Phenylketonuri, Oxidativ Stress og BH4
27. august 2014 opdateret af: Rani Singh, Emory University
Kuvan® (Sapropterin Dihydrochlorides) evne til at forhindre måltidsinduceret lipidperoxidation og endotel dysfunktion hos patienter med phenylketonuri: en pilotundersøgelse
Formålet med denne undersøgelse er at se, hvordan tetrahydrobiopterinbehandling (BH4; også kendt som sapropterindihydrochlorid eller Kuvan) påvirker målinger af oxidativt stress og endotelfunktion hos patienter med phenylketonuri (PKU).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Oxidativ stress vil blive fremkaldt ved at lade deltagerne spise et måltid i flerumættede fedtstoffer. Efterforskerne vil se, hvordan deltagerne reagerer på måltidsudfordringen i løbet af 6 timer.
- PKU-deltagere, der i øjeblikket er i BH4-behandling, vil blive evalueret, mens de tager BH4 sammen med måltidet ved et enkelt studiebesøg.
- PKU-deltagere, der ikke reagerede på BH4-behandling, vil blive evalueret to gange. Ved det første studiebesøg vil efterforskerne se, hvordan du reagerer på måltidsudfordringen, når du ikke får BH4. Du vil få BH4 i to uger, og derefter vende tilbage til et andet studiebesøg med måltidsudfordring, mens du tager BH4.
- Sunde kontroller vil kun blive evalueret efter indtagelse af måltidet (ingen BH4) ved et enkelt studiebesøg.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
12
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
- Emory University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
10 år til 45 år (VOKSEN, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Har læst, forstået og underskrevet denne samtykkeerklæring (og samtykkeformular, hvis <18 år gammel)
- Er i alderen 10-45 år
- Vej mindst 75 pund (34 kg)
- Opfyld gruppespecifikke kriterier
Ekskluderingskriterier:
- Røg
- Har nogen historie med hjerte-kar-sygdom
- Har nedsat leverfunktion eller påviser unormale resultater fra laboratorietest for leverfunktion
- Har doneret blod inden for 3 måneder før undersøgelsen eller er anæmisk som vist af baseline laboratorieresultaterne
- Er uvillige til at stoppe med kosttilskud (undtagen medicinsk mad) to uger før deres første studiebesøg
- Tager i øjeblikket medicin, der vil forstyrre fortolkningen af udvalgte endepunkter (såsom lipidsænkende medicin)
- Er i øjeblikket gravid eller ammer
- Med undtagelse af PKU, har en kronisk sygdom, lidelse eller tilstand (herunder men ikke begrænset til diabetes, hypertension, cancer)
- Har taget et forsøgslægemiddel (inklusive Kuvan til Kuvan-ikke-responsive deltagere og kontroller) inden for 3 måneder før undersøgelsen
- Efter investigators mening bør den ikke inkluderes i undersøgelsen af nogen grund, herunder manglende evne til at følge undersøgelsesprocedurer
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Tildeling: NON_RANDOMIZED
- Interventionel model: PARALLEL
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: BH4 Ikke-respondere
Deltagerne i denne gruppe har PKU og blev anset for ikke at reagere på lægemidlet.
De vil deltage i deres første studiebesøg og fortsætte gennem måltidsudfordringen uden BH4.
De vil derefter tage BH4 i 2 uger.
Den anden måltidsudfordring udføres med deltagerens endelige dosis af BH4.
|
Deltagere i BH4 Non-Responder-gruppen vil få en dosis på 20 mg/kg kropsvægt/dag Kuvan til at tage dagligt i to uger.
Den sidste dosis vil blive administreret ved deltagerens studiebesøg 2.
Andre navne:
Ved hvert studiebesøg vil patienter modtage et måltid med et højt indhold af flerumættede fedtstoffer, der vil fremme en forbigående stigning i oxidativ stress-foranstaltninger og endoteldysfunktion
|
|
EKSPERIMENTEL: Sund kontrol
Deltagerne i denne gruppe matcher en tilmeldt PKU-deltager med hensyn til alder, køn og kropsmasseindeksklasse.
De deltager i et enkelt studiebesøg og får ikke BH4.
|
Ved hvert studiebesøg vil patienter modtage et måltid med et højt indhold af flerumættede fedtstoffer, der vil fremme en forbigående stigning i oxidativ stress-foranstaltninger og endoteldysfunktion
|
|
EKSPERIMENTEL: BH4 Responders
Deltagerne i denne gruppe vil bruge deres allerede ordinerede BH4 med måltidsudfordringen og blive vurderet ved et enkelt studiebesøg.
De vil tage deres ordinerede BH4 sammen med måltidet.
|
Ved hvert studiebesøg vil patienter modtage et måltid med et højt indhold af flerumættede fedtstoffer, der vil fremme en forbigående stigning i oxidativ stress-foranstaltninger og endoteldysfunktion
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Lipidperoxidation
Tidsramme: Lipidperoxidation vil blive målt hver anden time i seks timer ved baseline (studiebesøg 1) for alle undersøgelsesgrupper
|
Markører vil blive vurderet hver anden time for hvert 6-timers studiebesøg.
Kuvan respondere og raske kontroller vil kun blive vurderet ved et 6-timers studiebesøg.
Kuvan-ikke-responderere vil blive vurderet ved to undersøgelsesbesøg (et baseline-besøg og et besøg efter to ugers Kuvan-terapi).
Værdier vil blive vurderet gruppevis og også vurderet for intrapersonlig forandring i Kuvan ikke-responsive gruppe.
Tidsramme for deltagelse er estimeret til en måned.
|
Lipidperoxidation vil blive målt hver anden time i seks timer ved baseline (studiebesøg 1) for alle undersøgelsesgrupper
|
|
C-reaktivt protein (CRP)
Tidsramme: CRP vil blive målt hver anden time i seks timer ved baseline (studiebesøg 1) for alle undersøgelsesgrupper og igen under et andet besøg 2 uger efter baseline kun hos BH4 Non-Respondere (studiebesøg 2)
|
Markører vil blive vurderet hver anden time for hvert 6-timers studiebesøg.
Kuvan respondere og raske kontroller vil kun blive vurderet ved et 6-timers studiebesøg.
Kuvan-ikke-responderere vil blive vurderet ved to undersøgelsesbesøg (et baseline-besøg og et besøg efter to ugers Kuvan-terapi).
Værdier vil blive vurderet gruppevis og også vurderet for intrapersonlig forandring i Kuvan ikke-responsive gruppe.
Tidsramme for deltagelse er estimeret til en måned.
|
CRP vil blive målt hver anden time i seks timer ved baseline (studiebesøg 1) for alle undersøgelsesgrupper og igen under et andet besøg 2 uger efter baseline kun hos BH4 Non-Respondere (studiebesøg 2)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Rani H Singh, PhD, Emory University
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. juni 2011
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
1. juni 2013
Studieafslutning (FAKTISKE)
1. juni 2013
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. juni 2011
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. juli 2011
Først opslået (SKØN)
15. juli 2011
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (SKØN)
28. august 2014
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
27. august 2014
Sidst verificeret
1. august 2014
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IRB00046153
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .