Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af et rekombinant fusionsprotein, der forbinder koagulationsfaktor IX med albumin (rIX-FP) hos patienter med hæmofili B

3. april 2016 opdateret af: CSL Behring

En fase II/III åben-label, multicenter, sikkerhed og effektivitetsundersøgelse af et rekombinant koagulationsfaktor IX albuminfusionsprotein (rIX-FP) hos forsøgspersoner med hæmofili B

Denne undersøgelse vil undersøge sikkerheden, farmakokinetikken og effektiviteten af ​​rIX-FP til kontrol og forebyggelse af blødningsepisoder hos forsøgspersoner, der tidligere har modtaget faktorsubstitutionsbehandling for hæmofili B.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
63

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sophia, Bulgarien, 1233
        • SHAT "Joan Pavel" OOD [Hemorrhagic Diathesis and Anemia]
  • Den Russiske Føderation
      • Kirov, Den Russiske Føderation, 610027
        • FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans
  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53201
        • BloodCenter of Wisconsin
  • Frankrig
      • Brest, Frankrig, 29609
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest/CHU Morvan
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94275
        • C.R.T.H. Hôp. Bicêtre-Hémophilie
      • Lyon, Frankrig, 03 69437
        • CHU de Lyon - Hôpital Edouard Herriot [Hemophilie]
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-CRTH
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italien
      • Milano, Italien
        • IRCCS Ospedale Maggiore[Centro emofilia e Trombosi]
      • Parma, Italien, 43126
        • A.O.U. di Parma [Centro di Rif. Reg. per la cura dell'Emofil
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Osp. S.Bortolo ULSS N.6 [Terapie Cell. ed Ematologia]
  • Japan
      • Kashihara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital [PEDIATRICS]
      • Kitakyushu, Japan
        • University of Occupational and Environmental Health
      • Nagoya, Japan, 466-8550
        • Nagoya University Hospital
      • Nishinomiya, Japan
        • The Hospital of Hyogo College of Medicine
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Yokohama, Japan, 241-0811
        • St. Marianna University, School of Medicine, Yokohama Seibu
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien
        • C.H.U. A Coruña [Hematología]
      • Barcelona, Spanien
        • H.U.Vall d'Hebrón [Hemofillia]
      • Madrid, Spanien, 28046
        • H.U. La Paz [Coagulopatias Congénitas]
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Instit. für Experimentelle - Hämato & Transfusionsmedizin
      • Bremen, Tyskland, 28205
        • Zentralkrankenhaus Prof. Hess-Kinderklinik
      • Frankfurt, Tyskland
        • Unikinderklinik Frankfurt/Main [Kinderheilkunde]
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Abt für Pädiatr. Hämatologie
      • Hannover, Tyskland
        • Werlhof-Inst. Hannover
  • Østrig
      • Wien, Østrig
        • AKH Wien [Hämatologie, Hämostaseol

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige forsøgspersoner, 12 til 65 år
  • Svær hæmofili B (FIX-aktivitet på ≤ 2 %)
  • Forsøgspersoner, der har modtaget FIX-produkter (plasma-afledt og/eller rekombinant FIX) i > 150 eksponeringsdage (ED'er)
  • Ingen historie med dannelse af FIX-hæmmere, ingen påviselige hæmmere ved screening og ingen familiehistorie med hæmmere mod FIX
  • Skriftligt informeret samtykke til studiedeltagelse
  • Kun on-demand-individer, som har oplevet et minimumsgennemsnit på 2 ikke-traumainducerede blødningsepisoder, der kræver behandling med et FIX-produkt i løbet af de foregående 6 eller 3 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt overfølsomhed over for ethvert FIX-produkt eller hamsterprotein
  • Kendt medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse ud over medfødt FIX-mangel
  • HIV-positive personer med et CD4-tal < 200/mm3
  • Lavt blodpladetal, nyre- eller leverdysfunktion
  • Nylig livstruende blødningsepisode

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Profylakse

Rutinemæssig ugentlig profylakse og episodisk behandling for blødningsepisoder. Et individualiseret doseringsinterval kan testes i sub-gruppe forsøgspersoner under 2. del af forsøget.

Forsøgspersoner kan deltage i et kirurgisk 'delstudie', hvor rIX-FP kan administreres før, under og efter kirurgisk indgreb.
Biologisk: rIX-FP
Rekombinant IX-FP (rIX-FP) er et fusionsprotein, der forbinder koagulationsfaktor IX med albumin, og vil blive administreret ved intravenøs administration
EKSPERIMENTEL: On-demand
Episodisk behandling for blødningsepisoder i løbet af de første 6 måneder, og skift derefter til rutinemæssig ugentlig profylakse i yderligere 6 måneder. Forsøgspersonerne kan deltage i et kirurgisk 'delstudie', hvor rIX-FP kan administreres før, under og efter kirurgisk indgreb.
Biologisk: rIX-FP
Rekombinant IX-FP (rIX-FP) er et fusionsprotein, der forbinder koagulationsfaktor IX med albumin, og vil blive administreret ved intravenøs administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hyppigheden af ​​spontane blødningshændelser mellem on-demand og profylaksebehandlinger (annualiseret)
Tidsramme: Op til 26 uger for on-demand regime, og mellem 1 og 17 måneder for profylakse regime.
Forsøgspersoner i on-demand-armen modtog on-demand-dosering med rIX-FP i op til 26 uger (on-demand-regime), og modtog derefter ugentlig profylakse med rIX-FP i resten af ​​undersøgelsen (profylakse-regime). Effektiviteten af ​​profylakse sammenlignet med on-demand-terapi blev undersøgt ved at sammenligne samme forsøgspersons annualiserede spontane blødningshastighed (AsBR) under on-demand-regimet og under profylakse-regimet.
Op til 26 uger for on-demand regime, og mellem 1 og 17 måneder for profylakse regime.
Antal forsøgspersoner, der udvikler hæmmere mod faktor IX (FIX)
Tidsramme: Op til 27,7 måneder (maksimalt)
Antallet af deltagere, der udvikler inhibitorer mod faktor IX (FIX) sammen med 95 % Clopper-Pearson-konfidensintervallet, er opsummeret for forsøgspersoner med 50 eller flere eksponeringsdage (ED'er) for rIX-FP og for alle deltagere i undersøgelsen.
Op til 27,7 måneder (maksimalt)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppigheden af ​​relaterede uønskede hændelser
Tidsramme: For hele studiets varighed; median 20,27 måneder.
Procentdelen af ​​deltagere, der oplever behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE).
For hele studiets varighed; median 20,27 måneder.
Antal forsøgspersoner, der udvikler antistoffer mod rIX-FP
Tidsramme: For hele studiets varighed; median 20,27 måneder.
For hele studiets varighed; median 20,27 måneder.
Andel af blødningsepisoder, der kræver en eller ≤ to injektioner af rIX-FP for at opnå hæmostase
Tidsramme: For hele studiets varighed; median 20,27 måneder.
Antal injektioner, der kræves for at opnå hæmostase udtrykt som en procentdel af de blødningsepisoder, der kræver behandling.
For hele studiets varighed; median 20,27 måneder.
Investigators overordnede kliniske vurdering af hæmostatisk effektivitet til behandling af blødningsepisoder, baseret på en firepunkts ordinær skala (fremragende, god, moderat, dårlig/ingen respons)
Tidsramme: For hele studiets varighed; median 20,27 måneder
Antal blødningsepisoder, der kræver behandling, som resulterede i hæmostatisk effekt af fremragende, god, moderat, dårlig/intet respons ifølge investigators kliniske vurdering af hæmostatisk effekt, udtrykt som en procentdel af de blødningsepisoder, der kræver behandling.
For hele studiets varighed; median 20,27 måneder
rIX-FP indtaget pr. måned under opretholdelse af tildelt profylaktisk behandlingsinterval under rutinemæssig profylakse.
Tidsramme: Median 269, 240, 386 og 316 dage, henholdsvis (se beskrivelse)
Tidsramme: For profylaksearm 7-, 10- og 14-dages regimer, median henholdsvis 269, 240 og 386 dage. For On-demand Arm, profylakse regime, median 316 dage.
Median 269, 240, 386 og 316 dage, henholdsvis (se beskrivelse)
Inkrementel gendannelse af rIX-FP
Tidsramme: 336 timer
Farmakokinetiske (PK) data er præsenteret for en enkelt 50 IE/kg dosis rIX-FP.
336 timer
Halveringstid (t1/2) af en enkelt dosis rIX-FP
Tidsramme: 336 timer
Farmakokinetiske data er præsenteret for en enkelt 50 IE/kg dosis rIX-FP.
336 timer
Area Under the Curve (AUC)
Tidsramme: 336 timer
AUC til den sidste prøve med kvantificerbar lægemiddelkoncentration (AUClast) af en enkelt dosis rIX-FP. Farmakokinetiske data er præsenteret for en enkelt 50 IE/kg dosis rIX-FP.
336 timer
Clearance af en enkelt dosis rIX-FP
Tidsramme: 336 timer
Farmakokinetiske data er præsenteret for en enkelt 50 IE/kg dosis rIX-FP.
336 timer
Investigators (eller kirurgens) overordnede kliniske vurdering af hæmostatisk effekt til kirurgisk profylakse, baseret på en firepunkts ordinær skala (fremragende, god, moderat, dårlig/ingen respons)
Tidsramme: Op til 14 dage efter operationen
Antal kirurgiske hændelser behandlet profylaktisk med rIX-FP, som resulterede i hæmostatisk effekt af fremragende, god, moderat, dårlig/intet respons ifølge investigatorens (kirurgens) overordnede vurdering af hæmostatisk effekt til kirurgisk profylakse.
Op til 14 dage efter operationen
Annualiserede spontane blødningshændelser sammenlignet mellem 7-dages profylaktiske og forlængede regimer
Tidsramme: Under behandling, mellem median 240 og 386 dage pr. forsøgsperson.
Medianantal af spontane blødninger pr. år pr. forsøgsperson ved sammenligning af 7-, 10- og 14-dages profylaktiske regimer.
Under behandling, mellem median 240 og 386 dage pr. forsøgsperson.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
CSL Behring

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. februar 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. december 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. december 2011

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. december 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. maj 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. april 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CSL654_3001
  • 2011-002415-28 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger