Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af STX209 (Arbaclofen) til behandling af social tilbagetrækning hos børn med Fragilt X-syndrom (Harbor-C)

30. juli 2013 opdateret af: Seaside Therapeutics, Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, fastdosisundersøgelse af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​STX209 (Arbaclofen) administreret til behandling af social funktion hos børn med fragilt X-syndrom

Der vil være fire undersøgelsesperioder: Screening (op til 14 dages længde), behandlingsperioden (8 uger), tilbageholdelsesperioden (22 dage) og opfølgningsperioden (op til 31 dage). Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage enten STX209 (5 mg to gange dagligt [BID], 10 mg BID eller 10 mg tre gange dagligt [TID]) eller placebo. Effekt-, sikkerheds- og tolerabilitetsvurderinger vil blive udført med jævne mellemrum

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

172

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's Hospital
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California-Davis, M.I.N.D. Institute
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92108
        • Psychiatric Centers at San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami, Mailman Center for Child Development
      • Orange City, Florida, Forenede Stater, 32763
        • Lake Mary Pediatrics
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • Kansas University Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01605
        • University of Massachusetts
    • Michigan
      • Detriot, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65211
        • University of Missouri, Thompson Research Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Seaver Autism Center, Mount Sinai Medical Center
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10314
        • New York State Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73117
        • University of Oklahoma, Physician's Child Study Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forenede Stater, 19063
        • Suburban Research Associates/Elwyn Genetics
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Forenede Stater, 29646
        • Greenwood Genetics Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Vanderbilt Kennedy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77090
        • Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78258
        • Road Runner Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Molekylær dokumentation af den fulde FMR1-mutation
  • Det nuværende farmakologiske behandlingsregime har været stabilt i mindst 4 uger før screening.
  • Personer med anfaldssygdom i anamnesen skal i øjeblikket være i behandling med antiepileptika og skal have været anfaldsfri i 6 måneder, eller skal være anfaldsfri i 3 år, hvis de ikke i øjeblikket får antiepileptika.
  • Hvis forsøgspersonen allerede modtager stabile ikke-farmakologiske undervisnings-, adfærds- og/eller diætinterventioner, skal deltagelse i disse programmer have været kontinuerlig i de 2 måneder forud for screening

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner med en hvilken som helst tilstand, inklusive alkohol- og stofmisbrug, som kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne eller bringe deres eget velvære i fare.
  • Forsøgspersoner, der planlægger at påbegynde eller ændre farmakologiske eller ikke-farmakologiske interventioner i løbet af undersøgelsen.
  • Forsøgspersoner, der har taget et andet forsøgslægemiddel inden for de sidste 30 dage.
  • Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at tage oral medicin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
tid
Aktiv komparator: STX209 5 mg BID
Medicin: arbaklofen
5 mg bid
Andre navne:
  • R-baclofen, STX209
Medicin: arbaklofen
10 mg bid
Andre navne:
  • R-baclofen, STX209
Medicin: arbaklofen
10 mg tid
Andre navne:
  • R-baclofen, STX209
Aktiv komparator: STX209 10 mg BID
Medicin: arbaklofen
5 mg bid
Andre navne:
  • R-baclofen, STX209
Medicin: arbaklofen
10 mg bid
Andre navne:
  • R-baclofen, STX209
Medicin: arbaklofen
10 mg tid
Andre navne:
  • R-baclofen, STX209
Aktiv komparator: STX209 10 mg TID
Medicin: arbaklofen
5 mg bid
Andre navne:
  • R-baclofen, STX209
Medicin: arbaklofen
10 mg bid
Andre navne:
  • R-baclofen, STX209
Medicin: arbaklofen
10 mg tid
Andre navne:
  • R-baclofen, STX209

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Afvigende adfærdstjekliste-Sløvhed Social tilbagetrækning underskala
Tidsramme: ved 8 ugers behandling
Dette er en enkelt underskala af tjeklisten til afvigende adfærd med titlen Lethargy Social Abstinens
ved 8 ugers behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Seaside Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. marts 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. marts 2011

Først opslået (Skøn)

29. marts 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

31. juli 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juli 2013

Sidst verificeret

1. juli 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 209FX302

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fragilt X syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner