En pilotundersøgelse af Riluzole versus placebo i behandling af børn og unge med ASD (RILISE)

Inklusionskriterier:

1. Mandlige eller kvindelige ambulante patienter i alderen 6-17 år inklusive, med en mental alder svarende til ≥ 18 måneder ved screeningsbesøg.
2. Opfyld Diagnostic and Statistical Manual (DSM-IV) kriterier for en ASD.
3. Har en klinikers Global Impression-Severity (CGI-S) score ≥ 4 (moderat syg) ved screening.

4. Hvis du allerede modtager stabile interventioner, skal de opfylde følgende kriterier:

   1. Hvis du allerede får stabil samtidig medicin, der påvirker adfærden, skal den have en stabil dosis i løbet af den foregående 1 måned før screening (med undtagelse af fluoxetin, hvor en periode på 6 uger er nødvendig), og vil ikke elektivt påbegynde ny eller ændre igangværende medicin for studietiden.
   2. Hvis du allerede modtager stabile ikke-farmakologiske undervisnings-, adfærds- og/eller diætinterventioner, skal du have kontinuerlig deltagelse i løbet af de foregående 3 måneder forud for screening, og ikke elektivt igangsætte nye eller ændre igangværende interventioner i løbet af undersøgelsen.
5. Få normal fysisk undersøgelse og laboratorietestresultater ved screening. Hvis det er unormalt, skal opdagelsen/fundene anses for at være klinisk ubetydelige af investigator.
6. Evne til at gennemføre vurderinger - flydende engelsk (forælder; patient, hvis mundtlig).
7. Samtykke til at deltage i provinsen Ontario Neurodevelopmental (POND) undersøgelse og forpligtelse til at fuldføre så mange stadier som muligt af fænotyping-foranstaltningerne (stadier 1, 2 og 3), genomics-komponent og interesse i at blive afbildet gennem POND.
8. Evne til at indhente skriftligt informeret samtykke fra deltageren, hvis det er udviklingsmæssigt hensigtsmæssigt. Hvis en deltager ikke har kapacitet til at give samtykke, mulighed for at indhente samtykke (hvis udviklingsmæssigt hensigtsmæssigt), samt skriftligt informeret samtykke fra deres forældre/værge.

Ekskluderingskriterier:

1. Gravide kvindelige patienter; seksuelt aktive kvindelige patienter på utilstrækkelig prævention.
2. Patienter med en alvorlig medicinsk tilstand, der, baseret på efterforskerens vurdering, kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne eller bringe deres eget velbefindende i fare. Patienter med tegn på eller historie med malignitet eller nogen signifikant hæmatologisk, endokrin, kardiovaskulær (herunder enhver rytmeforstyrrelse), respiratorisk, nyre-, lever- eller gastrointestinal sygdom, ikke inklusive milde almindelige pædiatriske sygdomme i disse områder, som er stabile (f.eks. mild astma, forstoppelse osv.).
3. Patienter med ustabil epilepsi (dvs. anfald, der er opstået inden for de sidste 6 måneder), eller patienter med epilepsi, som ikke er på stabile doser af antiepileptisk medicin (dvs. dosisændringer inden for de sidste 3 måneder).
4. Patienter med overfølsomhed over for riluzol eller andre komponenter i dets formulering.
5. Patienter med en eller flere af følgende: HIV, Hepatitis B-virus, Hepatitis C-virus, hæmofili (blødningsproblemer, nylige næse- og hjerneskader), unormalt blodtryk (hypotension eller hypertension), stofmisbrug, immunforstyrrelse, svær depressiv episode eller psykose.
6. Patienter, der ikke er i stand til at tolerere venepunkturprocedurer til blodprøvetagning.
7. Patienter, der samtidig får medicin, der specifikt retter sig mod glutamatsystemet (f. memantin, d-cycloserin) eller mindske eliminationen af ​​riluzol (f.eks. theophyllin, quinoloner), mindre end 30 dage før screeningsbesøget.
8. Patienter aktivt tilmeldt en anden interventionsundersøgelse.
9. Patienter, der ikke er i stand til at sluge piller.
10. Patienter, som har forhøjede leverenzymer ≥ 3 gange den normale mængde, før undersøgelsen påbegyndes.