Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sulla sicurezza e l'efficacia di una proteina di fusione ricombinante che collega il fattore IX della coagulazione con l'albumina (rIX-FP) in pazienti con emofilia B

3 aprile 2016 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio di fase II/III in aperto, multicentrico, sulla sicurezza e l'efficacia di una proteina di fusione dell'albumina del fattore IX della coagulazione ricombinante (rIX-FP) in soggetti con emofilia B

Questo studio esaminerà la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia di rIX-FP per il controllo e la prevenzione di episodi di sanguinamento in soggetti che hanno precedentemente ricevuto terapia sostitutiva del fattore per l'emofilia B.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
63

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Wien, Austria
        • AKH Wien [Hämatologie, Hämostaseol
  • Bulgaria
      • Sophia, Bulgaria, 1233
        • SHAT "Joan Pavel" OOD [Hemorrhagic Diathesis and Anemia]
  • Federazione Russa
      • Kirov, Federazione Russa, 610027
        • FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans
  • Francia
      • Brest, Francia, 29609
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest/CHU Morvan
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
        • C.R.T.H. Hôp. Bicêtre-Hémophilie
      • Lyon, Francia, 03 69437
        • CHU de Lyon - Hôpital Edouard Herriot [Hemophilie]
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-CRTH
  • Germania
      • Bonn, Germania
        • Instit. für Experimentelle - Hämato & Transfusionsmedizin
      • Bremen, Germania, 28205
        • Zentralkrankenhaus Prof. Hess-Kinderklinik
      • Frankfurt, Germania
        • Unikinderklinik Frankfurt/Main [Kinderheilkunde]
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Abt für Pädiatr. Hämatologie
      • Hannover, Germania
        • Werlhof-Inst. Hannover
  • Giappone
      • Kashihara, Giappone, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital [PEDIATRICS]
      • Kitakyushu, Giappone
        • University of Occupational and Environmental Health
      • Nagoya, Giappone, 466-8550
        • Nagoya University Hospital
      • Nishinomiya, Giappone
        • The Hospital of Hyogo College of Medicine
      • Tokyo, Giappone, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Yokohama, Giappone, 241-0811
        • St. Marianna University, School of Medicine, Yokohama Seibu
  • Israele
      • Tel Aviv, Israele
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italia
      • Milano, Italia
        • IRCCS Ospedale Maggiore[Centro emofilia e Trombosi]
      • Parma, Italia, 43126
        • A.O.U. di Parma [Centro di Rif. Reg. per la cura dell'Emofil
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Osp. S.Bortolo ULSS N.6 [Terapie Cell. ed Ematologia]
  • Spagna
      • A Coruna, Spagna
        • C.H.U. A Coruña [Hematología]
      • Barcelona, Spagna
        • H.U.Vall d'Hebrón [Hemofillia]
      • Madrid, Spagna, 28046
        • H.U. La Paz [Coagulopatias Congénitas]
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53201
        • BloodCenter of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti maschi, dai 12 ai 65 anni
  • Emofilia B grave (attività FIX di ≤ 2%)
  • Soggetti che hanno ricevuto prodotti FIX (FIX derivati ​​dal plasma e/o ricombinanti) per > 150 giorni di esposizione (ED)
  • Nessuna storia di formazione di inibitori di FIX, nessun inibitore rilevabile allo screening e nessuna storia familiare di inibitori contro FIX
  • Consenso informato scritto per la partecipazione allo studio
  • Solo soggetti su richiesta, che hanno avuto una media minima di 2 episodi emorragici non traumatici che hanno richiesto un trattamento con un prodotto FIX durante i 6 o 3 mesi precedenti

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota a qualsiasi prodotto FIX o proteine ​​di criceto
  • Disturbo della coagulazione congenito o acquisito noto diverso dal deficit congenito di FIX
  • Soggetti HIV positivi con conta dei CD4 < 200/mm3
  • Basso numero di piastrine, disfunzione renale o epatica
  • Recente episodio di sanguinamento pericoloso per la vita

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Profilassi

Profilassi settimanale di routine e trattamento episodico degli episodi emorragici. Un intervallo di dosaggio individualizzato può essere testato in soggetti di sottogruppo durante la seconda parte dello studio.

I soggetti possono partecipare a un "sottostudio" chirurgico in cui rIX-FP può essere somministrato prima, durante e dopo l'intervento chirurgico.
Biologico: rIX-FP
L'IX-FP ricombinante (rIX-FP) è una proteina di fusione che lega il fattore IX della coagulazione con l'albumina e sarà somministrata per via endovenosa
SPERIMENTALE: Su richiesta
Trattamento episodico per episodi emorragici durante i primi 6 mesi, quindi passaggio alla profilassi settimanale di routine per altri 6 mesi I soggetti possono partecipare a un "sottostudio" chirurgico in cui rIX-FP può essere somministrato prima, durante e dopo l'intervento chirurgico.
Biologico: rIX-FP
L'IX-FP ricombinante (rIX-FP) è una proteina di fusione che lega il fattore IX della coagulazione con l'albumina e sarà somministrata per via endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della frequenza di eventi di sanguinamento spontaneo tra trattamenti su richiesta e profilassi (annualizzato)
Lasso di tempo: Fino a 26 settimane per il regime on demand e tra 1 e 17 mesi per il regime di profilassi.
I soggetti nel braccio on demand hanno ricevuto un dosaggio on demand con rIX-FP per un massimo di 26 settimane (regime on demand), quindi hanno ricevuto una profilassi settimanale con rIX-FP per il resto dello studio (regime di profilassi). L'efficacia della profilassi rispetto alla terapia al bisogno è stata studiata confrontando il tasso di sanguinamento spontaneo annualizzato (AsBR) dello stesso soggetto durante il regime al bisogno e durante il regime di profilassi.
Fino a 26 settimane per il regime on demand e tra 1 e 17 mesi per il regime di profilassi.
Numero di soggetti che sviluppano inibitori contro il fattore IX (FIX)
Lasso di tempo: Fino a 27,7 mesi (massimo)
Il numero di partecipanti che sviluppano inibitori contro il fattore IX (FIX) insieme all'intervallo di confidenza di Clopper-Pearson al 95% sono riassunti per i soggetti con 50 o più giorni di esposizione (ED) a rIX-FP e per tutti i partecipanti allo studio.
Fino a 27,7 mesi (massimo)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La frequenza degli eventi avversi correlati
Lasso di tempo: Per la durata dello studio; mediana 20,27 mesi.
La percentuale di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi correlati al trattamento (TEAE).
Per la durata dello studio; mediana 20,27 mesi.
Numero di soggetti che sviluppano anticorpi contro rIX-FP
Lasso di tempo: Per la durata dello studio; mediana 20,27 mesi.
Per la durata dello studio; mediana 20,27 mesi.
Proporzione di episodi di sanguinamento che richiedono una o ≤ due iniezioni di rIX-FP per raggiungere l'emostasi
Lasso di tempo: Per la durata dello studio; mediana 20,27 mesi.
Numero di iniezioni necessarie per raggiungere l'emostasi espresso come percentuale degli episodi di sanguinamento che richiedono un trattamento.
Per la durata dello studio; mediana 20,27 mesi.
Valutazione clinica complessiva dello sperimentatore dell'efficacia emostatica per il trattamento degli episodi di sanguinamento, basata su una scala ordinale a quattro punti (risposta eccellente, buona, moderata, scarsa/nessuna)
Lasso di tempo: Per la durata dello studio; mediana 20,27 mesi
Numero di episodi emorragici che hanno richiesto un trattamento che hanno determinato un'efficacia emostatica di risposta eccellente, buona, moderata, scarsa/nessuna, secondo la valutazione clinica dell'efficacia emostatica dello sperimentatore, espressa come percentuale degli episodi emorragici che hanno richiesto un trattamento.
Per la durata dello studio; mediana 20,27 mesi
rIX-FP consumato al mese mantenendo l'intervallo di trattamento profilattico assegnato durante la profilassi di routine.
Lasso di tempo: Mediana 269, 240, 386 e 316 giorni, rispettivamente (vedi Descrizione)
Intervallo di tempo: per i regimi del braccio di profilassi da 7, 10 e 14 giorni, mediana rispettivamente di 269, 240 e 386 giorni. Per il braccio su richiesta, regime di profilassi, mediana 316 giorni.
Mediana 269, 240, 386 e 316 giorni, rispettivamente (vedi Descrizione)
Recupero incrementale di rIX-FP
Lasso di tempo: 336 ore
I dati di farmacocinetica (PK) sono presentati per una singola dose di 50 UI/kg di rIX-FP.
336 ore
Emivita (t1/2) di una singola dose di rIX-FP
Lasso di tempo: 336 ore
I dati farmacocinetici sono presentati per una singola dose di 50 UI/kg di rIX-FP.
336 ore
Area sotto la curva (AUC)
Lasso di tempo: 336 ore
AUC all'ultimo campione con concentrazione di farmaco quantificabile (AUClast) di una singola dose di rIX-FP. I dati farmacocinetici sono presentati per una singola dose di 50 UI/kg di rIX-FP.
336 ore
Liquidazione di una singola dose di rIX-FP
Lasso di tempo: 336 ore
I dati farmacocinetici sono presentati per una singola dose di 50 UI/kg di rIX-FP.
336 ore
Valutazione clinica complessiva dello sperimentatore (o del chirurgo) dell'efficacia emostatica per la profilassi chirurgica, basata su una scala ordinale a quattro punti (risposta eccellente, buona, moderata, scarsa/nessuna)
Lasso di tempo: Fino a 14 giorni dopo l'intervento
Numero di eventi chirurgici trattati profilatticamente con rIX-FP che hanno determinato un'efficacia emostatica di risposta eccellente, buona, moderata, scarsa/nessuna, secondo la valutazione complessiva dello sperimentatore (chirurgo) dell'efficacia emostatica per la profilassi chirurgica.
Fino a 14 giorni dopo l'intervento
Eventi di sanguinamento spontaneo annualizzati confrontati tra regimi profilattici ed estesi di 7 giorni
Lasso di tempo: Durante il trattamento, tra 240 e 386 giorni mediani per soggetto.
Numero mediano di sanguinamenti spontanei all'anno per soggetto confrontando i regimi profilattici di 7, 10 e 14 giorni.
Durante il trattamento, tra 240 e 386 giorni mediani per soggetto.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
CSL Behring

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 febbraio 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 dicembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 dicembre 2011

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 dicembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 maggio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 aprile 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CSL654_3001
  • 2011-002415-28 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni