Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af STX209 (Arbaclofen) til behandling af social tilbagetrækning hos børn med Fragilt X-syndrom (Harbor-C)

30. juli 2013 opdateret af: Seaside Therapeutics, Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, fastdosisundersøgelse af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​STX209 (Arbaclofen) administreret til behandling af social funktion hos børn med fragilt X-syndrom

Der vil være fire undersøgelsesperioder: Screening (op til 14 dages længde), behandlingsperioden (8 uger), tilbageholdelsesperioden (22 dage) og opfølgningsperioden (op til 31 dage). Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage enten STX209 (5 mg to gange dagligt [BID], 10 mg BID eller 10 mg tre gange dagligt [TID]) eller placebo. Effekt-, sikkerheds- og tolerabilitetsvurderinger vil blive udført med jævne mellemrum

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
172

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's Hospital
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California-Davis, M.I.N.D. Institute
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92108
        • Psychiatric Centers at San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami, Mailman Center for Child Development
      • Orange City, Florida, Forenede Stater, 32763
        • Lake Mary Pediatrics
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • Kansas University Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01605
        • University of Massachusetts
    • Michigan
      • Detriot, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65211
        • University of Missouri, Thompson Research Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Seaver Autism Center, Mount Sinai Medical Center
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10314
        • New York State Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73117
        • University of Oklahoma, Physician's Child Study Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forenede Stater, 19063
        • Suburban Research Associates/Elwyn Genetics
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Forenede Stater, 29646
        • Greenwood Genetics Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Vanderbilt Kennedy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77090
        • Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78258
        • Road Runner Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Molekylær dokumentation af den fulde FMR1-mutation
  • Det nuværende farmakologiske behandlingsregime har været stabilt i mindst 4 uger før screening.
  • Personer med anfaldssygdom i anamnesen skal i øjeblikket være i behandling med antiepileptika og skal have været anfaldsfri i 6 måneder, eller skal være anfaldsfri i 3 år, hvis de ikke i øjeblikket får antiepileptika.
  • Hvis forsøgspersonen allerede modtager stabile ikke-farmakologiske undervisnings-, adfærds- og/eller diætinterventioner, skal deltagelse i disse programmer have været kontinuerlig i de 2 måneder forud for screening

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner med en hvilken som helst tilstand, inklusive alkohol- og stofmisbrug, som kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne eller bringe deres eget velvære i fare.
  • Forsøgspersoner, der planlægger at påbegynde eller ændre farmakologiske eller ikke-farmakologiske interventioner i løbet af undersøgelsen.
  • Forsøgspersoner, der har taget et andet forsøgslægemiddel inden for de sidste 30 dage.
  • Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at tage oral medicin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
tid
Aktiv komparator: STX209 5 mg BID
Medicin: arbaklofen
5 mg bid
Andre navne:
  • R-baclofen, STX209
Medicin: arbaklofen
10 mg bid
Andre navne:
  • R-baclofen, STX209
Medicin: arbaklofen
10 mg tid
Andre navne:
  • R-baclofen, STX209
Aktiv komparator: STX209 10 mg BID
Medicin: arbaklofen
5 mg bid
Andre navne:
  • R-baclofen, STX209
Medicin: arbaklofen
10 mg bid
Andre navne:
  • R-baclofen, STX209
Medicin: arbaklofen
10 mg tid
Andre navne:
  • R-baclofen, STX209
Aktiv komparator: STX209 10 mg TID
Medicin: arbaklofen
5 mg bid
Andre navne:
  • R-baclofen, STX209
Medicin: arbaklofen
10 mg bid
Andre navne:
  • R-baclofen, STX209
Medicin: arbaklofen
10 mg tid
Andre navne:
  • R-baclofen, STX209

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Afvigende adfærdstjekliste-Sløvhed Social tilbagetrækning underskala
Tidsramme: ved 8 ugers behandling
Dette er en enkelt underskala af tjeklisten til afvigende adfærd med titlen Lethargy Social Abstinens
ved 8 ugers behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Seaside Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. marts 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. marts 2011

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. marts 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
31. juli 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. juli 2013

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 209FX302

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger