Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af SBC-102 (Sebelipase Alfa) hos voksne deltagere med lysosomal syrelipase-mangel

10. december 2018 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

En åben-label multicenterundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​SBC-102 hos voksne deltagere med leverdysfunktion på grund af lysosomal syrelipase-mangel

Dette var den første kliniske undersøgelse af SBC-102 (sebelipase alfa) til behandling af lysosomal syrelipase-mangel (LAL). Det var et åbent dosiseskaleringsstudie hos voksne deltagere med leverdysfunktion på grund af LAL-mangel og var designet til at undersøge 3 doser sebelipase alfa. Det målrettede antal for denne undersøgelse var 9 evaluerbare deltagere.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen var sammensat af en screeningsperiode, en behandlingsperiode og en opfølgningsperiode efter behandlingen (inklusive et afslutningsbesøg). Deltagere, der med succes gennemførte screeningsvurderinger for at bestemme studieberettigelse, blev tildelt 3 sekventielle kohorter (0,35, 1 eller 3 milligram/kilogram [mg/kg]). Inden for hver kohorte blev én deltager initialt doseret, og hvis sebelipase alfa blev anset for at være sikker og veltolereret hos denne deltager (baseret på mindst 24 timers overvågning), fik doseringen lov til at påbegyndes for de resterende deltagere i kohorten. Påbegyndelse af dosering i den næste kohorte fandt først sted, efter at alle deltagere i den foregående kohorte var blevet overvåget i mindst 5 dage efter den anden infusion, uden tegn på væsentlige sikkerhedssignaler, og et uafhængigt sikkerhedsudvalg havde gennemgået de kumulative sikkerhedsdata og fremlagt deres anbefaling om accept af begyndende dosering i næste kohorte.

Cholesteryl Ester Storage Disease (CESD) er den sene fænotype for LAL-mangel, en lysosomal lagringsforstyrrelse, som også har en tidligt indsættende fænotype kendt som Wolmans sygdom, der primært rammer spædbørn. CESD kan forekomme i barndommen, men bliver ofte ikke anerkendt indtil voksenalderen, når den underliggende patologi er fremskreden. Mange af tegnene og symptomerne er fælles for deltagere med andre leversygdomme.

CESD er en autosomal recessiv genetisk tilstand og er karakteriseret ved hepatomegali, vedvarende abnorme leverfunktionsprøver og type II hyperlipidæmi. Splenomegali og tegn på mild hypersplenisme kan påvirke nogle deltagere. Ubehandlet kan CESD føre til fibrose, cirrhose, leversvigt og død.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB20QQ
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M139WL
  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75743
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 12000

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere ≥ 18 og ≤ 65 år
  • Dokumenteret nedsat LAL aktivitet
  • Bevis på leverpåvirkning

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant samtidig sygdom, alvorlig interkurrent sygdom, samtidig medicinering eller andre formildende omstændigheder
  • Klinisk signifikante unormale værdier på laboratoriescreeningstest, bortset fra leverfunktions- eller lipidpaneltest
  • Aspartataminotransferase og/eller alaninaminotransferase vedvarende forhøjet > 3x øvre normalgrænse ved screening
  • Tidligere hæmopoietisk knoglemarvs- eller levertransplantation
  • Aktuel historie med alkoholmisbrug

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Sebelipase alfa 0,35 mg/kg
Kohorte 1: Deltagerne fik en gang ugentlig (qw) infusioner af 0,35 mg/kg sebelipase alfa.
Medicin: Sebelipase alfa 0,35 mg/kg
Sebelipase alfa er en rekombinant human lysosomal syrelipase.
Andre navne:
  • SBC-102
  • Kanuma
EKSPERIMENTEL: Sebelipase alfa 1 mg/kg
Kohorte 2: Deltagerne fik qw infusioner af 1 mg/kg sebelipase alfa.
Medicin: Sebelipase alfa 1 mg/kg
Sebelipase alfa er en rekombinant human lysosomal syrelipase.
Andre navne:
  • SBC-102
  • Kanuma
EKSPERIMENTEL: Sebelipase alfa 3 mg/kg
Kohorte 3: Deltagerne fik qw infusioner af 3 mg/kg sebelipase alfa.
Medicin: Sebelipase alfa 3 mg/kg
Sebelipase alfa er en rekombinant human lysosomal syrelipase.
Andre navne:
  • SBC-102
  • Kanuma

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der rapporterer TEAE'er og infusionsrelaterede reaktioner (IRR'er)
Tidsramme: Fremvisning op til dag 52
Sikkerhed og tolerabilitet af sebelipase alfa blev primært vurderet ved at overvåge antallet af deltagere, der rapporterede behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), herunder alvorlige bivirkninger og infusionsrelaterede reaktioner (IRR). Antallet af deltagere, der afbrød studiet på grund af en TEAE, er også præsenteret. En IRR blev defineret som enhver uønsket hændelse, der opstod mellem starten af ​​infusionen og 4 timer efter afslutningen af ​​infusionen og blev vurderet af investigator som i det mindste muligvis relateret til undersøgelseslægemidlet. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Fremvisning op til dag 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

25. april 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

6. januar 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

6. januar 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. marts 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. marts 2011

Først opslået (SKØN)

2. marts 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

11. december 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. december 2018

Sidst verificeret

1. december 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LAL-CL01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lysosomal Acid Lipase-mangel

Kliniske forsøg med Sebelipase alfa 0,35 mg/kg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner