Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapi for Wiskott-Aldrich syndrom (WAS)

31. maj 2021 opdateret af: Genethon

Fase I/II klinisk forsøg med hæmatopoietisk stamcelle genterapi for Wiskott-Aldrichs syndrom

Dette er et fase I/II-studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​hæmatopoietisk stamcelle-genterapi for Wiskott-Aldrichs syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette kliniske forsøg er et ex vivo genterapiforsøg. Undersøgelsesproduktet svarer til autologe CD34+-celler transduceret med en lentiviral vektor, der huser det humane WASP-gen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • Royal Free Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • mænd i alle aldre
  • svær WAS (klinisk score 3-5) eller fravær af WAS-protein i mononukleære celler i perifert blod bestemt ved Western blotting og flowcytometri
  • molekylær bekræftelse ved WAS-gen-DNA-sekventering
  • mangel på HLA-genotypisk identisk knoglemarv eller af en 10/10 antigen HLA-matchet ubeslægtet donor eller navlestrengsblod efter 3 måneders søgning
  • forældre, værge, patient underskrevet informeret samtykke/samtykke
  • villig til at vende tilbage til opfølgning
  • kun for patienter, der tidligere har modtaget allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation:
  • mislykket allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
  • kontraindikation for gentagen transplantation

Ekskluderingskriterier:

  • patient med HLA-genotypisk identisk knoglemarv
  • patient med 10/10 antigen HLA-matchet ubeslægtet donor eller navlestrengsblod
  • kontraindikation for leukaferese
  • kontraindikation til knoglemarvshøst
  • kontraindikation til administration af konditionerende medicin
  • HIV-positiv patient

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: studiebehandling
autologe CD34-positive celler transduceret med en lentiviral vektor indeholdende det humane WAS-gen
Genetisk: Autologe CD34-positive celler transduceret med en lentiviral vektor indeholdende humant WAS-gen
transplantation af patientens autologe CD34+-celler transduceret med lentiviral vektor indeholdende humant WAS-gen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring af eksemstatus
Tidsramme: 2 år
Forbedring af eksemstatus sammenlignet med baseline-status ved studiestart på klinisk evaluering
2 år
Reduktion i hyppigheden og sværhedsgraden af ​​infektionsepisoder
Tidsramme: 2 år
Reduktion i hyppigheden og sværhedsgraden af ​​infektionsepisoder sammenlignet med baseline-status og patientens historiske data indsamlet over de 2 år forud for studiestart
2 år
Reduktion i hyppigheden og sværhedsgraden af ​​blå mærker og blødningsepisoder
Tidsramme: 2 år
Reduktion i hyppigheden og sværhedsgraden af ​​blå mærker og blødningsepisoder sammenlignet med baseline status og patientens historiske data indsamlet over de 2 år forud for undersøgelsens start
2 år
Reduktion i hyppigheden og sværhedsgraden af ​​autoimmune lidelser
Tidsramme: 2 år
Reduktion i hyppigheden og sværhedsgraden af ​​autoimmune lidelser sammenlignet med baseline-status ved studiestart
2 år
Reduktion i antallet af sygdomsrelaterede indlæggelsesdage
Tidsramme: 2 år
Reduktion i antallet af sygdomsrelaterede indlæggelsesdage sammenlignet med patientens historiske data indsamlet over de 2 år forud for studiestart
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og type af uønskede hændelser
Tidsramme: 2 år
Forekomst og type af uønskede hændelser rapporteret i løbet af undersøgelsen
2 år
Ændring i medicinske tilstande
Tidsramme: 2 år
Vurdering af vægt, vitale tegn, EKG og laboratorieundersøgelser i løbet af studiet
2 år
Sikkerhed ved genoverførsel af lentivirus til hæmatopoietiske stamceller
Tidsramme: 3, 6, 12, 24 måneder / 6, 12, 18, 24 måneder
Påvisning af replikationskompetent lentivirus (RCL) og lentivirus integrationssteder analyse
3, 6, 12, 24 måneder / 6, 12, 18, 24 måneder
Forbedring af mikrotrombocytopeni
Tidsramme: 3, 6, 12, 24 måneder
Forbedring af mikrotrombocytopeni sammenlignet med baseline-evalueringen ved studiestart
3, 6, 12, 24 måneder
Fald i antallet og volumen af ​​blodpladetransfusioner
Tidsramme: 2 år
Fald i antallet og volumen af ​​blodpladetransfusioner sammenlignet med patientens historiske data indsamlet over de 2 år forud for undersøgelsens start
2 år
Bevis for vedvarende indgravning af WASP-udtrykkende transducerede celler
Tidsramme: 6 uger, 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24 måneder
Kvantificering af vektorkopianumre og påvisning af vektorafledt WASP-ekspression
6 uger, 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24 måneder
Rekonstitution af humoral og cellemedieret immunitet
Tidsramme: 9, 12, 18 og 24 måneder
Rekonstitution af humoral og cellemedieret immunitet sammenlignet med baseline-evalueringen ved studiestart
9, 12, 18 og 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genethon

Samarbejdspartnere

Institute of Child Health
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. november 2019

Studieafslutning (Faktiske)

13. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. maj 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. maj 2011

Først opslået (Skøn)

4. maj 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. maj 2021

Sidst verificeret

1. november 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GTG002.07

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Wiskott-Aldrich syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner