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Increlex-Behandlung von Kindern mit chronischer Lebererkrankung und Kleinwuchs

9. April 2026 aktualisiert von: University of California, Los Angeles

Eine wichtige Folge chronischer Lebererkrankungen im Kindesalter ist Wachstumsstörungen. Dies liegt daran, dass ein für das Wachstum essentieller chemischer Stoff namens Wachstumsfaktor in der Leber gebildet wird. Das fehlende Ansprechen auf Wachstumshormon bei Menschen mit chronischer Lebererkrankung ist durch hohe Wachstumshormonspiegel und niedrige Wachstumsfaktorspiegel gekennzeichnet. Diese Wachstumshormonresistenz spiegelt sich in verschiedenen Faktoren wider, einschließlich Insulinresistenz und geringer Nährstoffaufnahme. Leider hat die Wachstumshormontherapie keine Wirkung bei Kindern mit Lebererkrankungen. Darüber hinaus verschlimmern Wachstumsstörungen oder Mangelernährung die Lebererkrankung bei Kindern noch weiter, und die Wachstumshormontherapie wird dies wahrscheinlich nicht umkehren. Ein Mangel an angemessener Ernährung ist mit Krankenhausaufenthalten und häufigen Komplikationen verbunden. Schlechtes Wachstum ist ein Prädiktor für schlechte Ergebnisse nach Lebertransplantation. Daher bleibt die Behandlung von Kindern mit Lebererkrankungen eine Herausforderung. Kinder, die erfolgreich eine orthotope Lebertransplantation (OLT) erhalten haben, zeigen eine deutliche Verbesserung in einigen Aspekten des Wachstums, einschließlich Hautfaltendicke, Oberarmumfang und Normalisierung der Wachstumsfaktorspiegel. Einige Studien haben jedoch kürzlich berichtet, dass das Wachstum von 15-20 % der Kinder auch nach einer Lebertransplantation schlecht bleibt. Dies lässt sich durch anhaltende Anomalien der Wachstumsfaktoren nach der Transplantation erklären.

Wachstumsfaktor erwies sich als gutes Werkzeug für die Prognose bei Patienten mit chronischer Lebererkrankung. Studien zeigten, dass Patienten mit Leberzirrhose und Wachstumsfaktorspiegeln unter den Normalwerten im Vergleich zu Patienten mit Werten über dem Normalwert niedrigere Langzeitüberlebensraten aufwiesen. Dies legt nahe, dass Wachstumsfaktor ein guter Prädiktor für das Überleben und ein früher Marker für eine schlechte Leberfunktion sein kann. In diesem Fall kann aggressive Ernährung die Wachstumsfaktorspiegel mäßig verbessern, was zu verbessertem Wachstum führt, aber es ist unwahrscheinlich, dass die Effekte optimal sein werden. Die Forscher schlagen vor, dass die Verabreichung von Wachstumsfaktor eine positive Wirkung haben könnte, die zu besserem Wachstum führt, was ein wichtiger Prädiktor für ein gutes Ergebnis ist. Bislang gibt es keine Berichte, die die Anwendung von Wachstumsfaktor bei Kindern mit chronischer Lebererkrankung untersuchen. Diese Studie schlägt vor, die Wirkung der Wachstumsfaktortherapie bei chronischer Lebererkrankung im Kindesalter zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten vor Lebertransplantation mit:

  • Chronischer Lebererkrankung
  • Kleinwuchs (< 5%)
  • Niedrigem IGF-1 (<-1SDS für das Alter)
  • Chronologischem Alter 4-18 und Knochenalter < 14 für Jungen und < 12 für Mädchen (präpubertär)

Ausschlusskriterien:

  • Status nach Transplantation
  • Hinweise auf Malignität
  • Diabetes mellitus
  • Teilnahme an anderen klinischen Studien mit Prüfpräparaten
  • Behandlung mit Wachstumshormon innerhalb von 3 Monaten
  • Schwangerschaft
  • Signifikante Abweichung in klinischen Ergebnissen
  • Hypoglykämie bei Baseline
  • Allergie gegen Benzylalkohol

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Sonstiges: Alle Patienten werden mit IGF-1-Faktoren behandelt
Die Patienten dienen als ihre eigene Kontrolle.
Arzneimittel: Increlex
Die Increlex-Therapie beginnt mit 40 Mikrogramm/kg/Tag zweimal täglich. Die Dosis wird alle zwei Wochen um 20 mcg zweimal täglich bis zu 100 mcg/kg/Woche gesteigert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wachstumsgeschwindigkeit ist das primäre Ergebnis. Verbesserte Höhe SDS
Zeitfenster: Ein Jahr Therapie
Eine verbesserte Wachstumsgeschwindigkeit mit verbesserten Standardabweichungswerten (SDS) für die Körpergröße ist das primäre erwartete Ergebnis.
Ein Jahr Therapie

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verbesserter BMI
Zeitfenster: 12 Monate
Ein verbesserter Body-Mass-Index ist ein sekundäres erwartetes Ergebnis dieser Studie.
12 Monate
Verbesserte Lebensqualität
Zeitfenster: 12 Monate
Eine verbesserte Lebensqualität, bewertet durch die Pediatric Quality of Life Inventory-Formulare, ist ein weiteres erwartetes Ergebnis.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University of California, Los Angeles

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juni 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. März 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. März 2011

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. März 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 07-03-018

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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