Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe riluzolu w porównaniu z placebo w leczeniu dzieci i młodzieży z ASD (RILISE)

14 lipca 2025 zaktualizowane przez: Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Badanie pilotażowe porównujące Riluzol vs. Placebo w leczeniu dzieci i młodzieży z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

W badaniu tym zbadana zostanie potencjalna skuteczność i bezpieczeństwo riluzolu w podstawowych i powiązanych obszarach objawów autyzmu oraz zbadane zostaną biologiczne markery bezpieczeństwa i odpowiedzi na leczenie.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Nie ma dostępnych metod leczenia farmakologicznego deficytów funkcji społecznych u osób z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD). Dane dotyczące leczenia farmakologicznego powtarzających się zachowań w tym zaburzeniu również stały się trudne do interpretacji, biorąc pod uwagę, że ostatnie dwa duże wieloośrodkowe badania selektywnych inhibitorów wychwytu zwrotnego serotoniny (SSRI) w autyzmie zostały zgłoszone jako negatywne w leczeniu powtarzających się zachowań. Tylko towarzyszący objaw drażliwości ma 2 leki ze wskazaniami FDA, podczas gdy nie ma systematycznych danych na temat farmakologicznego leczenia lęku w ASD, a wskaźniki odpowiedzi na stymulanty w przypadku nadpobudliwości są niższe niż obserwowane w zespole nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD). Ponadto w tej populacji nie zidentyfikowano obecnie żadnych biologicznych markerów odpowiedzi na leczenie. W badaniu tym zbadana zostanie potencjalna skuteczność i bezpieczeństwo riluzolu w podstawowych i powiązanych obszarach objawów autyzmu oraz zbadane zostaną biologiczne markery bezpieczeństwa i odpowiedzi na leczenie.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
58

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • Offord Centre for Child Studies
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Lawson Health Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci ambulatoryjni płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 6 do 17 lat włącznie, z ekwiwalentem wieku umysłowego ≥ 18 miesięcy w dniu wizyty przesiewowej.
  2. Spełnij kryteria Podręcznika diagnostyczno-statystycznego (DSM-IV) dla ASD.
  3. Uzyskać wynik ≥ 4 w skali CGI-S (ang. Global Impression-Severity) klinicysty (umiarkowanie chory) podczas badania przesiewowego.

  4. Jeśli już otrzymują stabilne interwencje, muszą spełniać następujące kryteria:

    1. Osoby, które już otrzymują stałe, towarzyszące leki wpływające na zachowanie, muszą przyjmować stabilną dawkę przez 1 miesiąc poprzedzający badanie przesiewowe (z wyjątkiem fluoksetyny, gdzie wymagany jest okres 6 tygodni) i nie będą planowo rozpoczynać nowych lub modyfikować trwających leków na czas studiów.
    2. Jeśli już otrzymujesz stabilne niefarmakologiczne interwencje edukacyjne, behawioralne i/lub dietetyczne, nieprzerwanie uczestnicz w ciągu ostatnich 3 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe i nie inicjuj planowo nowych lub modyfikuj trwających interwencji na czas trwania badania.
  5. Mieć normalne badanie fizykalne i wyniki badań laboratoryjnych podczas badań przesiewowych. Jeśli wyniki są nieprawidłowe, badacz musi uznać je za nieistotne klinicznie.
  6. Zdolność do wypełniania ocen - biegła znajomość języka angielskiego (rodzic; pacjent, jeśli mówi).
  7. Zgoda na udział w badaniu neurorozwojowym prowincji Ontario (POND) i zobowiązanie do ukończenia jak największej liczby etapów fenotypowania (etapy 1, 2 i 3), komponentu genomicznego oraz zainteresowanie obrazowaniem za pomocą POND.
  8. Zdolność do uzyskania pisemnej świadomej zgody od uczestnika, jeśli jest to odpowiednie dla rozwoju. Jeśli uczestnik nie ma zdolności do wyrażenia zgody, możliwości uzyskania zgody (jeśli jest to odpowiednie rozwojowo), a także pisemnej świadomej zgody od rodzica (rodziców)/opiekuna prawnego.

Kryteria wyłączenia:

  1. pacjentki w ciąży; aktywnych seksualnie pacjentek stosujących nieodpowiednią kontrolę urodzeń.
  2. Pacjenci z poważnym schorzeniem, które w ocenie badacza może zakłócać prowadzenie badania, zakłócać interpretację wyników badania lub zagrażać ich własnemu samopoczuciu. Pacjenci ze stwierdzonymi lub w wywiadzie nowotworami złośliwymi lub innymi poważnymi chorobami hematologicznymi, endokrynologicznymi, sercowo-naczyniowymi (w tym zaburzeniami rytmu), oddechowymi, nerkowymi, wątrobowymi lub żołądkowo-jelitowymi, z wyłączeniem łagodnych powszechnych chorób pediatrycznych w tych obszarach, które są stabilne (np. łagodna astma, zaparcia itp.).
  3. Pacjenci z niestabilną padaczką (tj. napady padaczkowe występujące w ciągu ostatnich 6 miesięcy) lub u pacjentów z padaczką, którzy nie przyjmują stałych dawek leków przeciwpadaczkowych (tj. zmiany dawki w ciągu ostatnich 3 miesięcy).
  4. Pacjenci z nadwrażliwością na ryluzol lub którykolwiek składnik preparatu.
  5. Pacjenci z jednym lub kilkoma z następujących objawów: HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C, hemofilia (problemy z krwawieniami, niedawno przebyty uraz nosa i mózgu), nieprawidłowe ciśnienie krwi (niedociśnienie lub nadciśnienie), nadużywanie leków, zaburzenia odporności, duży epizod depresyjny lub psychoza.
  6. Pacjenci nietolerujący procedur nakłucia żyły w celu pobrania krwi.
  7. Pacjenci otrzymujący jednocześnie leki działające specyficznie na układ glutaminianowy (np. memantyna, d-cykloseryna) lub zmniejszają eliminację ryluzolu (np. teofilina, chinolony), mniej niż 30 dni przed wizytą przesiewową.
  8. Pacjenci aktywnie uczestniczyli w innym badaniu interwencyjnym.
  9. Pacjenci, którzy nie są w stanie połykać tabletek.
  10. Pacjenci, u których aktywność enzymów wątrobowych wzrosła ≥ 3 razy w stosunku do normy przed rozpoczęciem badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Komparator placebo raz dziennie (QD) przez 12 tygodni dla uczestników w wieku 6-11 lat; Porównanie placebo dwa razy dziennie (BID) przez 12 tygodni dla uczestników w wieku 12-17 lat
Aktywny komparator: Riluzol
Lek: Riluzol
50 mg raz dziennie (QD) przez 12 tygodni dla uczestników w wieku 6-11 lat; 50 mg dwa razy dziennie (BID) przez 12 tygodni dla uczestników w wieku 12-17 lat
Inne nazwy:
  • Rilutek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność riluzolu w porównaniu z placebo na pomiary funkcji społecznych
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zostanie to zmierzone za pomocą listy kontrolnej nieprawidłowego zachowania (ABC) – letarg / podskala wycofania społecznego
12 tygodni
Skuteczność riluzolu w porównaniu z placebo na pomiarach powtarzalnych zachowań
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zostanie to zmierzone za pomocą Skali Obsesyjno-Kompulsyjnej Dziecka Yale-Browna (CY-BOCS)
12 tygodni
Skuteczność riluzolu w porównaniu z placebo na pomiarach powtarzalnych zachowań
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zostanie to zmierzone za pomocą Skali Powtarzalnych Zachowań (RBS-R)
12 tygodni
Bezpieczeństwo i tolerancja riluzolu u dzieci i młodzieży z ASD
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zostanie to zmierzone za pomocą jednolitego formularza raportu monitorowania bezpieczeństwa (SMURF)
12 tygodni
Bezpieczeństwo i tolerancja riluzolu u dzieci i młodzieży z ASD
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zostanie to zmierzone za pomocą Globalnych wrażeń klinicznych — Skala poprawy — Globalna (CGI-I-Global)
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
The Hospital for Sick Children
McMaster University
Unity Health Toronto
University of Toronto
The University of Western Ontario

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • Główny śledczy: Robert Nicolson, M.D., University of Western Ontario, Lawson Health Research Institute
  • Główny śledczy: Terry Bennett, M.D., McMaster University; Offord Centre for Child Studies

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
26 lipca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 sierpnia 2012

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
10 sierpnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
16 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • RILISE-07-2013

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami