Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af SBC-102 (Sebelipase Alfa) hos voksne deltagere med lysosomal syrelipase-mangel

10. december 2018 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

En åben-label multicenterundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​SBC-102 hos voksne deltagere med leverdysfunktion på grund af lysosomal syrelipase-mangel

Dette var den første kliniske undersøgelse af SBC-102 (sebelipase alfa) til behandling af lysosomal syrelipase-mangel (LAL). Det var et åbent dosiseskaleringsstudie hos voksne deltagere med leverdysfunktion på grund af LAL-mangel og var designet til at undersøge 3 doser sebelipase alfa. Det målrettede antal for denne undersøgelse var 9 evaluerbare deltagere.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen var sammensat af en screeningsperiode, en behandlingsperiode og en opfølgningsperiode efter behandlingen (inklusive et afslutningsbesøg). Deltagere, der med succes gennemførte screeningsvurderinger for at bestemme studieberettigelse, blev tildelt 3 sekventielle kohorter (0,35, 1 eller 3 milligram/kilogram [mg/kg]). Inden for hver kohorte blev én deltager initialt doseret, og hvis sebelipase alfa blev anset for at være sikker og veltolereret hos denne deltager (baseret på mindst 24 timers overvågning), fik doseringen lov til at påbegyndes for de resterende deltagere i kohorten. Påbegyndelse af dosering i den næste kohorte fandt først sted, efter at alle deltagere i den foregående kohorte var blevet overvåget i mindst 5 dage efter den anden infusion, uden tegn på væsentlige sikkerhedssignaler, og et uafhængigt sikkerhedsudvalg havde gennemgået de kumulative sikkerhedsdata og fremlagt deres anbefaling om accept af begyndende dosering i næste kohorte.

Cholesteryl Ester Storage Disease (CESD) er den sene fænotype for LAL-mangel, en lysosomal lagringsforstyrrelse, som også har en tidligt indsættende fænotype kendt som Wolmans sygdom, der primært rammer spædbørn. CESD kan forekomme i barndommen, men bliver ofte ikke anerkendt indtil voksenalderen, når den underliggende patologi er fremskreden. Mange af tegnene og symptomerne er fælles for deltagere med andre leversygdomme.

CESD er en autosomal recessiv genetisk tilstand og er karakteriseret ved hepatomegali, vedvarende abnorme leverfunktionsprøver og type II hyperlipidæmi. Splenomegali og tegn på mild hypersplenisme kan påvirke nogle deltagere. Ubehandlet kan CESD føre til fibrose, cirrhose, leversvigt og død.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB20QQ
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M139WL
  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75743
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 12000

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere ≥ 18 og ≤ 65 år
  • Dokumenteret nedsat LAL aktivitet
  • Bevis på leverpåvirkning

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant samtidig sygdom, alvorlig interkurrent sygdom, samtidig medicinering eller andre formildende omstændigheder
  • Klinisk signifikante unormale værdier på laboratoriescreeningstest, bortset fra leverfunktions- eller lipidpaneltest
  • Aspartataminotransferase og/eller alaninaminotransferase vedvarende forhøjet > 3x øvre normalgrænse ved screening
  • Tidligere hæmopoietisk knoglemarvs- eller levertransplantation
  • Aktuel historie med alkoholmisbrug

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Sebelipase alfa 0,35 mg/kg
Kohorte 1: Deltagerne fik en gang ugentlig (qw) infusioner af 0,35 mg/kg sebelipase alfa.
Medicin: Sebelipase alfa 0,35 mg/kg
Sebelipase alfa er en rekombinant human lysosomal syrelipase.
Andre navne:
  • SBC-102
  • Kanuma
EKSPERIMENTEL: Sebelipase alfa 1 mg/kg
Kohorte 2: Deltagerne fik qw infusioner af 1 mg/kg sebelipase alfa.
Medicin: Sebelipase alfa 1 mg/kg
Sebelipase alfa er en rekombinant human lysosomal syrelipase.
Andre navne:
  • SBC-102
  • Kanuma
EKSPERIMENTEL: Sebelipase alfa 3 mg/kg
Kohorte 3: Deltagerne fik qw infusioner af 3 mg/kg sebelipase alfa.
Medicin: Sebelipase alfa 3 mg/kg
Sebelipase alfa er en rekombinant human lysosomal syrelipase.
Andre navne:
  • SBC-102
  • Kanuma

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der rapporterer TEAE'er og infusionsrelaterede reaktioner (IRR'er)
Tidsramme: Fremvisning op til dag 52
Sikkerhed og tolerabilitet af sebelipase alfa blev primært vurderet ved at overvåge antallet af deltagere, der rapporterede behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), herunder alvorlige bivirkninger og infusionsrelaterede reaktioner (IRR). Antallet af deltagere, der afbrød studiet på grund af en TEAE, er også præsenteret. En IRR blev defineret som enhver uønsket hændelse, der opstod mellem starten af ​​infusionen og 4 timer efter afslutningen af ​​infusionen og blev vurderet af investigator som i det mindste muligvis relateret til undersøgelseslægemidlet. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Fremvisning op til dag 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. april 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
6. januar 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
6. januar 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. marts 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. marts 2011

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. marts 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. december 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. december 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LAL-CL01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger