Increlex-behandling af børn med kronisk leversygdom og lav vækst

En stor konsekvens af kronisk leversygdom i barndommen er vækstsvigt. Dette skyldes, at en kemisk substans, der er essentiel for vækst, kaldet vækstfaktor, dannes i leveren. Manglende respons på væksthormon hos personer med kronisk leversygdom er karakteriseret ved høje niveauer af væksthormon og lave niveauer af vækstfaktorer. Denne væksthormonresistens afspejles i en række faktorer, herunder insulinresistens og lav ernæringsindtag. Desværre har væksthormonterapi ingen effekt for børn med leversygdom. Derudover gør svigt i normal vækst eller underernæring leversygdom endnu værre hos børn, og væksthormonterapi vil sandsynligvis ikke vende dette. Manglende korrekt ernæring er forbundet med hospitalsindlæggelser og hyppige komplikationer. Dårlig vækst er en prædiktor for dårlige resultater efter levertransplantation. Således forbliver behandlingen af børn med leversygdom en udfordring. Børn, der har succesfulde ortotopiske levertransplantationer (OLT), viser meget forbedring i nogle aspekter af vækst, herunder hudfoldtykkelse, midtarmomkreds og normalisering af vækstfaktorniveauer. Nogle undersøgelser har dog for nylig rapporteret, at væksten hos 15-20% af børnene forbliver dårlig selv efter en levertransplantation. Dette kan forklares ved vedvarende unormaliteter i vækstfaktorer efter transplantation.

Vækstfaktor viste sig at være et godt værktøj til prognose hos patienter med kronisk leversygdom. Undersøgelser viste, at patienter med leverskrumpe og vækstfaktorniveauer under normale værdier viste lavere langsigtede overlevelsesrater sammenlignet med patienter, der havde over normale værdier. Dette tyder på, at vækstfaktor kan være en god prædiktor for overlevelse og tidligt markør for dårlig leverfunktion. I dette tilfælde kan aggressiv fodring måske beskedent forbedre vækstfaktorniveauer, hvilket fører til forbedret vækst, men det er usandsynligt, at effekterne vil være optimale. Undersøgerne foreslår, at administration af vækstfaktor kan have en positiv effekt, der fører til bedre vækst, som er en stor prædiktor for godt udfald. Indtil nu er der ingen rapporter, der undersøger brugen af vækstfaktor hos børn med kronisk leversygdom. Denne undersøgelse foreslår at undersøge effekten af vækstfaktorterapi i barndommens kroniske leversygdom.