Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​RAD001/Everolimus ved autisme og neuropsykologiske mangler hos børn med tuberøs sklerosekompleks (RAPIT)

4. maj 2015 opdateret af: M.C.Y. de Wit, MD PhD, Erasmus Medical Center
Tuberøs sklerosekompleks (TSC) er en genetisk sygdom, der fører til mental retardering hos over 50 % af patienterne og til indlæringsproblemer, adfærdsproblemer, autisme og epilepsi hos op til 90 % af patienterne. Det underliggende underskud af TSC, tab af inhibering af pattedyrmålet for rapamycin (mTOR) protein på grund af dysfunktion af tuberin/hamartin proteinkomplekset, kan reddes af everolimus. Everolimus er blevet registreret som behandling for nyrecellekarcinom og kæmpecelleastrocytom (SEGA). Beviser i menneske- og dyreforsøg tyder på, at mTOR-hæmmere forbedrer indlæring og udvikling hos patienter med TSC.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Randomiseret dobbeltblindet placebokontrolleret interventionsstudie hos børn med TSC mellem 4 og 15 år med en intelligenskvotient (IQ) estimeret <80 og/eller særlig skolegang og/eller autismespektrumforstyrrelse og/eller indlæringsvanskeligheder, der kræver afhjælpende undervisning.

Patienter randomiseres til at modtage everolimus eller placebo i en periode på 12 måneder.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
60

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Holland
      • Rotterdam, Holland
        • Rekruttering
        • Erasmus Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • M.C.Y. de Wit, MD. PhD.
        • Underforsker:
          • I.E. Overwater, MSc

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn med en sikker diagnose TSC mellem 4 og 15 år.
  • Med en IQ estimeret <80 og/eller specialundervisning og/eller autismespektrumforstyrrelse og/eller indlæringsvanskeligheder, der kræver afhjælpende undervisning.
  • Skriftligt informeret samtykke fra forældre/plejere og patienten, hvis han eller hun er 12 år eller ældre og kognitivt i stand til at give samtykke.
  • Hos piger efter menarche skal der anvendes passende prævention eller afholdenhed.

Ekskluderingskriterier:

  • Leverdysfunktion
  • Kirurgi <6 uger
  • Aktuel infektion på tidspunktet for inklusion
  • Udviklingsalder anslået til under 3,5 år
  • Intraktabel epilepsi med mere end 1 anfald/uge
  • Manglende evne til at overholde behandlingsprotokollen

  • Yderligere sygdomme eller lidelser, der kan påvirke endepunkterne, herunder:

    • SEGA kræver behandling
    • Ukontrolleret diabetes mellitus
    • Kendt nedsat lungefunktion
  • Allergi for nogen af ​​komponenterne i undersøgelsesmedicinen
  • Forudgående behandling med mTOR-hæmmere
  • HIV seropositivitet
  • Blødende diatese eller oral anti-vitamin K medicin
  • Serumkreatinin > 1,5 x ULN
  • Ukontrolleret hyperlipidæmi (fastende serumkolesterol > 7,75 mmol/L, fastende serumtriglycerider > 2,5 x ULN)
  • Brug af forsøgslægemiddel inden for 30 dage før inklusion
  • Anamnese med myokardieinfarkt, angina eller slagtilfælde relateret til åreforkalkning, organtransplantation, malignitet inden for de seneste 2 år
  • Graviditet eller amning
  • Børn med risiko for hepatitis B (HB), medmindre hepatitis B-serologi er normal. Risikogrupper er børn, der har boet i Asien, Afrika, Central- og Sydamerika, Østeuropa, Spanien, Portugal og Grækenland, børn med kendt eller mistænkt tidligere eller nuværende hepatitis B-infektion, nuværende eller tidligere IV-brug af ulovligt stof, nuværende eller tidligere dialyse, husholdningskontakt med hepatitis B inficerede patient(er), nuværende eller tidligere højrisiko seksuel aktivitet, kropspiercing eller tatoveringer, mor, der vides at have hepatitis B historie. Hvis vaccineret er tilstedeværelsen af ​​HBs Ab normal.
  • Kendt eller mistænkt hepatitis C-infektion, medmindre hepatitis C-serologien er normal.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Everolimus
Everolimus én gang dagligt i 1 år, titrering til bundniveauer på 5-10 ng/ml
Medicin: Everolimus
Everolimus titreredes én gang dagligt til bundniveauer på 5-10 ng/ml.
Andre navne:
  • RAD001
  • Votubia
Placebo komparator: Placebo
Placebobehandling i 1 år. Tabletterne vil være identiske med everolimus-tabletter.
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kognitiv evne målt ved IQ
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet af Wechsler-skalaer: Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III NL) og Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-III-NL)
12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Autistiske træk
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet af Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS)
12 måneder
Sociale og kommunikative færdigheder
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet ved hjælp af social responsiveness scale (SRS) og Dutch Children's Communication Checklist (CCC-2-NL) spørgeskemaer
12 måneder
Arbejdshukommelse og opmærksomhed, informationsbehandling
Tidsramme: 6 og 12 måneder
Vurderet af Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB)
6 og 12 måneder
Visuel-motorisk integration
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet af BEERY Visual-Motor Integration (BEERY VMI), rillet pegboard
12 måneder
Børns adfærd
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet ved hjælp af Child Behavior Checklist (CBCL) og Teacher's Report Form (TRF) spørgeskemaer
12 måneder
Eksekutiv funktion
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet af Behavior Rating Inventory of Executive Functioning (BRIEF) spørgeskema hollandsk version
12 måneder
Soveproblemer
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet af Sleep Disturbance Scale for Children (SDSC) spørgeskema
12 måneder
Børns sundhed
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet af Child Health Questionnaire Parent Form (CHQ-PF50) spørgeskema
12 måneder
Sanserelaterede vanskeligheder
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet ved kort sensorisk profil (SSP) spørgeskema
12 måneder
Epilepsi
Tidsramme: 12 måneder

Sammenligning af epilepsihyppighed i måneden før studiestart og sidste måned af forsøgsdeltagelse.

EEG abnormiteter
12 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skoleniveau
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet af skolens CITO (centraal instituut voor toetsontwikkeling) score eller læse- og regneresultater
12 måneder
Farmakokinetik
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet ved at måle bundniveauer af everolimus
12 måneder
Sikkerhed
Tidsramme: 12 måneder
Niveauer af og abnormiteter i blodkontrolværdier
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Erasmus Medical Center

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Utrecht University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: M.C.Y. de Wit, MD. PhD., Erasmus Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2012

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2015

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. oktober 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. november 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. november 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. maj 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. maj 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NL38619.078.11

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger