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Studio di efficacia e sicurezza di STX209 (Arbaclofen) per il trattamento del ritiro sociale nei bambini con sindrome dell'X fragile (Harbor-C)

30 luglio 2013 aggiornato da: Seaside Therapeutics, Inc.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose fissa sull'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di STX209 (Arbaclofen) somministrato per il trattamento della funzione sociale nei bambini con sindrome dell'X fragile

Ci saranno quattro periodi di studio: Screening (fino a 14 giorni di durata), Periodo di trattamento (8 settimane), Periodo di sospensione (22 giorni) e Periodo di follow-up (fino a 31 giorni). I soggetti saranno randomizzati per ricevere STX209 (5 mg due volte al giorno [BID], 10 mg BID o 10 mg tre volte al giorno [TID]) o placebo. Verranno eseguite periodicamente valutazioni di efficacia, sicurezza e tollerabilità

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
172

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's Hospital
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California-Davis, M.I.N.D. Institute
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92108
        • Psychiatric Centers at San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami, Mailman Center for Child Development
      • Orange City, Florida, Stati Uniti, 32763
        • Lake Mary Pediatrics
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Kansas University Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
        • University of Massachusetts
    • Michigan
      • Detriot, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65211
        • University of Missouri, Thompson Research Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Seaver Autism Center, Mount Sinai Medical Center
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10314
        • New York State Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73117
        • University of Oklahoma, Physician's Child Study Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stati Uniti, 19063
        • Suburban Research Associates/Elwyn Genetics
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stati Uniti, 29646
        • Greenwood Genetics Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Vanderbilt Kennedy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77090
        • Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78258
        • Road Runner Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Documentazione molecolare della mutazione FMR1 completa
  • L'attuale regime di trattamento farmacologico è rimasto stabile per almeno 4 settimane prima dello screening.
  • I soggetti con una storia di disturbi convulsivi devono essere attualmente in trattamento con antiepilettici e devono essere liberi da crisi da 6 mesi o devono esserlo da 3 anni se non stanno attualmente ricevendo antiepilettici.
  • Se il soggetto sta già ricevendo interventi educativi, comportamentali e/o dietetici stabili non farmacologici, la partecipazione a questi programmi deve essere continuativa durante i 2 mesi precedenti lo Screening

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con qualsiasi condizione, incluso l'abuso di alcol e droghe, che potrebbe interferire con la conduzione dello studio, confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o mettere in pericolo il proprio benessere.
  • - Soggetti che intendono avviare o modificare interventi farmacologici o non farmacologici durante il corso dello studio.
  • Soggetti che hanno assunto un altro farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni.
  • Soggetti che non sono in grado di assumere farmaci per via orale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
tid
Comparatore attivo: STX209 5 mg BID
Droga: arbaclofen
Offerta da 5 mg
Altri nomi:
  • R-baclofene, STX209
Droga: arbaclofen
Offerta da 10 mg
Altri nomi:
  • R-baclofene, STX209
Droga: arbaclofen
10 mg tid
Altri nomi:
  • R-baclofene, STX209
Comparatore attivo: STX209 10 mg BID
Droga: arbaclofen
Offerta da 5 mg
Altri nomi:
  • R-baclofene, STX209
Droga: arbaclofen
Offerta da 10 mg
Altri nomi:
  • R-baclofene, STX209
Droga: arbaclofen
10 mg tid
Altri nomi:
  • R-baclofene, STX209
Comparatore attivo: STX209 10 mg tre volte al giorno
Droga: arbaclofen
Offerta da 5 mg
Altri nomi:
  • R-baclofene, STX209
Droga: arbaclofen
Offerta da 10 mg
Altri nomi:
  • R-baclofene, STX209
Droga: arbaclofen
10 mg tid
Altri nomi:
  • R-baclofene, STX209

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Lista di controllo del comportamento aberrante-Sottoscala Letargia Ritiro sociale
Lasso di tempo: a 8 settimane di trattamento
Questa è una singola sottoscala della lista di controllo del comportamento aberrante intitolata Letargia Ritiro sociale
a 8 settimane di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Seaside Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2011

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 marzo 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 marzo 2011

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 marzo 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
31 luglio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 luglio 2013

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 209FX302

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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