Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapi for Wiskott-Aldrich syndrom (WAS)

31. maj 2021 opdateret af: Genethon

Fase I/II klinisk forsøg med hæmatopoietisk stamcelle genterapi for Wiskott-Aldrichs syndrom

Dette er et fase I/II-studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​hæmatopoietisk stamcelle-genterapi for Wiskott-Aldrichs syndrom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette kliniske forsøg er et ex vivo genterapiforsøg. Undersøgelsesproduktet svarer til autologe CD34+-celler transduceret med en lentiviral vektor, der huser det humane WASP-gen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • Royal Free Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • mænd i alle aldre
  • svær WAS (klinisk score 3-5) eller fravær af WAS-protein i mononukleære celler i perifert blod bestemt ved Western blotting og flowcytometri
  • molekylær bekræftelse ved WAS-gen-DNA-sekventering
  • mangel på HLA-genotypisk identisk knoglemarv eller af en 10/10 antigen HLA-matchet ubeslægtet donor eller navlestrengsblod efter 3 måneders søgning
  • forældre, værge, patient underskrevet informeret samtykke/samtykke
  • villig til at vende tilbage til opfølgning
  • kun for patienter, der tidligere har modtaget allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation:
  • mislykket allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
  • kontraindikation for gentagen transplantation

Ekskluderingskriterier:

  • patient med HLA-genotypisk identisk knoglemarv
  • patient med 10/10 antigen HLA-matchet ubeslægtet donor eller navlestrengsblod
  • kontraindikation for leukaferese
  • kontraindikation til knoglemarvshøst
  • kontraindikation til administration af konditionerende medicin
  • HIV-positiv patient

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: studiebehandling
autologe CD34-positive celler transduceret med en lentiviral vektor indeholdende det humane WAS-gen
Genetisk: Autologe CD34-positive celler transduceret med en lentiviral vektor indeholdende humant WAS-gen
transplantation af patientens autologe CD34+-celler transduceret med lentiviral vektor indeholdende humant WAS-gen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring af eksemstatus
Tidsramme: 2 år
Forbedring af eksemstatus sammenlignet med baseline-status ved studiestart på klinisk evaluering
2 år
Reduktion i hyppigheden og sværhedsgraden af ​​infektionsepisoder
Tidsramme: 2 år
Reduktion i hyppigheden og sværhedsgraden af ​​infektionsepisoder sammenlignet med baseline-status og patientens historiske data indsamlet over de 2 år forud for studiestart
2 år
Reduktion i hyppigheden og sværhedsgraden af ​​blå mærker og blødningsepisoder
Tidsramme: 2 år
Reduktion i hyppigheden og sværhedsgraden af ​​blå mærker og blødningsepisoder sammenlignet med baseline status og patientens historiske data indsamlet over de 2 år forud for undersøgelsens start
2 år
Reduktion i hyppigheden og sværhedsgraden af ​​autoimmune lidelser
Tidsramme: 2 år
Reduktion i hyppigheden og sværhedsgraden af ​​autoimmune lidelser sammenlignet med baseline-status ved studiestart
2 år
Reduktion i antallet af sygdomsrelaterede indlæggelsesdage
Tidsramme: 2 år
Reduktion i antallet af sygdomsrelaterede indlæggelsesdage sammenlignet med patientens historiske data indsamlet over de 2 år forud for studiestart
2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og type af uønskede hændelser
Tidsramme: 2 år
Forekomst og type af uønskede hændelser rapporteret i løbet af undersøgelsen
2 år
Ændring i medicinske tilstande
Tidsramme: 2 år
Vurdering af vægt, vitale tegn, EKG og laboratorieundersøgelser i løbet af studiet
2 år
Sikkerhed ved genoverførsel af lentivirus til hæmatopoietiske stamceller
Tidsramme: 3, 6, 12, 24 måneder / 6, 12, 18, 24 måneder
Påvisning af replikationskompetent lentivirus (RCL) og lentivirus integrationssteder analyse
3, 6, 12, 24 måneder / 6, 12, 18, 24 måneder
Forbedring af mikrotrombocytopeni
Tidsramme: 3, 6, 12, 24 måneder
Forbedring af mikrotrombocytopeni sammenlignet med baseline-evalueringen ved studiestart
3, 6, 12, 24 måneder
Fald i antallet og volumen af ​​blodpladetransfusioner
Tidsramme: 2 år
Fald i antallet og volumen af ​​blodpladetransfusioner sammenlignet med patientens historiske data indsamlet over de 2 år forud for undersøgelsens start
2 år
Bevis for vedvarende indgravning af WASP-udtrykkende transducerede celler
Tidsramme: 6 uger, 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24 måneder
Kvantificering af vektorkopianumre og påvisning af vektorafledt WASP-ekspression
6 uger, 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24 måneder
Rekonstitution af humoral og cellemedieret immunitet
Tidsramme: 9, 12, 18 og 24 måneder
Rekonstitution af humoral og cellemedieret immunitet sammenlignet med baseline-evalueringen ved studiestart
9, 12, 18 og 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Genethon

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Institute of Child Health
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
13. november 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
13. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. maj 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. maj 2011

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. maj 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. maj 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GTG002.07

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger