ugen, 12 uger (3 måneder)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimalt iltforbrug
Tidsramme: Tilmelding og 3 måneder
maksimalt iltforbrug målt ved indirekte kalorimetri
Tilmelding og 3 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hjertevolumen
Tidsramme: Tilmelding og 3 måneder
hjertevolumen målt ved ekkokardiografi
Tilmelding og 3 måneder
muskel iltudvinding
Tidsramme: Tilmelding og 3 måneder
iltudvinding i skeletmuskulaturen målt ved nær infrarød spektroskopi
Tilmelding og 3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Washington University School of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2013

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. august 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. september 2010

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. september 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. januar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. januar 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 10-0652

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger