Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af et rekombinant fusionsprotein, der forbinder koagulationsfaktor IX med albumin (rIX-FP) hos patienter med hæmofili B

3. april 2016 opdateret af: CSL Behring

En fase II/III åben-label, multicenter, sikkerhed og effektivitetsundersøgelse af et rekombinant koagulationsfaktor IX albuminfusionsprotein (rIX-FP) hos forsøgspersoner med hæmofili B

Denne undersøgelse vil undersøge sikkerheden, farmakokinetikken og effektiviteten af ​​rIX-FP til kontrol og forebyggelse af blødningsepisoder hos forsøgspersoner, der tidligere har modtaget faktorsubstitutionsbehandling for hæmofili B.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

63

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sophia, Bulgarien, 1233
        • SHAT "Joan Pavel" OOD [Hemorrhagic Diathesis and Anemia]
  • Den Russiske Føderation
      • Kirov, Den Russiske Føderation, 610027
        • FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans
  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53201
        • BloodCenter of Wisconsin
  • Frankrig
      • Brest, Frankrig, 29609
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest/CHU Morvan
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94275
        • C.R.T.H. Hôp. Bicêtre-Hémophilie
      • Lyon, Frankrig, 03 69437
        • CHU de Lyon - Hôpital Edouard Herriot [Hemophilie]
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-CRTH
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italien
      • Milano, Italien
        • IRCCS Ospedale Maggiore[Centro emofilia e Trombosi]
      • Parma, Italien, 43126
        • A.O.U. di Parma [Centro di Rif. Reg. per la cura dell'Emofil
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Osp. S.Bortolo ULSS N.6 [Terapie Cell. ed Ematologia]
  • Japan
      • Kashihara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital [PEDIATRICS]
      • Kitakyushu, Japan
        • University of Occupational and Environmental Health
      • Nagoya, Japan, 466-8550
        • Nagoya University Hospital
      • Nishinomiya, Japan
        • The Hospital of Hyogo College of Medicine
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Yokohama, Japan, 241-0811
        • St. Marianna University, School of Medicine, Yokohama Seibu
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien
        • C.H.U. A Coruña [Hematología]
      • Barcelona, Spanien
        • H.U.Vall d'Hebrón [Hemofillia]
      • Madrid, Spanien, 28046
        • H.U. La Paz [Coagulopatias Congénitas]
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Instit. für Experimentelle - Hämato & Transfusionsmedizin
      • Bremen, Tyskland, 28205
        • Zentralkrankenhaus Prof. Hess-Kinderklinik
      • Frankfurt, Tyskland
        • Unikinderklinik Frankfurt/Main [Kinderheilkunde]
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Abt für Pädiatr. Hämatologie
      • Hannover, Tyskland
        • Werlhof-Inst. Hannover
  • Østrig
      • Wien, Østrig
        • AKH Wien [Hämatologie, Hämostaseol

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige forsøgspersoner, 12 til 65 år
  • Svær hæmofili B (FIX-aktivitet på ≤ 2 %)
  • Forsøgspersoner, der har modtaget FIX-produkter (plasma-afledt og/eller rekombinant FIX) i > 150 eksponeringsdage (ED'er)
  • Ingen historie med dannelse af FIX-hæmmere, ingen påviselige hæmmere ved screening og ingen familiehistorie med hæmmere mod FIX
  • Skriftligt informeret samtykke til studiedeltagelse
  • Kun on-demand-individer, som har oplevet et minimumsgennemsnit på 2 ikke-traumainducerede blødningsepisoder, der kræver behandling med et FIX-produkt i løbet af de foregående 6 eller 3 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt overfølsomhed over for ethvert FIX-produkt eller hamsterprotein
  • Kendt medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse ud over medfødt FIX-mangel
  • HIV-positive personer med et CD4-tal < 200/mm3
  • Lavt blodpladetal, nyre- eller leverdysfunktion
  • Nylig livstruende blødningsepisode

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Profylakse

Rutinemæssig ugentlig profylakse og episodisk behandling for blødningsepisoder. Et individualiseret doseringsinterval kan testes i sub-gruppe forsøgspersoner under 2. del af forsøget.

Forsøgspersoner kan deltage i et kirurgisk 'delstudie', hvor rIX-FP kan administreres før, under og efter kirurgisk indgreb.
Biologisk: rIX-FP
Rekombinant IX-FP (rIX-FP) er et fusionsprotein, der forbinder koagulationsfaktor IX med albumin, og vil blive administreret ved intravenøs administration
EKSPERIMENTEL: On-demand
Episodisk behandling for blødningsepisoder i løbet af de første 6 måneder, og skift derefter til rutinemæssig ugentlig profylakse i yderligere 6 måneder. Forsøgspersonerne kan deltage i et kirurgisk 'delstudie', hvor rIX-FP kan administreres før, under og efter kirurgisk indgreb.
Biologisk: rIX-FP
Rekombinant IX-FP (rIX-FP) er et fusionsprotein, der forbinder koagulationsfaktor IX med albumin, og vil blive administreret ved intravenøs administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hyppigheden af ​​spontane blødningshændelser mellem on-demand og profylaksebehandlinger (annualiseret)
Tidsramme: Op til 26 uger for on-demand regime, og mellem 1 og 17 måneder for profylakse regime.
Forsøgspersoner i on-demand-armen modtog on-demand-dosering med rIX-FP i op til 26 uger (on-demand-regime), og modtog derefter ugentlig profylakse med rIX-FP i resten af ​​undersøgelsen (profylakse-regime). Effektiviteten af ​​profylakse sammenlignet med on-demand-terapi blev undersøgt ved at sammenligne samme forsøgspersons annualiserede spontane blødningshastighed (AsBR) under on-demand-regimet og under profylakse-regimet.
Op til 26 uger for on-demand regime, og mellem 1 og 17 måneder for profylakse regime.
Antal forsøgspersoner, der udvikler hæmmere mod faktor IX (FIX)
Tidsramme: Op til 27,7 måneder (maksimalt)
Antallet af deltagere, der udvikler inhibitorer mod faktor IX (FIX) sammen med 95 % Clopper-Pearson-konfidensintervallet, er opsummeret for forsøgspersoner med 50 eller flere eksponeringsdage (ED'er) for rIX-FP og for alle deltagere i undersøgelsen.
Op til 27,7 måneder (maksimalt)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppigheden af ​​relaterede uønskede hændelser
Tidsramme: For hele studiets varighed; median 20,27 måneder.
Procentdelen af ​​deltagere, der oplever behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE).
For hele studiets varighed; median 20,27 måneder.
Antal forsøgspersoner, der udvikler antistoffer mod rIX-FP
Tidsramme: For hele studiets varighed; median 20,27 måneder.
For hele studiets varighed; median 20,27 måneder.
Andel af blødningsepisoder, der kræver en eller ≤ to injektioner af rIX-FP for at opnå hæmostase
Tidsramme: For hele studiets varighed; median 20,27 måneder.
Antal injektioner, der kræves for at opnå hæmostase udtrykt som en procentdel af de blødningsepisoder, der kræver behandling.
For hele studiets varighed; median 20,27 måneder.
Investigators overordnede kliniske vurdering af hæmostatisk effektivitet til behandling af blødningsepisoder, baseret på en firepunkts ordinær skala (fremragende, god, moderat, dårlig/ingen respons)
Tidsramme: For hele studiets varighed; median 20,27 måneder
Antal blødningsepisoder, der kræver behandling, som resulterede i hæmostatisk effekt af fremragende, god, moderat, dårlig/intet respons ifølge investigators kliniske vurdering af hæmostatisk effekt, udtrykt som en procentdel af de blødningsepisoder, der kræver behandling.
For hele studiets varighed; median 20,27 måneder
rIX-FP indtaget pr. måned under opretholdelse af tildelt profylaktisk behandlingsinterval under rutinemæssig profylakse.
Tidsramme: Median 269, 240, 386 og 316 dage, henholdsvis (se beskrivelse)
Tidsramme: For profylaksearm 7-, 10- og 14-dages regimer, median henholdsvis 269, 240 og 386 dage. For On-demand Arm, profylakse regime, median 316 dage.
Median 269, 240, 386 og 316 dage, henholdsvis (se beskrivelse)
Inkrementel gendannelse af rIX-FP
Tidsramme: 336 timer
Farmakokinetiske (PK) data er præsenteret for en enkelt 50 IE/kg dosis rIX-FP.
336 timer
Halveringstid (t1/2) af en enkelt dosis rIX-FP
Tidsramme: 336 timer
Farmakokinetiske data er præsenteret for en enkelt 50 IE/kg dosis rIX-FP.
336 timer
Area Under the Curve (AUC)
Tidsramme: 336 timer
AUC til den sidste prøve med kvantificerbar lægemiddelkoncentration (AUClast) af en enkelt dosis rIX-FP. Farmakokinetiske data er præsenteret for en enkelt 50 IE/kg dosis rIX-FP.
336 timer
Clearance af en enkelt dosis rIX-FP
Tidsramme: 336 timer
Farmakokinetiske data er præsenteret for en enkelt 50 IE/kg dosis rIX-FP.
336 timer
Investigators (eller kirurgens) overordnede kliniske vurdering af hæmostatisk effekt til kirurgisk profylakse, baseret på en firepunkts ordinær skala (fremragende, god, moderat, dårlig/ingen respons)
Tidsramme: Op til 14 dage efter operationen
Antal kirurgiske hændelser behandlet profylaktisk med rIX-FP, som resulterede i hæmostatisk effekt af fremragende, god, moderat, dårlig/intet respons ifølge investigatorens (kirurgens) overordnede vurdering af hæmostatisk effekt til kirurgisk profylakse.
Op til 14 dage efter operationen
Annualiserede spontane blødningshændelser sammenlignet mellem 7-dages profylaktiske og forlængede regimer
Tidsramme: Under behandling, mellem median 240 og 386 dage pr. forsøgsperson.
Medianantal af spontane blødninger pr. år pr. forsøgsperson ved sammenligning af 7-, 10- og 14-dages profylaktiske regimer.
Under behandling, mellem median 240 og 386 dage pr. forsøgsperson.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. juli 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. december 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. december 2011

Først opslået (SKØN)

21. december 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

9. maj 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2016

Sidst verificeret

1. april 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CSL654_3001
  • 2011-002415-28 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med rIX-FP

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner